Trasplante de las células madre que forman la sangre para niños con drepanocitosis

Pregunta de la revisión

Se revisó la evidencia sobre la tasa de curación y los riesgos del trasplante de células madre hematopoyéticas para los pacientes con drepanocitosis.

Antecedentes

La drepanocitosis (también denominada enfermedad de células falciformes / anemia de células falciformes) es un trastorno genético principalmente caracterizado por la presencia de eritrocitos distorsionados, en forma de hoz en el torrente sanguíneo. Estas células son responsables de que no llegue suficiente sangre y oxígeno a los tejidos, y en consecuencia, provocan ataques de dolor periódicos y recurrentes. Las complicaciones incluyen síndrome torácico agudo y accidente cerebrovascular. Aunque la drepanocitosis responde a medidas preventivas y de apoyo como el uso de anticuerpos profilácticos y transfusiones de sangre periódicas, estas intervenciones no proporcionan una cura. El uso del trasplante de células madre hematopoyéticas (que forman la sangre) implica la sustitución de los glóbulos rojos deformados y sus células madre por células madre de un donante sano, con lo que se producen glóbulos rojos normales. Estas células madre pueden provenir de la médula ósea o la sangre (sangre del cordón umbilical o sangre periférica) de un individuo sano. Esta es una actualización de una revisión publicada anteriormente.

Fecha de la búsqueda

La evidencia está actualizada hasta: 9 de diciembre de 2019.

Características de los estudios

No hay ningún ensayo incluido en la revisión. Hay un ensayo en curso que, en el futuro, podría ser elegible para su inclusión.

Resultados clave

Actualmente, no existen ensayos controlados aleatorizados que evalúen los beneficios y los riesgos; la fuente más apropiada de células madre, ni los participantes más elegibles (los que han experimentado complicaciones graves o los que no) del procedimiento en pacientes con drepanocitosis.

Conclusiones de los autores: 

Actualmente, los informes que indican que el uso del trasplante de células madre hematopoyéticas mejora la supervivencia y previene los síntomas y las complicaciones asociadas con la drepanocitosis están limitados a estudios observacionales y otros estudios menos sólidos. No se encontraron ensayos controlados aleatorizados elegibles que evaluaran el beneficio o el riesgo de los trasplantes de células madre hematopoyéticas. Sin embargo, hay un ensayo cuasialeatorizado en curso que compara el trasplante de células madre hematopoyéticas con la atención estándar. Por lo tanto, esta revisión sistemática identifica la necesidad de un ensayo controlado aleatorizado multicéntrico que evalúe los beneficios y posibles riesgos de los trasplantes de células madre hematopoyéticas y que compare el estado de la drepanocitosis y la gravedad de la enfermedad en pacientes con drepanocitosis.

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Antecedentes: 

La drepanocitosis constituye un trastorno genético que causa defectos en los eritrocitos debido a su alteración drepanocítica de la hemoglobina. Las principales intervenciones terapéuticas incluyen medidas preventivas y de apoyo. Los trasplantes de células madre hematopoyéticas se realizan con la intención de reemplazar las células defectuosas y sus progenitoras (las células madre hematopoyéticas [es decir, células encargadas de la formación de la sangre]) para corregir el trastorno. Esta es una actualización de una revisión publicada anteriormente.

Objetivos: 

Determinar si el trasplante de células madre puede mejorar la supervivencia y prevenir los síntomas y las complicaciones asociadas con la drepanocitosis. Examinar los riesgos del trasplante de células madre frente a las posibles ganancias a largo plazo para los pacientes con drepanocitosis.

Métodos de búsqueda: 

Se realizaron búsquedas en el registro de ensayos de hemoglobinopatías (The Haemoglobinopathies Trials Register) del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group) constituido por búsquedas electrónicas en el Registro Cochrane Central de Ensayos Controlados (Cochrane Central Register of Controlled Trials) (CENTRAL) (actualizado cada nuevo número de la Cochrane Library) y búsquedas trimestrales en MEDLINE. También se realizaron búsquedas en los registros de ensayos para los ensayos en curso hasta abril de 2020.

Fecha de la búsqueda más reciente en el registro de ensayos de hemoglobinopatías del Grupo: 9 de diciembre de 2019.

Criterios de selección: 

Ensayos controlados aleatorizados y cuasialeatorizados que compararan los diferentes métodos de trasplante de células madre entre sí o con cualquier intervención preventiva o de apoyo (por ejemplo, transfusiones de sangre periódicas, uso de hidroxiurea, antibióticos, analgésicos, oxígeno suplementario) en pacientes con drepanocitosis, independientemente del tipo de drepanocitosis, el sexo y el contexto.

Obtención y análisis de los datos: 

Ningún ensayo fue elegible para su inclusión en la revisión.

Resultados principales: 

Se identificaron 12 ensayos potencialmente elegibles mediante las búsquedas; se excluyeron 11 de ellos y el ensayo restante es un ensayo en curso que puede ser elegible para su inclusión en una versión futura de la revisión.

Notas de traducción: 

La traducción de las revisiones Cochrane ha sido realizada bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad del Gobierno de España. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con comunica@cochrane.es.

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