遺傳性血管型水腫簡介與治療

遺傳性血管型水腫 (HAE) 的急性發作（突發）所導致的腫脹、疼痛和生活品質下降，是一種嚴重且可能危及生命情況。已有新開發的藥物用於治療與預防急性發作。這些藥物經由口服、皮下與靜脈注射。

目前用於預防 HAE 發作的藥物為：人體血漿純化的濃縮 C1 酯酶抑制劑（常縮寫為C1-INH）、口服血漿激肽酶釋放抑制劑 (berotralstat)、血漿激肽酶單株抗體 (lanadelumab)、抗纖維蛋白溶解藥 (傳明酸) 與減弱型雄激素 (danazol)。此外，還有另一種口服活性的血漿激肽釋放酶 (PKK) 抑制劑 (avoralstat)，目前正研究其預防 HAE 發作的效果。

我們想知道什麼？

我們分析這些藥物是否能減少 HAE 發作次數與確實使發作沒有那麼嚴重。我們還研究服用這些藥物的人是否感受到更好的生活品質，以及這些藥物是否有其他副作用。

我們做了什麼？

我們搜尋了醫學數據庫中針對患有 HAE 的兒童或成人的臨床研究，並且比較這些藥物與安慰劑（假裝治療）或其他藥物的研究對於預防 HAE 發作的效果。

我們的發現

我們找到了 15 個研究，共 912 名受試者。除了 avoralstat 外，所有藥物都減少了 HAE 發作的次數，即使發作了，C1-INH 和 lanadelumab 也能降低發作的嚴重程度（其他藥物沒有此結果）。我們發現多數藥物不會有增加嚴重和不嚴重的副作用，能安全的改善 HAE 患者的生活品質。

我們沒發現抗纖維蛋白溶解藥 (傳明酸) 的測試研究，而減弱型雄激素只有一項研究測試。也沒有研究將一種藥物與另一種藥物直接進行比較。這代表我們不能很明確的說哪種藥物優於另一種藥物。

結論

C1-INH、berotralstat、lanadelumab 和減弱型雄激素似乎可以降低 HAE 發作的風險並提高 HAE 患者的生活品質。這些藥物似乎不會增加副作用。

這些研究證據有哪些限制性？

我們的研究結果受到研究數量少和每項研究受試者人數少的限制。因此，我們對這些结果的可信度評分較低。

這項數據的更新日期為何？

數據更新截止至 2021 年 8 月 3 日。