Fragestellung

Wir haben die verfügbare Evidenz zur Wirksamkeit und Sicherheit von Rituximab bei der Behandlung von Hemmkörpern gegen Gerinnungsfaktoren bei Menschen mit schwerer Hämophilie untersucht. Dies ist eine Aktualisierung eines bereits veröffentlichten Cochrane Reviews.

Hintergrund

Hämophilie A und B sind Erbkrankheiten, bei denen entweder der Faktor VIII (Hämophilie A) oder der Faktor IX (Hämophilie B) im Blut vermindert oder gar nicht vorhanden ist. Bei schweren Formen sind die Konzentrationen dieser Faktoren nicht nachweisbar (weniger als 0,01 internationale Einheiten pro Milliliter). Personen mit Hämophilie haben ein Risiko für Blutungen, die spontan, nach Verletzungen oder nach invasiven medizinischen Eingriffen auftreten können. Daher müssen sie mit Faktor-Konzentraten behandelt werden, entweder als Reaktion auf solche Ereignisse oder vorbeugend. Leider bilden etwa 30% der Menschen mit schwerer Hämophilie A und 1-6% der Menschen mit schwerer Hämophilie B Hemmkörper (Inhibitoren) gegen Faktor VIII oder Faktor IX, da ihr Immunsystem diese Faktoren nicht erkennt. Die Entstehung solcher Hemmkörper ist die Hauptkomplikation bei der Behandlung der Hämophilie. Ihr Vorhandensein hebt die positive Wirkung der Ersatztherapie auf oder verringert sie, sodass Blutungen nur schwer zu kontrollieren sind. Wenn Hemmkörper vorhanden sind, ist es überdies nicht möglich, eine vorbeugende Behandlung mit Faktor VIII- oder Faktor IX-Konzentraten zu beginnen. Daher ist es wichtig, diese Hemmkörper auszuschalten, damit die Behandlung erfolgreich verlaufen kann. Rituximab ist derzeit nicht für die Behandlung von Personen mit Hämophilie zugelassen. Diese „Off-Label“-Anwendung hat in einigen Studien gezeigt, dass sie zur Beseitigung von Hemmkörpern bei Personen mit Hämophilie wirksam ist. Deshalb wollten wir klären, ob Rituximab tatsächlich besser ist als die Standardbehandlung oder andere Therapien ohne Rituximab, ob es sicher ist und ob es die Betroffenen vor lebensbedrohlichen Blutungen und hohen Kosten bewahren könnte.

Recherchedatum

Die Evidenz ist auf dem Stand vom 19. März 2020.

Hauptergebnisse

Wir fanden keine randomisierten, kontrollierten Studien, die die Anwendung von Rituximab bei Personen mit schwerer Hämophilie untersuchten. Gut geplante kontrollierte Studien sind nötig, um den Nutzen und die Risiken der Anwendung von Rituximab bei Personen mit Hämophilie zu beurteilen. Solange keine kontrollierten Studien veröffentlicht werden, können sich Ärzte bei ihren klinischen Entscheidungen nur auf begrenzte und wenig aussagekräftige Evidenz stützen, die auf Einzelfällen beruht.