연구 질문

낭포성 섬유증 환자의 폐 질환 치료에 흡입 도르 나아 제 알파를 사용하는 효과에 대한 근거를 검토했다.

배경

낭포 성 섬유증은 몸의 세포를 가로 지르는 염의 이동에 영향을 미치고 예를 들어 땀샘,기도, 췌장 및 남성 생식 기관에 영향을 미치는 유전적 상태이다. 폐 질환은 낭포성 섬유증 환자의 가장 흔한 사망 원인이며 평균 기대 수명은 지난 30 년 동안 증가했지만 고소득 국가에서는 여전히 48.5 년에 불과하다. 낭포 성 섬유증이있는 사람들은 감염과 염증을 일으키는 두꺼운 점액이 폐에 축적되어 만성 폐 질환이 발생한다. Dornase alfa는이 점액을 묽게하기 위해 개발되었으므로 사람들이 폐에서 기침하기가 더 쉽다. 이것은 차례로 감염의 수와 염증의 양을 줄이고 만성 폐 질환을 예방해야한다.

검색 날짜

그 근거는 현재 다음과 같다. 2020 년 10 월 12 일.

연구 특성

낭포성 섬유증을 가진 2565 명의 사람들을 대상으로 한 19 건의 시험을 포함 시켰다. 15 건의 시험 (2447 명)은 도르 나아 제 알파를 위약 (활성 약물이없는 더미 치료) 또는 도르 나아 제 알파 치료가없는 것과 비교했다. 2 건의 시험 (32 명)이 일일 도르 나아 제를 고혈압 식염수와 비교했다. 1 건의 시험 (48 명)은 일일 도르 나제 알파와 고혈압 식염수 및 격일 도르 나제 알파를 비교했다. 한 연구 (38 명)는 도르 나제 알파와 만니톨 및 두 약물의 조합을 비교했다. 모든 연령대 (유아부터 성인까지)의 사람들이 6 일에서 3 년까지 지속되는 실험에 참여했다.

주요 결과

위약 또는 무 치료와 비교 한 도르 나스 알파

dornase alfa가 위약 또는 무 치료와 비교했을 때 아마도 1 개월 이내에 폐 기능을 향상시킬 수 있다는 것을 발견했으며, 이러한 개선은 6 개월에서 2 년까지 지속되는 더 긴 시험에서도 나타났다 (8 건의 임상 시험, 1708 명의 참가자). 또한 이러한 장기 실험에서 폐 악화 (폐 염증의 발화)가 더 적었다. 한 실험에서 도르 나제 알파로 인한 비용 절감이 약물 비용의 18 %에서 38 %를 상쇄하는 것으로 나타났다.

Dornase 알파-매일 대 격일

한 연구 (43 명의 어린이)는 폐 기능, 삶의 질 또는 폐 악화에 대한 치료 일정간에 차이가 없음을 발견했다.

기도 정리를 개선하는 다른 약물과 비교 한 도르 나스 알파

도르 나아 제 알파와 고혈압 식염수 또는 만니톨을 비교 한 실험 결과가 혼합되었다. 한 연구 (43 명의 어린이)는 고혈압 식염수에 비해 도르 나제 알파를 사용한 폐 기능이 더 크게 개선 된 것으로 나타 났으며, 한 연구 (참가자 23 명)는 도르 나제 알파와 만니톨 또는 도르 나제 알파와 도르 나제 알파와 만니톨 간의 폐 기능에 차이가 없다고 보고했다. 한 시험 (참가자 23 명)에서 삶의 질 점수는 도르 나아 제 알파와 만니톨을 합한 것보다 도르 나아 제 알파 만 사용했을 때 더 좋았다. 다른 약물 비교에서는 삶의 질에 대한 치료간에 차이가 없음을 발견했다. 치료를 비교 한 어떤 시험에서도 폐 악화의 수에서 그룹 간 차이가 보고되지 않았다.

전반적으로 심각한 부작용은보고되지 않았으며, 도르 나제 알파를 복용하는 사람들에게서 발진과 목소리 변화가 더 자주 나타났다. 그러나 dornase alfa가 hypertonic saline이나 mannitol과 같은 다른 약물보다 나은지 현재의 근거에서 명확하지 않다.

근거수준

도르 나제 알파를 위약과 비교하거나 치료하지 않은 임상 시험에서 얻은 근거의 질은 폐 기능 결과에 대해 보통에서 높았지만, 한 임상 시험 만이 삶의 질에 변화를보고했기 때문에 이 결과에 대한 근거는 제한적이었다.

또한, 도르 나아 제 알파의 다른 치료 일정을 비교하거나 (예 : 하루에 한 번 대 하루에 두 번) 도르 나아 제 알파를 분비물을 제거하는 데 도움이되는 다른 약물과 비교하는 시험이 거의 없었기 때문에 이러한 시험의 현재 근거는 제한적이며 품질이 낮다.