移至主內容

Statins藥物用於遺傳性高膽固醇血症的兒童

文獻回顧探討的問題

我們回顧了患有遺傳性高膽固醇血症的兒童使用Statins藥物的有效性和安全性證據。

研究背景

家族性高膽固醇血症是一種遺傳性疾病,病人的血中膽固醇水平較高。血管疾病如血管阻塞,通常比一般人更早發生,尤其在男性病人。因此,病人需要從兒童時期開始治療直至終生,以降低血中膽固醇。對於家族性高膽固醇血症的兒童而言,飲食往往是最主要的治療選擇。而藥物,如cholestyramine和colestipol,有效但口味不佳,導致藥物的耐受性差而影響治療計劃。Statins藥物的出現改善了兒童的治療。此文獻回顧是更新先前發佈的版本。

搜尋日期

此文獻回顧之證據更新至:2019年11月4日

研究特性

本文獻回顧納入9項研究,包含1177名年齡介於4至18歲的異合子家族性高膽固醇血症的受試者。研究比較不同的Statin藥物治療與安慰劑的差異;受試者是被隨機分派到其中一組。各研究進行12周至104周不等。

主要結果

整體而言,介入與追蹤時間算短(中位數為24周;範圍從6周到2年不等)。Statins藥物大概在所有時間點都能減少低密度脂蛋白膽固醇的平均濃度(高品質的證據)。治療組與安慰劑組的肝臟酵素( 如serum aspartate 和alanine aminotransferase)、肌肉酵素(如creatinine kinase),在任何時間點都沒有差異(低品質的證據)。兩組的肌肉病變與副作用風險相似極低(低品質的證據)。其中兩種Statins藥物,simvastatin和pravastatin,對於受高膽固醇血症影響的兩種人體大血管有正面效果(低品質的證據)。

證據品質

所有九項研究都有透露關於遮盲(執行偏差和偵測偏差)的資訊。每項研究都為雙盲試驗,意即受試者與治療程序的參與者皆不知道治療為何。其中兩項研究明確呈現了受試者的組別分派(選樣偏差)的資訊,但其餘七項研究沒有明確呈現。雖然缺少了試驗主持人是否知道受試者分派過程(選樣偏差)與是否有選擇性報告(發表偏差)的資訊,但可能性很低。總結而言,所有研究似乎都執行良好,而我們不認為上述任何因素對結果有負面影響。證據的品質從高(低密度脂蛋白膽固醇)至中等(不良反應)到低(血管管壁(頸動脈內膜中層)厚度變化、生長與發育成熟的測量變化、 肝功能異常、肌肉病變、血管壁內皮功能的變化。

翻譯紀錄

翻譯者:王國倫
服務單位:基隆長庚紀念醫院
職稱:藥師
本翻譯計畫由臺北醫學大學考科藍臺灣研究中心(Cochrane Taiwan)、台灣實證醫學學會及東亞考科藍聯盟(EACA)統籌執行
聯絡E-mail:cochranetaiwan@tmu.edu.tw

引用文獻
Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT, Humphries SE, Tonstad S, Wiegman A, Drogari E, Ramaswami U. Statins for children with familial hypercholesterolemia. Cochrane Database of Systematic Reviews 2019, Issue 11. Art. No.: CD006401. DOI: 10.1002/14651858.CD006401.pub5.