Pertanyaan tinjauan

Apa saja efek (manfaat dan bahaya) antioksidan untuk mencegah masalah pernapasan menjadi lebih buruk pada penderita distrofi otot Duchenne (Duchenne muscular dystrophy/DMD)?

Latar Belakang

Distrofi otot Duchenne adalah kondisi yang diwariskan di mana anak laki-laki menunjukkan tanda-tanda kelemahan otot pada masa kanak-kanak yang semakin memburuk seiring berjalannya waktu. Otot-otot yang digunakan untuk bernapas menjadi terlibat, yang menyebabkan sesak napas dan perlunya ventilasi buatan (mesin untuk membantu pernapasan). Pengobatan dengan antioksidan telah diusulkan untuk memperlambat hilangnya kekuatan otot dan penurunan pernapasan.

Karakteristik Penelitian

Kami mencari bukti ilmiah hingga 23 Juni 2021. Kami menyertakan dua penelitian pada anak laki-laki dengan DMD yang mengalami gangguan pernapasan. Kedua penelitian tersebut membandingkan obat antioksidan idebenone dengan obat tiruan. Satu penelitian melibatkan 66 peserta berusia antara 10 dan 18 tahun. Para peserta dalam penelitian ini tidak menerima kortikosteroid (obat-obatan yang terbukti bermanfaat untuk DMD). Penelitian lainnya melibatkan 255 anak dengan DMD yang juga menggunakan kortikosteroid. Penelitian ini dihentikan lebih awal karena kurangnya manfaat. Hasil lengkap dari penelitian ini belum tersedia.

Sumber pendanaan penelitian

Penelitian ini disponsori oleh Santhera Pharmaceuticals, pembuat idebenone.

Temuan utama

Idebenone dapat menyebabkan sedikit penurunan kapasitas vital paksa (ukuran kapasitas paru-paru), tetapi mungkin memiliki sedikit atau tidak ada efek pada kualitas hidup pada pasien dengan pernapasan yang memburuk. Idebenone dapat menyebabkan berkurangnya kemampuan untuk memaksa udara keluar dari paru-paru dan saluran udara (berdasarkan tes volume ekspirasi paksa pada detik pertama dan aliran ekspirasi puncak). Idebenone dikaitkan dengan lebih sedikit efek samping yang serius daripada obat tiruan dan memiliki sedikit atau tidak ada efek pada efek samping yang tidak serius. Idebenone mungkin memiliki sedikit atau tidak ada efek pada fungsi otot (kekuatan lengan). Kami tidak menemukan penelitian yang meneliti rawat inap karena infeksi pernapasan.

Kualitas bukti ilmiah

Kepastian keseluruhan dari bukti-bukti ilmiah itu rendah.