药物治疗以缓解囊性纤维化患者的呼吸困难

系统综述问题

有什么证据可以证明药物治疗用于囊性纤维化患者的呼吸困难(也被称为气短)有效且安全?

研究背景

囊性纤维化是生命受限性的遗传疾病。随着疾病的进展,患者在肺、胰腺和其他器官中会形成厚的黏液。这种黏稠液会增加感染的风险、阻塞呼吸道并导致严重的呼吸困难。缓解这种呼吸困难是囊性纤维化患者护理的重要目标。针对这个问题,有许多方法被提出,并且有许多药物被报道缓解呼吸困难有效。这些药物可以通过多种途径给药:它们包括吸入、口服、皮下注射、静脉或肌肉注射、或者通过皮肤(身体或口鼻腔粘膜)吸收。尽管有太多可用的药物,但对于减轻囊性纤维化患者呼吸困难的药物治疗,目前没有明确的指南。

检索日期

来自Cochrane囊性纤维化试验注册库( Cochrane Cystic Fibrosis Trials Register )的证据截止至2019年11月18日;对于正在进行的试验注册库的检索截止至2020年3月6日。

研究特征

我们计划纳入比较不同的缓解囊性纤维化患者呼吸困难的疗法的研究,这些研究的受试者将被随机分为不同的治疗组。我们的检索仅发现1项研究,其中有7个人先接受氢可酮或安慰剂(虚拟治疗)的药物,然后换成另一种疗法。但这项研究并未对每个治疗组分别报告结果,因此我们无法将其纳入评价。

主要结局

没有研究符合纳入标准,因此无法对我们希望在本次系统综述中报告的结局指标进行评价。在证据可用之前,综述作者们认为医生遵循任何当地或国家的指南是可取的。作者建议在这一领域的研究应考虑到伦理因素,并应侧重于药物安全性、生活质量改善、呼吸困难评分和住院时长。

作者结论: 

由于缺乏可用的证据,该综述不能为临床实践提供任何信息。作者们呼吁在考虑到相关的伦理问题的前提下在这一领域出现更多研究。研究应关注于药物的疗效和安全性上,其中疗效用生活质量改善、呼吸困难评分和住院时间测量。

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研究背景: 

囊性纤维化是一种生命受限的常染色体隐性遗传疾病。气短感在囊性纤维化中经常出现,特别是疾病进展时。在治疗呼吸困难(气短)时,优先要考虑治疗其根本病因。但在此举不可行时,缓和(减轻)症状则成为改善个人生活质量的主要目标。各类不同用药途径的药物被应用于此,但是尚无明确的指南,需要系统综述来评估这些治疗。

研究目的: 

以评估用于缓解囊性纤维化患者呼吸困难的药物的疗效和安全性。

检索策略: 

我们检索了Cochrane囊性纤维化试验注册库(Cochrane Cystic Fibrosis Trials Register),该注册库汇编自电子数据库检索和对期刊、会议摘要的手工检索。最后检索日期:2019 年 11 月 18 日。

我们检索了数据库(clinicaltrials.gov,ISRCTN注册库,印度临床试验注册库(the Clinical Trials Registry India)和WHO ICTRP注册库)以检索正在进行的试验。这些检索截止至2020年3月6日。

纳入排除标准: 

我们计划纳入对患有呼吸困难的囊性纤维化患者(诊断方式是汗液氯化物试验阳性或基因检测)进行的随机和半随机对照试验。我们纳入了将任何用于缓解呼吸困难的药物与通过任何途径(吸入(雾化),静脉注射,口服,皮下注射,经粘膜(包括口腔、舌下和鼻内)和经皮)施用的另一种药物进行比较的研究。

资料收集与分析: 

作者根据预定的纳入标准评估了检索结果。

主要结果: 

2020年的新检索结果产生了两项正在进行的研究,这些研究与系统综述问题无关。先前的检索仅发现一项研究(交叉设计)。该研究不符合纳入标准,因为从第一个治疗周期就没有资料可用。

翻译笔记: 

译者:余泽宇,审校:郑偌祥(北京中医药大学循证医学中心)。2020年12月27日。

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