Rituximab zur Behandlung von Antikörpern (Inhibitoren) bei Personen mit angeborener schwerer Hämophilie

Fragestellung

Wir prüften die vorhandene Evidenz, um festzustellen, inwiefern Rituximab zur Behandlung von Gerinnungsfaktorinhibitoren bei Personen mit schwerer Hämophilie wirksam und sicher ist. Dies ist eine Aktualisierung eines bereits veröffentlichten Cochrane Reviews.

Hintergrund

Hämophilie A und B sind angeborene Erkrankungen, bei denen entweder die Konzentration des Faktor VIII (Hämophilie A) oder des Faktor IX (Hämophilie B) im Blut gesenkt (oder überhaupt nicht vorhanden) ist. Bei schweren Formen sind nicht nachweisbare Konzentrationen dieser Faktoren (weniger als 0,01 internationale Einheiten (IU) pro Milliliter) vorhanden. Bei Personen mit Hämophilie besteht ein Risiko für Blutungsereignisse, die spontan, nach einer Verletzung oder invasiven medizinischen Eingriffen auftreten können. Daher müssen Sie mit Faktorkonzentraten behandelt werden, entweder als Reaktion auf solche Ereignisse oder präventiv. Problematisch hierbei ist, dass ca. 30 % der Personen mit schwerer Hämophilie A und 1 % bis 6 % von Personen mit schwerer Hämophilie B Antikörper (Inhibitoren) gegen Faktor VIII oder Faktor IX entwickeln können, da die Faktoren nicht vom Immunsystem erkannt werden. Die Entwicklung von Inhibitoren ist eine der wesentlichen Komplikationen bei der Behandlung von Hämophilie, da ihr Vorhandensein die positive Wirkung der Ersatztherapie vermindert oder sogar aufhebt, sodass Blutungen nur schwer zu kontrollieren sind. Darüber hinaus ist es, wenn Inhibitoren vorhanden sind, nicht möglich, mit einer präventiven Behandlung mit Faktor VIII- oder Faktor IX-Konzentraten zu beginnen. Daher ist es wichtig, die Inhibitoren zu beseitigen, damit die Behandlung erfolgreich weitergeführt werden kann. Die „Off-Label“-Anwendung von Rituximab (das derzeit für die Behandlung von Personen mit Hämophilie nicht zugelassen ist) hat in einigen Studien gezeigt, dass es zur Beseitigung von Inhibitoren bei Personen mit Hämophilie wirksam ist. Daher wollten wir klären, inwiefern Rituximab tatsächlich besser als die Standardbehandlung oder andere Therapien ohne Rituximab ist, und inwiefern es sicher ist, und diese Personen vor lebensbedrohlichen Blutungen schützen und ihnen große Kosten ersparen kann.

Recherchedatum

Die Evidenz ist auf dem Stand vom 16. Februar 2017.

Hauptergebnisse

Wir fanden keine randomisierten, kontrollierten Studien, die die Anwendung von Rituximab bei Personen mit schwerer Hämophilie untersuchten. Gut geplante kontrollierte Studien werden benötigt, um den Nutzen und die Risiken der Anwendung von Rituximab bei Personen mit Hämophilie zu beurteilen. Bis zur Veröffentlichung kontrollierter Studien hierzu kann nur Evidenz in begrenztem Umfang und einer niedrigen Stufe, basierend auf individuellen Fällen von Ärzten als Anhaltspunkt für eine klinische Entscheidungsfindung herangezogen werden.

Übersetzung: 

B. Fiess, freigegeben durch Cochrane Deutschland.

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