후천성 혈우병 A 환자에서 억제제를 근절하기 위한 리툭시맙

질문 검토

약물 리툭시맙은 후천성 혈우병 A 환자를 치료하는 데 안전하고 효과적입니까?

배경

후천성 혈우병 A는 드물지만 심각한 출혈 장애입니다. 이는 이전에 출혈 장애의 병력이 없는 사람들에서 인자 VIII(FVIII, 혈액 응고 단백질)에 대한 자가항체에 의해 발생합니다. 이 출혈 장애는 노인에서 더 자주 발생하며 여러 다른 상태(예: 고형 종양 및 자가면역 질환) 또는 약물과 관련될 수 있습니다. 때때로 임신 중에 발생합니다. 그러나 약 절반의 경우 원인을 알 수 없습니다. 출혈은 피부, 점막, 근육에서 발생합니다. 관절로의 출혈은 비정상적입니다.

후천성 혈우병 A 환자를 돌보는 의사는 급성 출혈 에피소드를 멈추고 인자 VIII 자가항체를 제거하는 것을 목표로 합니다. 대부분의 의사는 신체의 면역 체계를 억제하는 약물(특히 코르티코스테로이드 프레드니손, 때로는 다른 약물인 시클로포스파미드와 병용)을 후천성 혈우병 A에 대한 가장 효과적인 초기 치료 옵션으로 간주합니다. 그러나 최대 1/3의 사람들은 그렇지 않습니다. 이 치료에 반응하십시오.

검색 날짜

근거는 2021년 1월 18일까지입니다.

주요 결과

이 문헌고찰에 포함할 무작위 대조 시험을 찾지 못했습니다. 가장 좋은 치료법에 대한 확실한 결론을 내리지 못했습니다. 후천성 혈우병 A 치료에서 리툭시맙의 정확한 역할을 평가하기 위해서는 무작위 대조 시험이 필요하지만 이러한 상태의 희귀성은 이러한 시험의 계획 및 실행에 장애가 됩니다. 더 나은 근거를 기다리는 동안 혈우병 환자와 의사는 더 크고 잘 수행된 관찰 연구를 기반으로 치료 결정을 내려야 합니다. 이것은 이전에 발행된 Cochrane Review의 업데이트입니다.

연구진 결론: 

후천성 혈우병 A에 대한 리툭시맙의 무작위 임상 시험을 발견하지 못했습니다. 따라서 최고 수준의 근거에 근거하여 후천성 혈우병 A 환자의 억제제 근절을 위해 리툭시맙에 대한 결론을 도출하거나 권장할 수 없습니다. 이 분야에서 무작위 대조 시험을 수행하는 것이 복잡한 작업이라는 점을 감안할 때, 그러한 시험을 계획하는 동안 질병을 치료하는 임상의가 계속해서 대안의 낮은 품질의 근거 출처를 기반으로 선택을 할 것을 제안합니다. 이 임상시험의 향후 업데이트에서 적격한 무작위 대조 시험과 기타 고품질의 비무작위 연구를 평가하고 통합할 계획입니다.

전체 초록 읽기
배경: 

후천성 혈우병 A는 응고 인자 VIII에 대한 특정 자가 항체의 발달로 인해 발생하는 드문 출혈 장애입니다. 일반적으로 스테로이드 단독 또는 사이클로포스파미드와 병용하는 표준 치료는 지혈제를 사용하여 응고를 촉진함으로써 급성 출혈을 멈추는 것을 목표로 합니다. 리툭시맙은 FVIII 자가항체를 근절함으로써 후천성 혈우병 치료에 대한 대안적 접근법이 될 수 있습니다. 이것은 이전에 발행된 Cochrane Review의 업데이트입니다.

목적: 

후천성 혈우병 A 환자를 치료하기 위한 리툭시맙의 효능과 부작용을 평가합니다.

검색 전략: 

포괄적인 전자 데이터베이스 검색과 관련 저널 및 회의 절차(2021년 1월)의 수기 검색에서 식별된 참조로 구성된 Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group의 임상 시험 등록부를 검색했습니다. 또한 CENTRAL, MEDLINE 및 온라인 임상 시험 레지스트리 검색을 수행했습니다(2021년 1월).

선정 기준: 

성별, 연령 또는 민족에 대한 제한 없이 후천성 혈우병 A 환자를 대상으로 한 리툭시맙의 무작위 및 준 무작위 대조 시험.

자료 수집 및 분석: 

선택 기준과 일치하는 임싱 시험이 포함되지 않았습니다.

주요 결과: 

선택 기준과 일치하는 임싱 시험이 포함되지 않았습니다.

역주: 

위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.

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