Problématique de la revue
Quelles sont les données probantes de l'efficacité et de la sécurité des traitements médicamenteux contre l'essoufflement (également connu sous le nom de dyspnée) chez les personnes atteintes de mucoviscidose ?
Contexte
La mucoviscidose est une maladie génétique qui limite la vie. À mesure que la maladie progresse, un mucus épais et collant se forme dans les poumons, le pancréas et d'autres organes. Ce mucus épais augmente le risque d'infection, bloque les voies respiratoires et provoque un essoufflement sévère. L'atténuation de cet essoufflement est un objectif important des soins prodigués aux personnes atteintes de mucoviscidose. De nombreuses méthodes ont été proposées pour résoudre ce problème et de nombreux médicaments ont été rapportés comme capables de soulager l'essoufflement. Les médicaments peuvent être administrés par différentes voies : ils peuvent être inhalés, avalés, injectés sous la peau, dans un muscle ou une veine, ou être absorbés par la peau (soit sur le corps, soit à travers les membranes à l'intérieur de la bouche ou du nez). Malgré le grand nombre de médicaments disponibles, il n'existe pas de directives définies pour les traitements médicamenteux visant à soulager l'essoufflement des personnes atteintes de mucoviscidose.
Date de la recherche
Les données probantes obtenues du registre des essais cliniques sur la mucoviscidose sont à jour au 18 novembre 2019 ; les recherches effectuées dans les registres des essais en cours sont à jour au 6 mars 2020.
Caractéristiques des études
Nous avions prévu d'inclure des études comparant différents traitements pour soulager l'essoufflement des personnes atteintes de mucoviscidose, dans lesquelles les participants étaient répartis au hasard dans les différents groupes de traitement. Notre recherche n'a trouvé qu'une seule étude dans laquelle sept personnes ont d'abord reçu soit un médicament appelé hydrocodone, soit un placebo (traitement fictif), puis sont passées à l'autre traitement ; mais cette étude n'a pas rapporté les résultats séparément pour chaque groupe de traitement, de sorte que nous ne pouvons pas l'inclure dans la revue.
Principaux résultats
Aucune étude n'a rempli les critères d'inclusion, il n'est donc pas possible de commenter les critères de jugement que nous avons souhaité rapporter dans cette revue. En attendant que des données probantes soient disponibles, les auteurs de l'étude estiment qu'il est conseillé aux médecins de suivre les directives locales ou nationales. Les auteurs recommandent que la recherche dans ce domaine tienne compte de considérations éthiques et se concentre sur la sécurité des médicaments, l'amélioration de la qualité de vie, les scores d'essoufflement et la durée du séjour à l'hôpital.
En raison du manque de données probantes disponibles, cette revue ne peut fournir aucune information pour la pratique clinique. Les auteurs appellent à des recherches spécifiques dans ce domaine après avoir pris en compte les considérations éthiques pertinentes. La recherche devrait se concentrer sur l'efficacité et la tolérance des médicaments, l'efficacité étant mesurée en termes d'amélioration de la qualité de vie, de scores de dyspnée et de durée de séjour à l'hôpital.
La mucoviscidose est une maladie génétique autosomique récessive qui limite la durée de vie. Une sensation d'essoufflement est courante dans la mucoviscidose, surtout lorsque la maladie progresse. La suppression de la cause sous-jacente est la priorité dans le traitement de l'essoufflement (dyspnée), mais lorsque cela n'est pas possible, la palliation (assouplissement) devient l'objectif principal pour améliorer la qualité de vie d'un individu. Une série de médicaments administrés par différentes voies ont été utilisés, mais aucune directive précise n'est disponible. Une revue systématique est nécessaire pour évaluer ces traitements.
Évaluer l'efficacité et la tolérance des médicaments utilisés pour soulager l'essoufflement chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Nous avons effectué les recherches dans le registre des essais cliniques du groupe Cochrane sur la mucoviscidose, compilé à partir de recherches dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles dans des journaux et livrets de résumés de conférences. Date de la dernière recherche : 18 novembre 2019.
Nous avons consulté des bases de données (clinicaltrials.gov, le registre ISRCTN, le Clinical Trials Registry India et le Système d'enregistrement international des essais cliniques de l'OMS (ICTRP) pour les essais en cours. Ces recherches ont été effectuées pour la dernière fois le 6 mars 2020.
Nous avions prévu d'inclure des essais contrôlés randomisés et quasi-randomisés chez les personnes atteintes de mucoviscidose (diagnostiquée par un test de sueur positif au chlorure ou par un test génétique) ayant des difficultés respiratoires. Nous avons examiné des études comparant tout médicament utilisé pour soulager l'essoufflement à un autre médicament administré par n'importe quelle voie (inhalé (nébulisé), intraveineux, oral, sous-cutané, transmuqueuse (y compris buccal, sublingual et intra-nasal) et transdermique).
Les auteurs ont évalué les résultats de la recherche en fonction des critères d'inclusion prédéfinis.
Les nouvelles recherches effectuées en 2020 ont identifié deux études en cours qui n'étaient pas pertinentes pour la question de la revue. Les recherches précédentes n'avaient trouvé qu'une seule étude (avec un plan d’étude croisé), qui ne remplissait pas les critères d'inclusion car aucune donnée n'était disponible pour la première période de traitement seule.
Post-édition effectuée par Carole Lescure et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr