鐮刀型細胞疾病的基因治療

文獻回顧問題

我們回顧了有關基因治療對鐮刀型細胞疾病患者存活率，以及預防與鐮刀型細胞疾病相關症狀和併發症之效果與安全性的證據。

背景

鐮刀型細胞疾病是因孩子從父母雙方各遺傳到一個負責製造血紅素的缺陷基因而造成的。這是一種從幼年時期即常伴隨反覆疾病發作的疾病，且患者的預期壽命通常較一般族群短。基因治療是以正常基因取代這些缺陷基因。

文獻檢索日期

證據更新至：2020 年 9 月 21 日。

主要結果

我們搜尋了採用以正常基因取代負責製造血紅素之缺陷基因這種方法，治療鐮刀型細胞疾病的臨床試驗。我們未找到任何臨床試驗，能提供有關基因治療用於此疾病之效益與風險的可靠證據。目前仍需要臨床試驗，以評估基因治療用於鐮刀型細胞疾病的效益與風險。