نقش ژن‌درمانی در مدیریت بیماری سلول داسی‏‌شکل

سوال مطالعه مروری

ما شواهد مربوط به تأثیر و ایمنی ژن‌درمانی را بر بقای بیماران و بر پیشگیری از بروز نشانه‌ها و عوارض مرتبط با بیماری سلول داسی‏‌شکل مرور کردیم.

پیشینه

بیماری سلول داسی‏‌شکل زمانی رخ می‌دهد که کودک بیمار ژن‌های معیوب مسوول تولید هموگلوبین را از هر دو والد به ارث ببرد. این بیماری‌ای است که از ابتدای زندگی با مریضی مکرر در ارتباط است و اغلب منجر به مرگ‌ومیر زودتر در بیمار نسبت به جمعیت عمومی می‌شود. ژن‌درمانی، ژن‌های معیوب را با ژن‌های طبیعی جایگزین می‌کند.

تاریخ جست‌و‌جو

شواهد تا این تاریخ به‌روز هستند: 21 سپتامبر 2020.

‌نتایج کلیدی

ما به دنبال کارآزمایی‌هایی بودیم که از این رویکرد برای جایگزینی ژن‌های معیوب مسوول تولید هموگلوبین با ژن‌های طبیعی در درمان بیماری سلول داسی‏‌شکل استفاده کرده باشند. ما هیچ کارآزمایی‌ای را پیدا نکردیم که به ارائه شواهد قابل اطمینان در مورد خطرات یا مزایای ژن‌درمانی برای این وضعیت پرداخته باشند. نیاز به انجام کارآزمایی‌هایی است که مزایا یا خطرات ژن‌درمانی را برای بیماری سلول داسی شکل ارزیابی کنند.

نتیجه‌گیری‌های نویسندگان: 

هیچ کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی یا شبه-تصادفی‌سازی شده‌ای از ژن‌درمانی برای بیماری سلول داسی‏‌شکل گزارش نشد. بنابراین، نمی‌توان هیچ نتیجه‌گیری یا توصیه عینی در طبابت بالینی برای ژن‌درمانی در بیماری سلول داسی‏‌شکل داشت. این مرور سیستماتیک نیاز مبرم را به انجام کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل شده با طراحی خوب برای ارزیابی مزایا و خطرات ژن‌درمانی در بیماری سلول داسی شکل شناسایی کرد.

خلاصه کامل را بخوانید...
پیشینه: 

بیماری سلول داسی‏‌شکل شامل گروهی از اختلالات ژنتیکی است که با حضور حداقل یک آلل هموگلوبین S یا Hb S، و یک آلل غیرطبیعی دوم مشخص می‌شود که باعث پلیمریزاسیون غیرطبیعی هموگلوبین شده و اختلال علامت‌دار را ایجاد می‌کند.

اختلالات اتوزومال مغلوب (مانند بیماری سلول داسی‏‌شکل) گزینه‌های خوبی برای ژن‌درمانی هستند زیرا یک فنوتیپ طبیعی در سلول‌های بیمار فقط با یک نسخه تکی طبیعی از ژن جهش‌یافته، قابل بازیابی است. این یک به‌روزرسانی از مرور کاکرین است که قبلا منتشر شده است.

اهداف: 

اهداف این مرور عبارت بودند از:

- تعیین اینکه ژن‌درمانی می‌تواند بقای بیماران را بهبود بخشد و از بروز نشانه‌ها و عوارض مرتبط با بیماری سلول داسی‏‌شکل پیشگیری کند یا خیر.

- بررسی خطرات ژن‌درمانی در برابر منفعت احتمالی بلندمدت آن برای مبتلایان به بیماری سلول داسی‏‌شکل.

روش‌های جست‌وجو: 

ما، پایگاه ثبت کارآزمایی‌های هموگلوبینوپاتی‌ها را در گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین جست‌وجو کردیم، که شامل منابع شناسایی شده از جست‌وجوهای جامع در بانک اطلاعاتی الکترونیکی و جست‌وجوهای دستی مجلات مرتبط و کتاب چکیده مجموعه مقالات کنفرانس‌ها بودند. ما همچنین به جست‌وجو در پایگاه‌های ثبت کارآزمایی‌های آنلاین پرداختیم.

تاریخ آخرین جست‌وجو در پایگاه ثبت کارآزمایی‌های گروه هموگلوبینوپاتی‌ها: 21 سپتامبر 2020.

معیارهای انتخاب: 

تمام کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی یا شبه-تصادفی‌سازی شده (شامل همه کارآزمایی‌های مرتبط در فازهای 1، 2 یا 3) از ژن‌درمانی برای همه افراد مبتلا به بیماری سلول داسی‏‌شکل، صرف‌نظر از سن بیمار و شرایط انجام مطالعه.

گردآوری و تجزیه‌وتحلیل داده‌ها: 

هیچ کارآزمایی‌ای یافت نشد که به نقش ژن‌درمانی در مدیریت بیماری سلول داسی‏‌شکل پرداخته باشد.

نتایج اصلی: 

هیچ کارآزمایی‌ای را پیدا نکردیم که نقش ژن‌درمانی را در مدیریت بیماری سلول داسی‏‌شکل بررسی کرده باشد.

یادداشت‌های ترجمه: 

این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.

Tools
Information
اشتراک گذاری