Fragestellung

Wir wollten herausfinden, ob es Interventionen (Medikamente, psychologische oder pädagogische) gibt, die Menschen helfen können, ihre Eisenchelat-Therapie einzuhalten (Adhärenz).

Hintergrund

Menschen mit Sichelzellkrankheit oder Thalassämie, die regelmäßige Bluttransfusionen erhalten, sind Eisenüberladung ausgesetzt, was für die Organe toxisch sein und zum Tod führen kann. Eine Eisenchelat-Therapie dient zur Vorbeugung oder Behandlung von Eisenüberladung, aber es kann eine anspruchsvolle Therapie mit unerwünschten Nebenwirkungen sein. Es gibt drei Arten von Eisenchelatoren, die zur Behandlung von Eisenüberladung verwendet werden: subkutan verabreichtes Deferoxamin (durch Einspritzen des Medikaments in die Gewebeschicht zwischen Haut und Muskel); und zwei Wirkstoffe, die oral verabreicht werden: Deferipron und Deferasirox.

Recherchedatum

Die Evidenz ist auf dem Stand vom 12. Dezember 2017.

Studienmerkmale

Wir durchsuchten die Literatur nach sowohl randomisierten als auch nicht-randomisierten Studien und fanden 16 randomisierte Studien mit 1.525 Teilnehmern, die zwischen 1997 und 2017 veröffentlicht wurden. Die meisten Menschen hatten β-Thalassämie major; eine Studie schloss Menschen mit Sichelzellkrankheit ein und eine eine mildere Form der Thalassämie (Thalassämie intermedia). Das Durchschnittsalter der Teilnehmer lag zwischen 11 und 41 Jahren. Wir schlossen eine Studie über Medikationsmanagement ein und 15 Studien, die verschiedene Medikamentenbehandlungen verglichen.

Hauptergebnisse

Die Studien enthielten Vergleiche der einzelnen Wirkstoffe miteinander oder eine Kombination von Medikamenten, im Vergleich zu einem Medikament allein oder zu anderen Kombinationen von Medikamenten.

Wir waren unsicher, ob einzelne Wirkstoffe oder Kombinationen irgendeinen Unterschied bei der Einhaltung der Therapie, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen oder Sterblichkeit machten. Lebensqualität, gemessen mittels validierten Fragebögen, wurde nur in zwei Studien berichtet. Allerdings wurden nicht genügend Daten berichtet, um Unterschiede zwischen den Behandlungen zu bestimmen.

Es gab keine Evidenz zu Interventionsstrategien für verschiedene Altersgruppen.

Wir fanden eine ungewöhnlich hohe Adhärenzrate bei allen Medikamenten und Kombinationen in allen Studien. Dies könnte daran liegen, dass Teilnehmer aufgrund ihrer Fähigkeit, sich an Medikationspläne zu halten, ausgewählt wurden. Die Einhaltung der Behandlung bei Studienteilnehmern wird möglicherweise ebenso durch die bessere Einbindung eines Klinikers in die Behandlung begünstigt.

Wir stellten fest, dass randomisierte und nicht-randomisierte Studien im Praxisalltag, durchgeführt in Kliniken und im außerklinischen Bereich, notwendig sind, um eine Vielzahl von bewährten und unbewiesenen Strategien zu untersuchen, die zur Verbesserung der Einhaltung von Eisenchelat-Therapie führen könnten.

Qualität der Evidenz

Wir bewerten die Qualität der Evidenz als niedrig bis sehr niedrig für alle Endpunkte in diesem Review. Das lag daran, dass bei den Studien ein schwerwiegendes oder sehr schwerwiegendes Risiko für Bias bestand; Endpunkt-Schätzungen waren ungenau (mit breiten Konfidenzintervallen) und nicht generell übertragbar (einige Studien wurden nur an Kindern eines bestimmten Alters und mit bestimmten Kriterien durchgeführt).