Pytanie badawcze

Poszukiwano danych dotyczących efektów stosowania wziewnej dornazy alfa w leczeniu chorób płuc u chorych na mukowiscydozę.

Wprowadzenie

Mukowiscydoza to wrodzona choroba, w której dochodzi do zaburzeń transportu jonów w komórkach organizmu. Dotyczy to m.in. gruczołów potowych, dróg oddechowych, trzustki i męskiego układu rozrodczego. Choroba płuc jest najczęstszą przyczyną śmierci chorujących na mukowiscydozę. Chociaż w przeciągu ostatnich 30 lat wzrosła średnia długość życia pacjentów, to w krajach wysoko rozwiniętych wciąż wynosi ona tylko 48,5 roku. U chorych na mukowiscydozę rozwija się przewlekła choroba płuc spowodowana gęstym śluzem odkładającym się w płucach, co prowadzi do infekcji i stanów zapalnych. Dornaza alfa została stworzona w celu rozrzedzenia tego śluzu, aby ułatwić chorym odkrztuszenie go z płuc, co z kolei powinno zmniejszyć liczbę infekcji i przypadków nasilenia stanów zapalnych oraz zapobiec przewlekłej chorobie płuc.

Data wyszukiwania

Uwzględnione dane są aktualne do: 12 października 2020 r.

Charakterystyka badań

Włączyliśmy19 badań, w których uczestniczyło 2565 chorych na mukowiscydozę. W 15 badaniach (2447 osób) porównywano dornazę alfa z placebo (leczenie pozorowane, bez aktywnego leku) lub bez leczenia dornazą alfa. W dwóch badaniach (32 osoby) porównywano codzienne stosowanie dornazy i soli hipertonicznej, a w jednym badaniu (48 osób) codzienne stosowanie dornazy alfa porównywano z naprzemiennym stosowaniem soli hipertonicznej i dornazy alfa co drugi dzień. W jednym badaniu (38 osób) dornazę alfa porównywano z mannitolem i połączeniem obu leków. W badaniach, które trwały od 6 dni do 3 lat, brały udział osoby ze wszystkich grup wiekowych (od niemowląt do dorosłych).

Główne wyniki

Dornaza alfa w porównaniu z placebo lub brakiem aktywnego leczenia

Wykazano, że w przeciągu miesiąca dornaza alfa poprawia czynność płuc w porównaniu z placebo lub brakiem leczenia. Tę poprawę obserwowano również w dłuższych badaniach, trwających od sześciu miesięcy do dwóch lat (8 badań; 1708 uczestników). W badaniach trwających dłużej obserwowano również zmniejszenie liczby pogorszeń stanu zdrowia (zaostrzeń stanów zapalnych płuc). Jedno z badań wykazało, że stosowanie dornazy alfa zmniejsza wydatki na leki o 18% do 38%.

Dornaza alfa – codziennie a co drugi dzień

Jedno badanie (43 dzieci) nie wykazało żadnych różnic pomiędzy wymienionymi planami leczenia we wpływie na czynność płuc, jakość życia albo zaostrzenia choroby płuc.

Dornaza alfa w porównaniu z innymi lekami, które ułatwiają oczyszczanie płuc

Wyniki badań porównujących dornazę alfa z solą hipertoniczną lub mannitolem były niejednorodne. Jedno badanie (43 dzieci) wskazało większą poprawę czynności płuc podczas leczenia dornazą alfa w porównaniu z solą hipertoniczną, a jedno badanie (23 uczestników) nie wykazało żadnych różnic w czynności płuc pomiędzy stosowaniem dornazy alfa i mannitolu czy też pomiędzy leczeniem dornazą alfa a dornazą alfa w połączeniu z mannitolem. W jednym badaniu (23 uczestników) wykazano wyższe wyniki jakości życia podczas stosowania samej dornazy alfa w porównaniu z połączeniem dornazy alfa i mannitolu. Inne porównania leków nie wykazały różnic w jakości życia pomiędzy stosowanym leczeniem. Żadne z porównań sposobów leczenia w żadnym z badań nie odnotowało różnic w liczbie zaostrzeń chorób płuc pomiędzy grupami.

Podsumowując, nie odnotowano poważnych objawów niepożądanych. Jedynie wśród osób przyjmujących dornazę alfa obserwowano częściej wysypkę i zmianę głosu. Aktualnie dostępne dane naukowe nie wskazują jednoznacznie na wyższość dornazy alfa w porównaniu z innymi lekami, takimi jak sól hipotoniczna czy mannitol.

Jakość danych naukowych

Jakość danych uzyskanych w badaniach porównujących dornazę alfa z placebo lub z brakiem leczenia była średnia lub wysoka w odniesieniu do wyników czynności płuc. Tylko w jednym badaniu oceniano wpływ na jakość życia, dlatego dane dotyczące tego punktu końcowego są ograniczone.

Ponadto tylko kilka badań porównywało różne schematy leczenia dornazą alfa (np. raz a dwa razy dziennie) albo porównywało dornazę alfa z innymi substancjami leczniczymi pomagającymi usuwać wydzielinę, więc aktualne dane z tych badań są ograniczone i są niskiej jakości.