Kluczowe informacje

• Zespół nerczycowy, czyli stan charakteryzujący się nadmierną utratą białka wraz z moczem spowodowaną uszkodzeniem nerek, jest zazwyczaj leczony steroidami (silnymi lekami o działaniu przeciwzapalnym). Jednakże, ze względu na potencjalne niepożądane skutki uboczne (opóźniony wzrost, zaćma, osłabienie i łamliwość kości oraz wysokie ciśnienie krwi), badano inne leki immunosupresyjne, które tłumią działanie układu odpornościowego.

• Rytuksymab w porównaniu z placebo (leczenie pozorowane) prawdopodobnie zmniejsza ryzyko nawrotu choroby po sześciu i dwunastu miesiącach, jednak może prowadzić do zwiększenia liczby poważnych reakcji po podaniu leku dożylnie. Rytuksymab prawdopodobnie zmniejsza ryzyko nawrotu po dwunastu miesiącach w porównaniu z takrolimusem, a także może zmniejszać to ryzyko w porównaniu z mykofenolanem mofetylu.

• Stwierdziliśmy, że mykofenolan mofetylu wydłuża czas remisji wywołanej przez rytuksymab.

Co to jest zespół nerczycowy i jakie leki należy podać w przypadku jego ponownego wystąpienia?

Dzieci z zespołem nerczycowym tracą duże ilości białka wraz z moczem, co wiąże się z powstawaniem obrzęków, szczególnie w okolicach twarzy, brzucha i nóg. Ponadto, zwiększa się również ryzyko rozwoju infekcji z powodu utraty z moczem istotnych białek wykorzystywanych przez dziecięcy układ odpornościowy. Glikokortykosteroidy, takie jak prednizon, mogą zahamować utratę białka, jednakże często wiążą się z wystąpieniem nawrotu. Podawanie dzieciom kolejnych kortykosteroidów może prowadzić do spowolnienia wzrostu, zaćmy, osteoporozy (stanu, w którym kości stają się słabe i łamliwe) oraz wysokiego ciśnienia tętniczego krwi. Wypróbowano wiele różnych leków aby leczyć nawroty u dzieci i zapobiegać ich ponownemu występowaniu u tych, które często ich doświadczają. Leki immunosupresyjne (leki tłumiące działanie układu odpornościowego) posiadają różne mechanizmy działania, wykazano, że zapewniają one dłuższy okres remisji (czas, w którym ustępują objawy i oznaki zespołu nerczycowego) w porównaniu z leczeniem samymi steroidami. Ich zastosowanie może umożliwić odstawienie steroidów lub zmniejszenie ich dawki.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Chcieliśmy określić najskuteczniejsze metody leczenia dzieci z częstymi nawrotami zespołu nerczycowego, mające na celu zapobieganie utracie białka do moczu oraz unikanie szkodliwych skutków ubocznych stosowania steroidów. Ponadto, chcieliśmy sprawdzić, czy inne metody leczenia wiążą się z jakimikolwiek niepożądanymi skutkami.

Co zrobiliśmy w tym celu?

Szukaliśmy badań, które porównywały korzyści i ryzyko związane z losowym przydzielaniem niesteroidowych leków immunosupresyjnych dzieciom, u których często występują powtarzające się epizody zespołu nerczycowego.

Porównaliśmy i podsumowaliśmy wyniki badań oraz oceniliśmy pewność względem danych naukowych na podstawie takich kryteriów, jak metody badawcze i wielkość badań.

Co znaleźliśmy?

Znaleźliśmy 58 badań z randomizacją, obejmujących 3720 dzieci, analizujących szeroki zakres opcji niesteroidowego leczenia. Połowę badań przeprowadzono w wielu ośrodkach na całym świecie, z czego większość przeprowadzono w Azji Południowej i Wschodniej (28 badań) oraz w Europie (20 badań). Liczba dzieci poddanych randomizacji wahała się od 14 do 211.

Rytuksymab w porównaniu z placebo (leczenie pozorowane) prawdopodobnie zmniejsza ryzyko nawrotu choroby po sześciu i dwunastu miesiącach, jednak może prowadzić do zwiększenia liczby wystąpienia poważnych reakcji po podaniu leku dożylnie. Rytuksymab prawdopodobnie zmniejsza ryzyko nawrotu po dwunastu miesiącach w porównaniu z takrolimusem, a także może zmniejszać to ryzyko w porównaniu z mykofenolanem mofetylu. Odnaleźliśmy także dane wskazujące, że mykofenolan mofetylu wydłuża czas remisji wywołanej przez rytuksymab.

Takrolimus, cyklosporyna, mykofenolan mofetylu i lewamizol mogą zmniejszać ryzyko nawrotu u dzieci z często nawracającym zespołem nerczycowym. Cyklofosfamid i chlorambucyl w porównaniu ze steroidami prawdopodobnie zmniejszają liczbę dzieci, które doświadczają nawrotów.

Jakie są ograniczenia prezentowanych danych?

Jesteśmy pewni, że mykofenolan mofetylu wydłuża czas remisji wywołanej przez rytuksymab. Mamy umiarkowaną pewność, że rytuksymab, w porównano z placebo lub takrolimusem, zmniejsza ryzyko nawrotu u dzieci z często nawracającym zespołem nerczycowym. Ponadto, jesteśmy umiarkowanie pewni, że cyklofosfamid i chlorambucyl w porównaniu ze steroidami, prawdopodobnie zmniejszają liczbę nawrotów u dzieci. Jesteśmy mniej pewni, co do wpływu innych niesteroidowych leków immunosupresyjnych na zmniejszenie ryzyka nawrotu choroby.

Nie mamy pewności co do danych naukowych dotyczących występowania działań niepożądanych, gdyż były one rzadko lub słabo raportowane we wszystkich naszych porównaniach.

Na ile aktualne są te zgromadzone dane?

Niniejsze dane naukowe są aktualne do października 2024 roku.