Pytanie badawcze

Jakie są efekty stosowania oksandrolonu u dziewcząt z zespołem Turnera w wieku do 18 lat leczonych hormonem wzrostu?

Wprowadzenie

Zespół Turnera to choroba genetyczna dziewcząt z anomalią chromosomową, w której brakuje jednego z dwóch chromosomów X lub zmieniona została część jednego z chromosomów X. Charakteryzuje się różnymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi, m. in. niskim wzrostem. Zaburzenia wzrostu w dzieciństwie prowadzące do niskiego wzrostu w życiu dorosłym u chorych z zespołem Turnera przyczyniają się do upośledzenia interakcji społecznych oraz zaburzeń emocjonalnych. Bez leczenia dziewczynki z zespołem Turnera są o około 20 cm niższe od zdrowych rówieśniczek. Leczenie hormonem wzrostu dziewcząt z zespołem Turnera poprawia wyniki w zakresie wzrostu w dorosłości. Autorzy badania chcieli sprawdzić, czy dodanie oksandrolonu jeszcze bardziej poprawi wyniki w zakresie ostatecznego wzrostu osiągniętego w dorosłości, oraz czy kombinacja tego leku z innymi wpłynie na inne objawy. Oksandrolon jest androgenem. Androgeny to niezbędne do prawidłowego funkcjonowania organizmu męskie hormony płciowe, ważne również w organizmie kobiety.

Charakterystyka badania

Autorzy włączyli do przeglądu sześć badań z randomizacją (badania kliniczne, których uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch lub więcej grup leczenia). Okres leczenia wynosił od 3 lat do 7,6 roku. Łącznie 498 uczestników przydzielono do grup leczenia: 267 osób otrzymywało oksandrolon łącznie z hormonem wzrostu, a 231 osób sam hormon wzrostu. Średni wiek dzieci na początku leczenia wynosił od 9 do 12 lat.

Dane naukowe są aktualne do października 2018 roku.

Najważniejsze wyniki

Porównując stosowanie oksandrolonu łącznie z hormonem wzrostu ze stosowaniem samego hormonu wzrostu stwierdzono, że ostateczny wzrost osiągnięty w dorosłości był średnio o 2,7 cm większy w pierwszej grupie. Tylko dwa badania dostarczyły wiarygodnych danych na temat skutków ubocznych: 6 (19%) spośród 86 badanych leczonych oksandrolonem łącznie z hormonem wzrostu, w porównaniu z 8 (10%) spośród 84 badanych leczonych jedynie hormonem wzrostu, zgłosiło działania niepożądane - głównie objawy rozwoju męskich cech fizycznych (np. pogłębienie barwy głosu). W jednym z badań oceniano wpływ leczenia na mowę, proces przyswajania wiedzy i rozumienia (funkcje poznawcze) oraz stan psychiczny i emocjonalny (psychologiczny) pacjentów. Ogólne wyniki były w tych kwestiach niejednoznaczne. W żadnym z analizowanych badań nie oceniano zadowolenia pacjentów z życia i stanu zdrowia, ani nie rejestrowano zgonów z jakiejkolwiek przyczyny.

Jakość danych naukowych

W przypadku skutków ubocznych i wpływu leczenia na mowę, funkcje poznawcze i stan psychologiczny, autorzy są niepewni lub bardzo niepewni jakości danych naukowych, głównie z powodu małej liczby badań i nieprecyzyjności wyników. Zdaniem autorów, dalsze badania naukowe będą miały prawdopodobnie istotny wpływ na nasze zaufanie do wyników dotyczących ostatecznego wzrostu osiągniętego w dorosłości; wyniki te mogą się zmienić.