Principaux messages
• Administrée en tant que traitement d’entretien (traitement à long terme visant à contrôler les symptômes) chez les personnes atteintes de polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC), l’immunoglobuline sous-cutanée (IgSC), comparée au placebo (traitement factice), réduit probablement le nombre de personnes qui présentent une aggravation de l’handicap. De plus, la perte moyenne de force de préhension et l’aggravation moyenne du score d’incapacité sont probablement moins importantes chez les personnes recevant un traitement d’entretien par IgSC que chez celles recevant un placebo. Le risque d’effets indésirables locaux (au niveau du site d’injection) est probablement plus élevé chez les personnes traitées par IgSC que chez celles recevant un placebo, mais aucune différence n’est observée en ce qui concerne les effets indésirables systémiques (touchant d’autres parties du corps).
• Nous avons besoin d’études plus nombreuses et de meilleure qualité pour étudier les bénéfices de l’IgSC administrée en traitement d’induction (traitement à court terme) ou en traitement d’entretien. En particulier, des études comparant le traitement d’entretien par IgSC à d’autres médicaments, tels que les immunoglobulines intraveineuses (anticorps administrés par voie intraveineuse), sont nécessaires.
Qu’est-ce que la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) ?
La PIDC est une maladie rare des nerfs qui entraîne l’apparition progressive de symptômes sensoriels et d’une faiblesse des bras et des jambes. La PIDC est une maladie dans laquelle le système immunitaire de l’organisme attaque vraisemblablement les nerfs (une maladie auto-immune). En l'absence de traitement, les personnes atteintes de PIDC peuvent présenter un handicap sévère.
Comment traite-t-on la PIDC ?
Le traitement de la PIDC peut être divisé en traitement à court terme (induction) et en traitement à long terme (entretien). La plupart des personnes atteintes de PIDC nécessiteront un traitement à long terme. L'objectif du traitement d'induction est d'atténuer l’handicap, tandis que celui du traitement d'entretien est de maintenir la maladie stable et de prévenir l'aggravation de l’handicap. L'un des traitements préférés, tant pour la phase d'induction que pour la phase d'entretien, est l’immunoglobuline intraveineuse (IgIV). Ce traitement consiste en des anticorps purifiés, recueillis de dons de sang et administrés par perfusion intraveineuse. Les immunoglobulines peuvent également être administrées par injection directement sous la peau (par voie sous-cutanée). Contrairement à l’IgIV, le traitement par immunoglobuline sous-cutanée (IgSC) ne nécessite ni hospitalisation ni voie intraveineuse.
Que voulions-nous savoir ?
Nous voulions savoir si le traitement d’induction par IgSC était plus efficace pour augmenter la probabilité d’une amélioration de l’handicap, et si le traitement d’entretien par IgSC était plus efficace pour réduire le risque d’aggravation de l’handicap, par rapport à un placebo (traitement factice) ou à d’autres traitements (tels que l’IgIV). Nous voulions également savoir si le traitement par IgSC est plus efficace que le placebo ou d’autres traitements pour améliorer la variation de force de préhension et du d’incapacité, et si ce traitement présente des effets indésirables.
Comment avons-nous procédé ?
Nous avons recherché des études qui évaluaient les IgSC en tant que traitement d’induction ou d’entretien par rapport à un placebo ou à d’autres traitements. Nous avons comparé et résumé les résultats des études pour les groupes de traitement d’induction et d’entretien, et avons évalué notre niveau de confiance dans les données probantes.
Qu’avons-nous trouvé ?
Nous avons identifié quatre études portant sur 360 personnes atteintes de PIDC. La plupart des participants étaient des hommes (62 %) et l’âge moyen était de 55 ans. Les études portaient sur des personnes provenant du monde entier. La plus petite étude a porté sur 20 personnes et la plus grande sur 172. Une étude a comparé l’IgSC à l’IgIV en tant que traitement d’induction. Les trois autres ont comparé l’IgSC au placebo comme traitement d’entretien. Les études ont duré de 10 à 26 semaines. Toutes les études ont été financées en partie ou totalement par des sociétés pharmaceutiques.
Principaux résultats
Nous n’avons trouvé aucune étude comparant l’IgSC à un placebo comme traitement d’induction.
L’étude comparant l’IgSC à l’IgIV a fourni très peu de données. Il se peut qu’il n’y ait aucune différence dans le changement du d’incapacité après cinq semaines entre les personnes recevant un traitement d’induction par IgSC et celles recevant un traitement d’induction par IgIV.
Par rapport au placebo, le traitement d’entretien par IgSC réduit probablement le nombre de personnes présentant une aggravation de leur handicap. De plus, la perte moyenne de force de préhension et l’aggravation moyenne du score d’incapacité sont probablement plus faibles chez les personnes recevant un traitement d’entretien par IgSC que chez celles recevant un placebo. Le traitement d’entretien par IgSC entraîne probablement plus d’effets indésirables locaux (au niveau du site d’injection) que le traitement par placebo. Il n’y a probablement pas de différence concernant les effets indésirables systémiques (affectant d’autres parties du corps) entre le traitement d’entretien par IgSC et le placebo. Les effets indésirables étaient pour la plupart légers dans les études, mais certains étaient plus graves.
Nous n’avons trouvé aucune étude comparant le traitement d’entretien par IgSC à d’autres traitements.
Quelles sont les limites des données probantes ?
Dans le groupe de traitement d’induction, notre niveau de confiance dans les données probantes est faible, car l’étude a inclus peu de participants et ceux-ci étaient conscients du traitement qu’ils recevaient. Dans le groupe de traitement d’entretien, notre niveau de confiance dans les données probantes est seulement modéré, car le nombre de participants inclus était relativement faible.
Ces données probantes sont-elles à jour ?
Les données probantes sont à jour jusqu’en juillet 2025.
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Contexte
La polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) est une neuropathie hétérogène à médiation immunitaire qui cause une faiblesse et des déficits sensoriels sur une période d’au moins deux mois. L’ immunoglobuline intraveineuse (IgIV) est considérée comme un traitement de première intention dans la PIDC, à la fois comme traitement d’induction et d’entretien. L’immunoglobuline sous-cutanée (IgSC) pourrait constituer une alternative viable, offrant des avantages potentiels tels que la facilité d'utilisation, la préférence des participants, l’amélioration de la qualité de vie liée à la santé et un bon rapport coût-efficacité, à condition qu'elle s'avère efficace et sûre.
Objectifs
Évaluer les bénéfices et risques de l’immunoglobuline sous-cutanée en tant que traitement d’induction et d’entretien dans la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique.
Stratégie de recherche documentaire
Nous avons effectué des recherches dans le registre du Groupe Cochrane Neuromuscular (Affections Neuro-Musculaires), CENTRAL, Medline, Embase et deux registres d’essais cliniques jusqu’au 21 juillet 2025. Nous avons également vérifié les références, effectué des recherches par citations et contacté les auteurs des études afin d’identifier d’autres études.
Critères de sélection
Nous avons sélectionné des essais contrôlés randomisés (ECR) comparant les IgSC au placebo ou à toute autre intervention chez des personnes atteintes d’une PIDC « probable » ou « certaine », selon les critères de la Fédération européenne des sociétés de neurologie/Société des nerfs périphériques (EFNS/PNS).
Recueil et analyse des données
Nous avons regroupé les participants selon leur stade thérapeutique (traitement d’induction ou d’entretien). Notre critère de jugement principal dans le groupe de traitement d’induction était l’amélioration de l’handicap (dichotomique), et notre critère de jugement principal dans le groupe de traitement d’entretien était l’aggravation cliniquement significative de l’handicap (dichotomique). Les critères de jugement secondaires comprenaient la variation du score moyen d’incapacité, la variation de la force de préhension moyenne et la fréquence des effets indésirables locaux et systémiques. Pour le traitement d’induction, nous nous sommes intéressés aux mesures réalisées entre 6 et 12 semaines (ainsi qu’à 24 semaines pour le changement du score moyen d’incapacité), tandis que pour le traitement d’entretien, nous nous sommes intéressés aux mesures réalisées entre 12 et 24 semaines.
Deux auteurs de la revue ont indépendamment examiné les recherches bibliographiques, extrait les données, évalué le risque de biais à l’aide de l’outil Cochrane RoB 1 et évalué le niveau de confiance des données probantes avec GRADE. Nous avons contacté les auteurs des études, le cas échéant. Nous avons synthétisé les résultats en utilisant une méta-analyse à effets aléatoires lorsque cela était possible, rapportant les différences de moyennes (DM) ou les différences de moyennes standardisées (DMS) pour les critères de jugement continus et les rapports de risques (RR) pour les critères de jugement dichotomiques, chacun avec son intervalle de confiance (IC) à 95 %.
Résultats principaux
Quatre ECR portant sur 360 participants randomisés répondaient à nos critères d’inclusion. La moyenne d’âge des participants était de 55 ans (écart-type [SD, de l’anglais « standard deviation »] de 8,7) et 223 participants (62 %) étaient des hommes. Trois études (340 participants) présentaient un schéma à groupes parallèles et comparaient l'IgSC au placebo en tant que traitement d'entretien. Une étude (20 participants) présentait un plan d'étude croisé et comparait l’IgSC à l’IgIV en tant que traitement d’induction. Les études ont été menées dans différents pays d’Amérique du Nord, d’Amérique du Sud et d’Europe, ainsi qu’en Israël, en Australie et au Japon. Les sites d’études étaient des cliniques neuromusculaires ou des services de neurologie générale. Une étude (172 participants) du groupe de traitement d'entretien comportait une phase de « washout » de l'IgIV préalable à l'étude, pour déterminer la dépendance à l'IgIV. Il s’agissait de la seule étude que nous avons jugé comme présentant un faible risque de biais dans tous les domaines.
Traitement d’induction
Nous n’avons pas pu évaluer la différence entre l’IgSC et l’IgIV en tant que traitement d’induction en termes de taux d’amélioration de l’handicap, de variation de la force de préhension ou de fréquence des effets indésirables locaux ou systémiques, car ces données n’étaient pas disponibles. L'IgSC comparée à l'IgIV en tant que traitement d'induction pourrait entraîner peu ou pas de variation du score moyen d’incapacité en l'espace de cinq semaines (DM : amélioration de 1,00 % supplémentaire, IC à 95 % : de 20,94 % de plus à 18,94 % de moins ; 1 étude, 20 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible).
Nous n’avons trouvé aucune étude comparant l’IgSC au placebo à inclure dans cette revue.
Traitement d’entretien
Le traitement d’entretien par IgSC réduit probablement le risque d’une aggravation cliniquement significative de l’handicap dans les 12 à 24 semaines, par rapport au placebo (RR 0,40 ; IC à 95 % : 0,28 à 0,56 ; 3 études, 333 participants ; données probantes d’un niveau de confiance modéré). L'IgSC améliore probablement la variation de la force de préhension moyenne par rapport au placebo (DM plus élevée de 6,46 kilopascals (kPa), IC à 95 % : de 2,73 supérieure à 10,20 supérieure ; 2 études, 304 participants ; données probantes d’un niveau de confiance modéré), avec un IC incluant une augmentation cliniquement significative (8,0 kPa). L’IgSC améliore probablement la variation du score moyen d’incapacité par rapport au placebo (DMS inférieure de 0,65, IC à 95 % : de 1,03 inférieure à 0,27 inférieure ; 3 études, 333 participants ; données probantes d’un niveau de confiance modéré). L’IgSC, comparée au placebo, est probablement associée à un risque plus élevé d’effets indésirables locaux (RR 3,39, IC à 95 % : 1,97 à 5,82 ; 3 études, 333 participants ; données probantes d’un niveau de confiance modéré), mais nous n’avons trouvé aucune différence dans le risque d’effets indésirables systémiques (RR 0,94, IC à 95 % : 0,69 à 1,27 ; 3 études, 333 participants ; données probantes d’un niveau de confiance modéré).
Nous n’avons trouvé aucune étude comparant l’IgSC à d’autres interventions à inclure dans cette revue.
Conclusions des auteurs
Il y a un manque de données probantes concernant l’utilisation de l’immunoglobuline sous-cutanée (IgSC) en tant que traitement d’induction par rapport au placebo. Il est incertain si l’IgSC est efficace en tant que traitement d’induction par rapport à l’immunoglobuline intraveineuse (IgIV). Des essais contrôlés randomisés (ECR) comparant l'IgSC au placebo ou à d'autres traitements d'induction sont nécessaires pour fournir des données probantes sur ses bénéfices potentiels.
Le traitement d’entretien par IgSC réduit probablement l’aggravation de l’handicap par rapport au placebo. L'IgSC améliore probablement la force de préhension moyenne et le score moyen d’incapacité par rapport au placebo, au prix d'une augmentation probable du risque d'effets indésirables locaux et d'une différence faible voire nulle du risque d'effets indésirables systémiques. Les effets indésirables étaient pour la plupart des réactions locales au site d’injection et étaient généralement légers. Nous n’avons pas été en mesure d’évaluer si le traitement d’entretien par IgSC est aussi bénéfique que d’autres traitements d’entretien (tels que l’IgIV). Les futurs ECR portant sur cette comparaison devraient de préférence inclure des personnes présentant une maladie active avérée.
Traduction et Post-édition réalisées par Cochrane France avec le soutien de Chaymae Benyaiche, d'Eliane Denise Bahbouth (bénévoles chez Cochrane France), et grâce au financement du Ministère de la Santé. Une erreur de traduction ou dans le texte original ? Merci d’adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr
Cette revue Cochrane a initialement été rédigée en anglais. L’exactitude de la traduction relève de la responsabilité de l’équipe de traduction qui la réalise. La traduction est réalisée avec soin et suit des processus standards pour garantir un contrôle qualité. Cependant, en cas d'incohérences, de traductions inexactes ou inappropriées, l'original en anglais prévaut.
