Вопрос обзора

Каковы эффекты (польза и вред) антиоксидантов, принимаемых для предотвращения прогрессирования проблем с дыханием у людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)?

Актуальность

Мышечная дистрофия Дюшенна - это наследственное заболевание, при котором у мальчиков в раннем детстве появляются признаки мышечной слабости, которые со временем усугубляются. Мышцы, используемые для дыхания, тоже вовлекаются в процесс, что приводит к одышке и потребности в искусственной вентиляции легких (аппарат для поддержания дыхания). Для замедления потери мышечной силы и предотвращения прогрессирования проблем с дыханием было предложено лечение антиоксидантами.

Характеристика исследований

Мы провели поиск доказательств по состоянию на 23 марта 2021 года. Мы включили два исследования с участием мальчиков с МДД, у которых были проблемы с дыханием. В обоих исследованиях антиоксидантный препарат идебенон сравнивали с плацебо (фиктивным лекарством). В одно исследование было включено 66 участников в возрасте от 10 до 18 лет. Участники этого исследования не получали кортикостероиды (лекарства, показавшие пользу при МДД). В другом исследовании приняли участие 255 детей с МДД, которые также [дополнительно к антиоксидантам] получали кортикостероиды. Это исследование было прекращено досрочно из-за отсутствия пользы. Полные результаты исследования пока не доступны.

Источники финансирования исследований

Спонсором исследований была компания Santhera Pharmaceuticals, производитель идебенона.

Основные результаты

Идебенон может привести к несколько меньшему снижению форсированной жизненной емкости легких (показатель объема/емкости легких), но, вероятно, незначительно влияет или не влияет вовсе на качество жизни пациентов с ухудшением дыхания. Идебенон может привести к уменьшению нарушений в способности выталкивать воздух из легких и дыхательных путей (на основании определения объема форсированного выдоха за первую секунду и пиковой скорости выдоха). Идебенон был связан с меньшим числом серьёзных побочных эффектов, чем плацебо (фиктивное лекарство), и оказывал незначительное влияние (или не влиял вовсе) на число несерьёзных побочных эффектов. Идебенон может оказывать незначительное влияние или не влиять вовсе на мышечную функцию (силу рук). Мы не нашли исследований, в которых рассматривали случаи госпитализации, связанные с респираторной инфекцией.

Качество доказательств

В целом, определённость доказательств была низкой.