Istraživačko pitanje

U ovom Cochrane sustavnom pregledu literature analizirani su dokazi iz kliničkih pokusa u kojima je istražena djelotvornost i sigurnost genske terapije na preživljenje, kao i sprječavanje simptoma i komplikacija povezanih sa srpastom anemijom.

Dosadašnje spoznaje

Srpasta anemija se pojavi kada osoba naslijedi oštećene gene odgovorne za proizvodnju hemoglobina od oba roditelja. Bolest je povezana s čestim zdravstvenim problemima od najranijeg života i često uzrokuje prijevremenu smrt. Genska terapija je vrsta terapije u kojoj se "bolestan" gen zamijeni normalnim genom.

Datum pretraživanja literature

Dokazi se temelje na literaturi objavljenoj do 15. kolovoza 2016.

Ključni rezultati

U ovom Cochrane sustavnom pregledu tražili smo ispitivanja koja koriste taj pristup zamjene neispravnih gena za proizvodnju hemoglobina s normalnim genima za liječenje srpaste anemije. Pretraživanjem dostupne literature nismo pronašli niti jedno kliničko istraživanje koje može pružiti pouzdane dokaze o riziku ili korisnom učinku genske terapije za liječenje tog stanja. Potrebno je provesti takva istraživanja kako bi se procijenili korisni i štetni učinci genske terapije za srpastu anemiju.