Cilj sustavnog pregleda

Željeli smo saznati postoje li intervencije (lijekovi, psihološke ili edukacijske intervencije) koje bi pomogle osobama da se pridržavaju svojoj terapiji kelacije željeza.

Dosadašnje spoznaje

Osobe s anemijom srpastih stanica ili talasemijom, koje redovito primaju transfuzije, izložene su preopterećenju željezom koje može dovesti do toksičnosti za organe i smrti. Kelacija željeza se koristi kako bi se spriječilo ili liječilo opterećenje željezom, ali može biti težak protokol te imati neželjene nuspojave. Postoje tri tipa kelatora željeza koji se koriste u liječenju preopterećenja željezom: deferoksamin supktano (primjena lijeka u tkivo između kože i mišića) i dva agensa koja se uzimaju oralno, deferipron i deferasiroks.

Datum pretraživanja literature

U ovaj su sustavni pregled uključeni dokazi objavljeni do 1. kolovoza 2022. godine.

Značajke istraživanja

Pretraživali smo baze podataka za randomizirana i nerandomizirana ispitivanja i pronašli 19 randomiziranih i jedno nerandomizirano ispitivanje s ukupno 1,525 ispitanika, objavljenih između 1997. i 2021. godine.

Ključni rezultati

Ukupno 18 ispitivanja je uspoređivalo intervenciju lijekovima, jedno ispitivanje je usporedilo intervenciju upravljanja lijekovima, dok je jedno koristilo edukativnu intervenciju (ne-randomizirano ispitivanje).

Nismo sigurni jesu li jedan agens ili kombinacija agensa učinili razliku u stopi pridržavanja, ozbiljnih nuspojava ili stope smrtnosti. Kvaliteta života, mjerena validiranim upitnicima, je objavljena samo u tri ispitivanja, ali bez dovoljno podataka kako bi se odredila razlika između liječenja.

Nije bilo dokaza o intervencijama za različite dobne skupine.

Pronašli smo neuobičajeno visoku stopu pridržavanja svim lijekovima ili kombinacijama lijekova u svim ispitivanjima. Ova činjenica se može objasniti time da su ispitanici odabrani na temelju sposobnosti da se pridržavaju terapiji lijekovima. Također, pridržavanje može porasti u ispitanika kada je veća uloga kliničara u samom liječenju.

Zaključili smo da randomizirana i nerandomizirana ispitivanja u stvarnom svijetu, koja se provode u zajednici i klinikama, potrebni da se analizira paleta dokazanih i nedokazanih intervencija koje bi mogle biti korisne za podizanje stope pridržavanja kelaciji željeza.

Dva ispitivanja su upotrebljavala intervenciju bez lijekova: jedno ispitivanje u trajanju od 6 mjeseci je opisalo podatke koji se ne mogu koristiti i ne možemo biti sigurni u učinkovitost te intervencije. Drugo ispitivanje koje je koristilo edukativnu intervenciju nije bilo dobro balansirano skupinama, zbog čega se podaci nisu mogli usporediti.

Pouzdanost dokaza

Odredili smo pouzdanost dokaza kao nisku ili jaku nisku za sve ishode ovog sistematskog pregleda. To je bila posljedica ozbiljnog ili vrlo ozbiljnog rizika od pristranosti, kao i nepreciznih ishoda (široki intervali pouzdanosti) i rezultata koji nisu bili široko primjenjivi (neka ispitivanja uključivala su samo skupine djece određene starosti koja su zadovoljavala kriterije uključenja).