Czego dotyczy problem?

Zespół hemolityczno-mocznicowy (ang. haemolytic uraemic syndrome, HUS) jest chorobą, w której dochodzi do zatorów w małych naczyniach krwionośnych, co prowadzi do zniszczenia komórek krwi i zaburzeń czynności różnych narządów, w szczególności nerek. Jest on zazwyczaj spowodowany zakażeniem, często Escherichia coli, i może być związany z biegunką. Rzadka postać HUS, znana jako atypowy HUS (aHUS), jest agresywniejszą formą choroby, spowodowaną dziedzicznymi lub nabytymi nieprawidłowościami białek zaangażowanych w kontrolę części naszego układu odpornościowego, znanej jako „dopełniacz”. Prawie połowa przypadków tej choroby dotyczy pacjentów w wieku poniżej 18 lat. W przeszłości rozpoznanie aHUS wiązało się ze złym rokowaniem – u pacjentów często dochodziło do niewydolności nerek i zgonu. Dalsze poznanie tego schorzenia w ostatnich latach doprowadziło do opracowania lepszych metod leczenia. Celem niniejszego przeglądu jest ocena ich przydatności dzięki systematycznej analizie dostępnych dowodów naukowych i zidentyfikowanie najskuteczniejszych dostępnych metod leczenia aHUS.

Co zrobiliśmy?

Dokładnie przeszukaliśmy literaturę i znaleźliśmy 5 badań, w których oceniano metody leczenia aHUS. W czterech badaniach stosowano ekulizumab, a w jednym badaniu rawulizumab. Oba z tych niedawno opracowanych leków działają w podobny sposób i okazały się obiecujące w leczeniu innych chorób.

Co ustaliliśmy?

W uwzględnionych badaniach wykazano, że u większości pacjentów leczonych ekulizumabem lub rawulizumabem nastąpiła poprawa czynności nerek, a u znacznej części pacjentów poprawa była na tyle duża, aby zaprzestać dializoterapii. Znacząco poprawiły się również markery aktywności choroby we krwi. W ciągu 26 tygodni leczenia żaden z pacjentów, którym podawano ekulizumab nie zmarł, jednak dwóch pacjentów zachorowało na zakażenie meningokokowe – prawdopodobnie wywołane leczeniem. Czterech pacjentów leczonych rawulizumabem zmarło, jednak żaden z tych zgonów nie został uznany za spowodowany przez lek. Jakość życia pacjentów leczonych obydwoma lekami uległa znacznej poprawie.

Wnioski

Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy jest niezwykle rzadką chorobą, która bez wprowadzenia leczenia często kończy się śmiercią. Z tego powodu nie znaleźliśmy badań, w których możliwe byłoby porównanie danego leczenia z innym, lub danego leczenia z niestosowaniem terapii. Zamiast tego wszyscy uczestnicy biorący udział we włączonych badaniach otrzymali ekulizumab albo rawulizumab, a wyniki porównano jedynie z danymi historycznymi uzyskanymi zanim leki te były dostępne. Powoduje to możliwość wystąpienia ryzyka błędu systematycznego (powodującego wypaczenie wyników badania – przyp. tłum.), a zatem ogranicza pewność wszelkich zaleceń, które z niego wynikają. Niemniej jednak, najlepsze dostępne dowody wskazują, że leczenie ekulizumabem lub rawulizumabem jest skuteczne u chorych z aHUS i wydaje się być lepsze niż dotychczas stosowane terapie.