文獻回顧問題

我們回顧了運用Dornase alfa治療囊狀纖維化患者肺部疾病效果的文獻證據。

研究背景

囊狀纖維化是一種遺傳性疾病，會影響鹽份在體內細胞間的移動，亦會影響例如汗腺，氣管，胰腺和男性生殖系統。肺部疾病是囊狀纖維化患者最常見的死亡原因，儘管在過去30年中平均壽命有所增加，但在高收入國家中平均壽命僅為48.5歲。患有囊狀纖維化的人會因肺中積聚的濃稠黏液而導致慢性肺部疾病，進而引起感染和發炎。Dornase alfa被研發用來減少及軟化黏液，讓人們更容易把這些黏液從肺部咳出。也就是能減少感染和發炎的情形，並預防慢性肺部疾病。

文獻搜尋日期

文獻回顧之證據更新至:西元2020年10月12日。

硏究特點

我們納入了19個臨床研究，包含了2565名囊狀纖維化患者。其中15個臨床研究（2447人）比較了使用Dornase alfa與安慰劑（無有效藥物治療）或未使用Dornase alfa的治療方法；兩項研究（32人）將Dornase alfa與高滲鹽水進行了對照實驗；一項研究（48人）比較了每日使用Dornase alfa及高滲鹽水和dornase alfa隔日交替使用；一項試驗（38人）比較了Dornase alfa、Mannitol和共同使用兩種藥物。所有年齡層的參與者（從嬰兒到成人）都參加了為期六天至三年的臨床研究。

主要研究結果

Dornase alfa與安慰劑或無治療之比較

我們發現，與使用安慰劑及不治療相比，dornase alfa可能在一個月內改善了肺功能，且在持續六個月至兩年的更長試驗中也觀察到了這種改善情形（八項臨床研究； 1708名參與者）。在這些長期的研究中，我們也發現肺部惡化（加劇肺部發炎）的情形較少。一項研究發現，使用dornase alfa減少了18％至38％的藥物成本。

Dornase Alfa - 每天使用與隔日使用之比較

一項研究（43名兒童）發現藥物使用頻率，不管在肺功能、生活品質或肺部惡化都沒有發現存在顯著差異。

Dnase alfa與其他促進呼吸道清除之藥物比較

研究結果比較dornase alfa和高滲鹽水或與Mannitol混合使用。一項研究（43名兒童）顯示，與高滲鹽水相比，使用dornase alfa的肺功能有更大的改善情形。而一項研究（23名參與者）結果顯示，dornase alfa和mannitol間或dornase alfa及增加使用mannitol間的肺功能無顯著差異。在一項研究（23名參與者）中，單獨使用dornase alfa相較於使用dornase alfa加mannitol的藥物組合，其在生活品質的得分較高；與其他藥物相比發現在生活品質上則無顯著差異。在研究中並沒有發現組間在肺部惡化次數有差異。

總體而言，使用dornase alfa的人除了皮疹和聲音改變更頻繁外，未出現嚴重的副作用。但是，從目前的證據中還不能確切地證明dornase alfa是否優於其他藥物，例如與高滲鹽水或mannitol相比。

證據品質

比較將dornase alfa與安慰劑或不進行治療的研究在肺功能結果上，其證據品質為中度至高度。但只有一項研究發現其在生活品質上的變化，因此該結果的證據力有限。

而且，較少有研究比較dornase alfa用藥頻率式（例如每天一次與每天兩次）或將dornase alfa與其他促進清除分泌物的藥物進行比較，因此這些研究目前的證據力有限且證據品質較低。