Rituximab 用於治療遺傳性重度血友病病人的抑制劑

文獻回顧問題

我們審查了現有證據，以確定 rituximab 在治療重度血友病病人的凝血因子抑制劑時，是否有效且安全。這是先前發表的考科藍文獻回顧之更新。

背景

血友病 A 與 B 是遺傳性疾病，其特徵為血液中第 VIII 因子（血友病 A）或第 IX 因子（血友病 B）的濃度降低，甚至完全缺乏。在嚴重病例中，這些因子的含量無法檢測（每毫升低於 0.01 國際單位 (IU)）。血友病病人有出血風險，出血可能自發性發生，也可能在外傷或侵入性醫療操作後發生。因此，無論是針對這些事件的應對或預防，都需要使用因子濃縮劑來治療他們。不幸的是，約 30% 的重度血友病 A 病人和 1% 至 6% 的重度血友病 B 病人會產生針對第 VIII 因子或第 IX 因子的抗體（抑制劑），因為這些因子無法被免疫系統識別。抑制物的產生是血友病治療的主要併發症，因為它們的存在，降低或抵消了替代療法的有益效果，使得控制出血變得非常困難。此外當存在抑制劑時不可能開始使用第 VIII 因子或第 IX 因子濃縮物進行預防性治療。因此，消除抑制劑對於順利進行治療至關重要。rituximab 的「仿單外使用」使用（目前尚未批准用於治療血友病病人)，在一些研究中顯示出對消除血友病病人體內抑制劑的作用。因此，我們要知道使用 rituximab 是否比標準治療或其他不使用 rituximab 的療法更好，以及它是否安全，能否使這些人免於危及生命的出血和巨大的經濟損失。

檢索日期

本篇研究證據檢索截止至：2020 年 3 月 19 日。

主要結果

我們沒有找到任何評估 rituximab 治療重度血友病病人的隨機對照試驗。需要進行設計良好的對照試驗來評估 rituximab 抗在血友病病人中的益處和風險。在有對照試驗發表之前，目前僅能依賴來自個別病例的有限且低品質證據，來協助醫師進行臨床決策。