Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants atteints de drépanocytose

Problématique de la revue

Nous avons examiné les données probantes sur le taux de guérison et les risques de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour les personnes atteintes de drépanocytose.

Contexte

La drépanocytose est une maladie génétique principalement caractérisée par la présence de globules rouges déformés et en forme de faucille dans le sang. Ces cellules privent les tissus de sang et d'oxygène, ce qui entraîne des crises douloureuses périodiques et récurrentes. Les complications comprennent le syndrome thoracique aigu et l'accident vasculaire cérébral. Bien que la drépanocytose réponde aux mesures de prévention et de soutien telles que l'utilisation d'anticorps prophylactiques et les transfusions sanguines périodiques, celles-ci ne permettent pas de guérir. Le recours à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (formant le sang) consiste à remplacer les globules rouges déformés et leurs cellules souches par des cellules souches provenant d'un donneur sain, produisant ainsi des globules rouges normaux. Ces cellules souches peuvent provenir de la moelle osseuse ou du sang (sang du cordon ombilical ou sang périphérique) d'un individu sain. Il s’agit d’une mise à jour d'une revue déjà publiée.

Date de recherche

Les données probantes sont à jour jusqu’au : 09 décembre 2019.

Caractéristiques des études

Aucun essai n'est inclus dans la revue. Un essai est en cours et pourrait, à l'avenir, être éligible à l'inclusion.

Résultats principaux

Nous n’avons pas trouvé d’essais contrôlés randomisés évaluant les bénéfices et les risques, la source de cellules souches la plus appropriée ou les participants les plus éligibles (ceux qui ont connu de graves complications ou ceux qui n'en ont pas connu) de la procédure chez les personnes atteintes de drépanocytose.

Conclusions des auteurs: 

Les rapports sur l'utilisation de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques améliorant la survie et prévenant les symptômes et les complications associés à la drépanocytose se limitent actuellement à des études d'observation et à d'autres études moins robustes. Nous n'avons pas trouvé d’essais contrôlés randomisés éligibles évaluant le bénéfice ou le risque des transplantations de cellules souches hématopoïétiques. Toutefois, un essai quasi randomisé comparant la transplantation de cellules souches hématopoïétiques aux soins standard est en cours. Ainsi, cette revue systématique identifie le besoin d'un essai contrôlé randomisé multicentrique évaluant les bénéfices et les risques possibles des transplantations de cellules souches hématopoïétiques comparant l'état de drépanocytose et la gravité de la maladie chez les personnes atteintes de drépanocytose.

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Contexte: 

La drépanocytose est une maladie génétique impliquant un défaut des globules rouges dû à son hémoglobine falciforme. Les principales interventions thérapeutiques comprennent des mesures préventives et de soutien. Les transplantations de cellules souches hématopoïétiques sont effectuées dans le but de remplacer les cellules défectueuses et leurs progéniteurs (cellules souches hématopoïétiques (c'est-à-dire qui forment le sang)) afin de corriger la maladie. Il s’agit d’une mise à jour d'une revue déjà publiée.

Objectifs: 

Déterminer si la transplantation de cellules souches peut améliorer la survie et prévenir les symptômes et les complications associés à la drépanocytose. Examiner les risques de la transplantation de cellules souches par rapport au gain potentiel à long terme pour les personnes atteintes de drépanocytose.

Stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué des recherches dans le registre des essais sur les hémopathies malignes du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques, conformément aux recherches électroniques du registre Cochrane des essais contrôlés (CENTRAL) (mis à jour à chaque nouveau numéro de la Bibliothèque Cochrane) et aux recherches trimestrielles de MEDLINE. Nous avons également recherché des essais dans les registres des essais en cours jusqu'en avril 2020.

Date des recherches les plus récentes effectuées dans le Registre des Essais Cliniques sur les hémopathies malignes : 09 décembre 2019.

Critères de sélection: 

Essais contrôlés randomisés et quasi randomisés qui comparent toute méthode de transplantation de cellules souches entre elles ou avec l'une des interventions préventives ou de soutien (par exemple, transfusion sanguine périodique, utilisation d'hydroxyurée, d'antibiotiques, d'analgésiques, d'oxygène supplémentaire) chez des personnes atteintes de drépanocytose, indépendamment du type de drépanocytose, du sexe et du milieu.

Recueil et analyse des données: 

Aucun essai n'était éligible pour être inclus dans la revue.

Résultats principaux: 

Nous avons identifié 12 essais potentiellement éligibles par les recherches ; nous en avons exclu 11 et l'essai restant est un essai en cours qui pourrait être éligible pour être inclus dans une future version de la revue.

Notes de traduction: 

Post-édition effectuée par Arabelle Dumoulin et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr

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