La thérapie génique pour la drépanocytose

Problématique de la revue

Nous avons examiné les données probantes concernant les effets et l'innocuité de la thérapie génique sur la survie et la prévention des symptômes et des complications liées à la drépanocytose.

Contexte général

La drépanocytose survient lorsqu'un enfant hérite de ses deux parents de gènes contrôlant la production d'hémoglobine altérés. Cette pathologie provoque des maladies fréquentes dès la petite enfance et entraîne souvent une mort plus précoce que dans le reste de la population. La thérapie génique remplace ces gènes altérés par des gènes normaux.

Date des recherches

Les preuves sont à jour au : 19 juillet 2018.

Résultats principaux

Nous avons cherché des essais ayant utilisé cette méthode de remplacement de gènes contrôlant la production d'hémoglobine altérés par des gènes normaux pour le traitement de la drépanocytose. Nous n'avons trouvé aucun essai pouvant fournir des données probantes fiables sur les risques ou les bienfaits de la thérapie génique pour cette maladie. Des essais évaluant les bienfaits et les risques de la thérapie génique pour la drépanocytose sont nécessaires.

Conclusions des auteurs: 

Aucun essai clinique randomisé ou quasi-randomisé sur la thérapie génique pour la drépanocytose n'a été annoncé. Aucune conclusion ou recommandation objective sur le plan pratique ne peut donc être faite concernant la thérapie génique pour la drépanocytose. Cette revue systématique a identifié la nécessité de réaliser des essais contrôlés randomisés bien conçus afin d'évaluer les bienfaits et les risques de la thérapie génique pour la drépanocytose.

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Contexte: 

La drépanocytose englobe un groupe de troubles génétiques caractérisés par la présence d'au moins un allèle de l'hémoglobine S (HbS) et un second allèle anormal qui pourrait favoriser une polymérisation anormale de l'hémoglobine entraînant un trouble symptomatique.

Les troubles autosomiques récessifs (comme la drépanocytose) sont de bons candidats pour la thérapie génique, car un phénotype normal peut être rétabli dans les cellules malades au moyen d'une seule copie normale du gène mutant. Ceci est une mise à jour d'une revue systématique Cochrane déjà publiée.

Objectifs: 

Les objectifs de cette revue sont :

- de déterminer si la thérapie génique peut améliorer la survie et prévenir les symptômes et les complications associés à la drépanocytose ;

- d’examiner les risques de la thérapie génique par rapport aux bienfaits potentiels à long terme pour les personnes atteintes de drépanocytose.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué des recherches dans le Registre des Essais cliniques sur les Hémoglobinopathies du Groupe Cochrane sur la Mucoviscidose et autres Maladies Génétiques. Ce registre est constitué de références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques, de recherches dans des revues pertinentes ainsi que dans des recueils de résumés d'actes de conférence. Nous avons également effectué des recherches dans les registres d’essais en ligne.

Date des recherches les plus récentes effectuées dans le Registre des Essais Cliniques sur les Hémoglobinopathies du Groupe Cochrane : 19 juillet 2018.

Critères de sélection: 

Tous les essais cliniques randomisés ou quasi-randomisés (y compris tout essai pertinent de phase 1, 2 ou 3) portant sur la thérapie génique pour tout individu atteint de drépanocytose, indépendamment de l'âge ou du contexte.

Recueil et analyse des données: 

Aucun essai sur la thérapie génique pour la drépanocytose n'a été trouvé.

Résultats principaux: 

Aucun essai sur la thérapie génique pour la drépanocytose n'a été annoncé.

Notes de traduction: 

Traduction réalisée par Cochrane France.

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Les traductions sur ce site ont été rendues possibles grâce à la contribution financière du Ministère français des affaires sociales et de la santé et des instituts publics de recherche canadiens.