겸상 적혈구 질환 아동을위한 조혈 줄기 세포 이식

연구 질문

겸상 적혈구 질환자에 대한 조혈 모세포 이식의 치료율과 위험성에 대한 증거를 검토했다.

배경

겸상 적혈구 질환은 주로 혈류에 변형 된 겸상 적혈구의 존재를 특징으로하는 유전 질환이다. 이 세포들은 조직에서 혈액과 산소를 빼앗아주기적이고 반복적 인 통증을 유발한다. 합병증에는 급성 흉부 증후군과 뇌졸중이 포함된다. 겸상 적혈구 질환은 예방 항체 사용 및 주기적 수혈과 같은 예방 및 지원 조치에 반응하지만 치료법을 제공하지는 않는다. 조혈 (혈액 형성) 줄기 세포 이식의 사용에는 변형 된 적혈구와 줄기 세포를 건강한 기증자의 줄기 세포로 대체하여 정상적인 적혈구를 생성하는 것이 포함된다. 이 줄기 세포는 건강한 사람의 골수 또는 혈액 (제대혈 또는 말초 혈)에서 추출 할 수 있다. 이것은 이전에 발표된 문헌고찰의 갱신이다.

검색 날짜

그 근거는 현재 다음과 같다. 2019 년 12 월 9 일.

연구 특성

리뷰에 포함 된 시험이 없다. 앞으로 포함될 자격이있을 수있는 진행중인 시험이 하나 있다.

주요 결과

현재 이점과 위험을 평가하는 무작위 대조 시험은 없다. 줄기 세포의 가장 적절한 공급원; 또는 겸상 적혈구 질환 환자의 시술에 가장 적합한 참가자 (중증 합병증을 경험 한 사람 또는 경험하지 않은 사람).

연구진 결론: 

조혈 모세포 이식의 사용에 대한보고는 생존을 개선하고 겸상 적혈구 질환과 관련된 증상 및 합병증을 예방하는 데 현재 관찰 및 기타 덜 강력한 연구로 제한된다. 우리는 조혈 줄기 세포 이식의 이점 또는 위험을 평가하는 적격 한 무작위 대조 시험을 찾지 못했다. 그러나 조혈 모세포 이식과 표준 치료를 비교하는 준 무작위 시험이 진행 중이므로,이 체계적인 검토는 낫 상태와 중증도를 비교하여 조혈 줄기 세포 이식의 이점과 가능한 위험을 평가하는 다기관 무작위 대조 시험의 필요성을 확인한다. 겸상 적혈구 질환 환자의 질병.

전체 초록 읽기
배경: 

낫 적혈구 병은 낫 적혈구 병으로 인한 적혈구의 결함과 관련된 유전 질환이다. 주요 치료 개입에는 예방 및 지원 조치가 포함된다. 조혈 줄기 세포 이식은 장애를 교정하기 위해 결함이있는 세포와 그 전구 세포 (조혈 (즉, 혈액 형성) 줄기 세포)를 교체하는 것을 목표로 수행된다. 이것은 이전에 발표된 문헌고찰의 갱신이다.

목적: 

줄기 세포 이식이 생존을 개선하고 겸상 적혈구 질환과 관련된 증상 및 합병증을 예방할 수 있는지 여부를 결정한다. 겸상 적혈구 질환이있는 사람들의 잠재적 인 장기적 이득에 대한 줄기 세포 이식의 위험을 조사한다.

검색 전략: 

Cochrane Cystic Fibrosis 및 Genetic Disorders Group Group의 Haemoglobinopathies Trials Register를 검색하여 Cochrane Central Register of Controlled Trials (CENTRAL)의 전자 검색 (Cochrane Library의 새 호마다 업데이트 됨)과 MEDLINE의 분기 별 검색을 수행했다. 또한 2020 년 4 월까지 진행중인 시험에 대한 시험 레지스트리를 검색했다.

그룹의 혈색소 병증 시험 등록에 대한 최근 검색 날짜 : 2019 년 12 월 9 일.

선정 기준: 

낫 환자를 대상으로 줄기 세포 이식 방법을 서로 또는 예방 적 또는지지 적 개입 (예 : 주기적 수혈, 수산화 요소 사용, 항생제, 진통제, 산소 보충)과 비교 한 무작위 대조 및 준 무작위 시험 겸상 적혈구 질환의 유형, 성별 및 환경에 관계없이 세포 질환.

자료 수집 및 분석: 

검토에 포함 할 수있는 시험은 없다.

주요 결과: 

우리는 검색을 통해 잠재적으로 적격 한 12 개의 시험을 식별했습니다. 우리는 이들 중 11 개를 제외했으며 나머지 시험은 향후 검토 버전에 포함될 수있는 진행중인 시험이다.

역주: 

위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.

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