Mesej utama
- Dalam kalangan penghidap hemofilia A atau B, sama ada yang mempunyai zat penghambat atau tidak, rawatan zat bukan penggumpal untuk mencegah pendarahan didapati mengurangkan kadar pendarahan tahunan untuk semua jenis perdarahan, perdarahan sendi serta perdarahan spontan jika dibandingkan dengan pendekatan yang tidak menggunakan sebarang bentuk pencegahan pendarahan. Terdapat peningkatan ketara dalam peratusan penghidap hemofilia yang langsung tidak mengalami sebarang perdarahan. Peningkatan dalam kesejahteraan hidup pesakit juga dilaporkan apabila rawatan zat bukan penggumpal digunakan. Dalam kalangan kajian yang dirangkumi ulasan ini, tidak ada kajian yang menilai titik hasil sekunder kami iaitu kesihatan sendi, keberfungsian klinikal sendi dan kesan pada ekonomi.
- Secara keseluruhan, kejadian kesan sampingan didapati meningkat, namun kesan sampingan yang teruk ekoran rawatan pencegah menggunakan zat penggumpal setanding dengan tiada rawatan pencegah langsung.
- Kajian lanjut diperlukan untuk membuktikan kesan jangka panjang bagi setiap jenis rawatan zat bukan penggumpal.
Apakah itu rawatan zat bukan penggumpal yang digunakan untuk mencegah pendarahan dalam kalangan pesakit hemofilia A atau B?
Pendarahan yang tidak terkawal serta spontan merupakan masalah utama yang dihadapi penghidap penyakit hemofilia A dan B. Pendarahan biasanya dicegah dan dirawat menggunakan konsentrat (pati) zat penggumpal. Rawatan yang melibatkan zat bukan penggumpal seperti emicizumab, fitusiran, concizumab dan marstacimab merupakan pilihan baharu dalam rawatan hemofilia.
Apakah yang ingin diketahui?
Kami ingin mengenalpasti sama ada penggunaan rawatan zat bukan penggumpal untuk mencegah pendarahan adalah lebih baik berbandingrawatan menggunakan zat penggumpal lazim sedia ada, agen pemintas, atau pendekatan yang langsung tidak menerapkan sebarang pencegahan pendarahan untuk mengurangkan pendarahan dan memperbaiki kesejahteraan hidup.
Kami juga ingin mengetahui sama ada rawatan ini dikaitkan dengan sebarang kesan sampingan.
Apakah yang dilakukan?
Kami telah mencari kajian yang membandingkan rawatan yang menggunapakai zat bukan penggumpal untuk mencegah pendarahan berbanding rawatan yang menggunakan zat penggumpal lazim, agen pintasan, atau tiada pencegahan pendarahan langsung dalam kalangan penghidap hemofilia A atau B.
Kami membandingkan dan merumuskan hasil kajian serta menilai tahap keyakinan kami terhadap bukti berdasarkan faktor-faktor seperti perkaedahan dan saiz kajian.
Apakah yang ditemukan?
Kami mengenalpasti enam kajian yang melibatkan sejumlah 397 orang lelaki yang menghidap hemofilia, serta berumur dalam julat usia 12 sehingga 75 tahun, dan kebanyakannya (> 90%) menghidap penyakit teruk. Kajian terbesar melibatkan 120 orang peserta manakala kajian terkecil melibatkan 26 orang peserta.
Kajian-kajian ini dijalankan di 38 negara di seluruh dunia. Tiga kajian berlangsung selama enam bulan; dua kajian berlangsung selama sembilan bulan; dan satu lagi kajian berlangsung selama lapan bulan.
Empat kajian menyiasat pesakit yang mempunyai zat penghambat, manakala dua kajian melibatkan penghidap hemofilia yang tidak ada zat penghambat. Zat penghambat merupakan antibodi yang meneutralkan zat penggumpal, justeru menjadikan zat penggumpal tidak berkesan. Dua kajian meneliti rawatan zat bukan penggumpal iaitu emicizumab, fitusiran, dan concizumab. Semua kajian adalah kajian tajaan industri dan membandingkan rawatan yang menggunapakai zat bukan penggumpal dengan yang tidak menggunakan rawatan pencegahan pendarahan. Dalam salah satu kajian, dua jenis jadual dos untuk rawatan yang sama dibandingkan dengan pendekatan yang tidak melibatkan sebarang pencegahan pendarahan.
Keputusan utama
Apabila dibandingkan dengan pendekatan yang tidak menggunakan sebarang pencegahan pendarahan, rawatan zat bukan penggumpal didapati mengurangkan kadar perdarahan tahunan untuk semua jenis perdarahan (sama ada perdarahan yang dirawat atau tidak dirawat), kadar pendarahan yang dirawat, dan kadar pendarahan spontan (6 kajian yang melibatkan 397 orang), kecuali perdarahan sendi sasaran (3 kajian yang melibatkan 192 orang), di mana sendi sasaran merujuk kepada sendi nyeri di mana pendarahan sendi berulang pernah berlaku. Rawatan zat bukan penggumpal meningkatkan peratusan golongan yang berjaya mencapai pendarahan sifar (5 kajian yang melibatkan 371 orang), memperbaiki kesejahteraan hidup (6 kajian yang melibatkan 358 orang), dan walaupun kejadian peristiwa tidak diingini meningkat secara keseluruhan, namun ianya bukannya kesan sampingan teruk (6 kajian yang melibatkan 397 orang).
Apakah keterbatasan bukti tersebut?
Kami mempunyai tahap keyakinan yang sederhana terhadap bukti; keyakinan kami terhadap bukti berkurang kerana dalam semua kajian tersebut, peserta telahpun sedia maklum jenis rawatan yang diterima (kerana kajian-kajian tersebut merupakan kajian label terbuka), dan hal ini boleh mempengaruhi keputusan kajian.
Tahap keyakinan kami terhadap titik hasil kesejahteraan berkurangan disebabkan ketirisan beberapa data hasil.
Dalam kalangan kajian yang dirangkumi ulasan ini, tidak ada kajian yang menilai titik hasil sekunder kami iaitu kesihatan sendi, keberfungsian klinikal sendi dan kesan pada ekonomi.
Lebih banyak kajian diperlukan untuk mengkaji kesan terapi ini dalam mencegah pendarahan sendi dan pendarahan sendi sasaran, di samping menentukan kesan jangka panjang untuk setiap jenis rawatan zat bukan penggumpal.
Adakah bukti ini yang terkini?
Bukti adalah terkini sehingga Ogos 2023.
Sila hubungi cochrane@rumc.edu.my untuk sebarang pertanyaan berkaitan terjemahan ini. Diterjemah oleh Nathanael Lee Yong Sheng (Hospital Seberang Jaya). Disunting oleh Norhayati Mohd Noor (Universiti Sains Malaysia).
Ulasan Cochrane ini pada asalnya dicipta dalam bahasa Inggeris. Ketepatan terjemahan adalah tanggungjawab pasukan terjemahan yang menghasilkannya. Terjemahan dihasilkan dengan berhati-hati dan mengikut proses standard untuk memastikan kawalan kualiti. Namun, sekiranya berlaku ketidakpadanan, terjemahan yang tidak tepat atau tidak sesuai, versi asal Bahasa Inggeris diutamakan.
