Statyny u dzieci z dziedzicznym zwiększonym stężeniem cholesterolu we krwi

Pytanie badawcze

Dokonaliśmy przeglądu danych naukowych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa stosowania statyn u dzieci z dziedzicznym zwiększonym stężeniem cholesterolu we krwi.

Wprowadzenie

Rodzinna hipercholesterolemia to choroba genetyczna, która charakteryzuje się zwiększonym stężeniem cholesterolu we krwi. Choroby naczyń krwionośnych prowadzące do ich zablokowania często występują wówczas w wieku młodszym niż zwykle, zwłaszcza u mężczyzn. Konieczne jest wtedy leczenie stosowane od dzieciństwa przez całe życie, którego celem jest zmniejszenia stężenia cholesterolu we krwi. U dzieci z hipercholesterolemią rodzinną główną metodą leczenia była do niedawna dieta. Leki, takie jak: cholestyramina i kolestypol są skuteczne ale ich nieprzyjemny smak jest przyczyną złej tolerancji przez chorych i nieprzestrzegania zaleceń lekarskich. Wprowadzenie statyn do leczenia u dzieci poprawiło możliwości terapeutyczne, a niniejszy przegląd jest aktualizacją uprzednio opublikowanej wersji.

Okres wyszukiwania

Dane są aktualne do 20 lutego 2017 roku.

Charakterystyka badań

Przegląd obejmuje 9 badań o łącznej liczbie 1177 uczestników w wieku od 4 do 18 lat z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. W badaniach porównywano różne rodzaje statyn z substancją nie zawierającą składnika czynnego (tzw. placebo), a osoby zostały losowo przydzielone do leczenia lub terapii placebo. Badania trwały od 12 do 104 tygodni.

Główne wyniki

Na ogół czas stosowania interwencji oraz okres obserwacji były krótkie (mediana 24 tygodnie; zakres od sześciu tygodni do dwóch lat). Stosowanie statyn zmniejszyło średnie stężenie cholesterolu LDL (lipoproteiny o małej) we wszystkich punktach czasowych (umiarkowana jakość danych naukowych). Aktywność enzymów wątrobowych (aminotransferazy asparaginianowej i alaninowej) oraz enzymu mięśniowego (kinazy kreatynowej) w surowicy nie różniły się pomiędzy grupą leczoną i otrzymującą placebo w we wszystkich punktach czasowych (dane naukowe o niskiej jakości). Ryzyko miopatii (choroba tkanki mięśniowej) oraz działań niepożądanych było bardzo małe i podobne w obu grupach (dane naukowe o niskiej jakości). Dwa rodzaje statyn, simwastatyna i prawastatyna, wykazały korzystne działanie na dwa główne naczynia krwionośne ulegające zmianom chorobowym w następstwie podwyższonego stężenia cholesterolu (dane naukowe o niskiej jakości).

Jakość danych naukowych

W żadnym badaniu nie zastosowano ślepej próby (ryzyko błędu systematycznego związanego z odmiennym traktowaniem chorych w porównywanych grupach i stronniczą oceną wyników). W dwóch badaniach jasno przedstawiono informację o sposobie przydzielenia uczestników do grup, w pozostałych siedmiu natomiast nie ma takiego opisu (ryzyko błędu doboru próby). Brakuje informacji, czy badacze wiedzieli, do jakich grup zostali przydzieleni uczestnicy (błąd doboru próby) oraz czy doszło do wybiórczego raportowania wyników, choć jest to mało prawdopodobne. Podsumowując, można stwierdzić, że wszystkie badania zostały dobrze przeprowadzone i nie sądzimy, by żaden z wyżej wymienionych czynników wpływał negatywnie na wyniki. Jakość danych naukowych wahała się od umiarkowanej (zmiana stężenia cholesterolu we frakcji LDL w surowicy oraz działania niepożądane) do niskiej (zmiana grubości ściany naczyń krwionośnych [ściślej warstwy środkowej i wewnętrznej tętnicy szyjnej], zmiana parametrów oceniających wzrastanie i dojrzewanie, zaburzenia czynności wątroby, miopatia i zmiany czynności ściany naczyń krwionośnych [śródbłonka]).

Uwagi do tłumaczenia: 

Tłumaczenie: Magdalena Koperny Redakcja: Ewa Płaczkiewicz-Jankowska, Małgorzata Kołcz

Tools
Information
Share/Save