重要訊息

• 與安慰劑〈偽裝藥物〉相比，methotrexate〈一種用於阻止或是延緩關節發炎的藥物〉可能會使更多兒童和年輕人在六個月內症狀有所改善，但對疼痛、幸福感、嚴重不良反應的風險或因不良反應而停止治療的人數（退出）幾乎沒有影響。
• 與不使用 methotrexate 相比，在給予關節內（注射入關節內）類固醇的情況下，methotrexate 在 12 個月內可能對患有寡關節炎的兒童和年輕人具有類似的好處和壞處，對緩解或因不良反應而停止治療的人數（退出）幾乎沒有影響。
• 在四個月的時間內，Methotrexate 可能與 leflunomide（一種替代的關節消炎藥物）在兒童和年輕人身上具有類似的好處和壞處，對症狀改善、功能、幸福感、嚴重不良反應的風險或因不良反應而停止治療的人數（退出）幾乎沒有影響。

什麼是兒童特發性關節炎？

兒童特發性關節炎（juvenile idiopathic arthritis）是兒童時期最常見的風濕性疾病，其免疫系統（通常用於對抗感染）攻擊關節內膜，使其腫脹、僵硬和疼痛。

如何治療兒童特發性關節炎？

幼年特發性關節炎通常使用一組稱為疾病調節抗風溼藥物（DMARDs）進行治療，這些藥物可以幫助預防關節損傷，並緩解疼痛和僵硬。Methotrexate 是最常用的疾病調節抗風溼藥物（DMARDs）。其他治療方法包括非類固醇消炎藥和類固醇。

我們想要了解什麼？

我們想找出 methotrexate 是否比無治療、安慰劑（偽裝藥物）或其他替代性疾病調節抗風溼藥物（DMARDs）對改善症狀（壓痛和腫脹關節）、疼痛、功能和幸福感是否更好。我們也同時想知道 methotrexate 否有任何嚴重不良反應，或是人們會因為不良反應而可能停止使用。

我們做了什麼？

我們搜尋了比較 methotrexate 與安慰劑或替代性疾病調節抗風溼藥物（DMARDs）在兒童特發性關節炎患者和年輕人中的研究。

我們發現了什麼？

這是一項針對 2001 年首次發表的 Cochrane 文獻回顧的更新。我們納入了總共 575 名參與者的五項試驗。三項試驗比較了 methotrexate 與安慰劑，一個比較了 methotrexate 加上關節內類固醇療法（注射入關節內）與單獨使用關節內類固醇療法，另一個比較了 methotrexate 與另一種替代性疾病調節抗風溼藥物（leflunomide）。這些研究在澳大利亞、奧地利、加拿大、丹麥、芬蘭、法國、德國、印度、義大利、荷蘭、紐西蘭、前蘇聯、西班牙、瑞士、英國和美國等國家執行。

Methotrexate 與安慰劑比較

與安慰劑相比，methotrexate 可能會增加在六個月內改善症狀的可能性，但對疼痛或幸福感幾乎沒有影響。這些研究使用綜合指標來測量症狀改善程度（如壓痛或腫脹關節的數量以及疼痛和殘疾等其他結果）。在六個月時，使用 methotrexate 的參與者中有 40% 報告症狀有所改善，而安慰劑組的參與者中有 24% 報告改善。在六個月時，使用 methotrexate 的參與者中有 49% 報告治療成功，而安慰劑組的參與者中有 40% 報告治療成功。這些研究使用 0 到 100 的疼痛評分表來衡量疼痛程度（0 表示無疼痛）。在六個月時，methotrexate 組報告的疼痛程度降低了 12.6 分，而安慰劑組則降低了 11.5 分。

在六個月內，methotrexate 與安慰劑在嚴重不良事件的風險或因不良事件而停止治療的比率可能幾乎沒有差異。嚴重不良事件包括 methotrexate 組的意外過量用藥和安慰劑組的嚴重腹痛。在接受 methotrexate 治療的兒童和年輕人中，不到 1% 的人出現嚴重不良事件，而接受安慰劑治療的人中有 1.4% 出現嚴重不良事件。安慰劑組中沒有因不良事件而退出治療，而 methotrexate 組有六人因不良事件而退出治療。

沒有研究測量功能或臨床上無活動性疾病的參與者人數。

其他比較

單獨的研究顯示，methotrexate 可能在與關節內葡萄糖皮質類固醇注射劑一起使用時，或與 leflunomide 比較時，沒有額外的好處。

這些證據的有哪些限制？

我們對證據的信心有限，這可能是因為 methotrexate 的適當劑量、事件發生率低以及試驗中參與者數量較少，從而低估了 methotrexate 的治療效果。由於嚴重不良事件和因不良事件而退出治療的事件數量非常少，我們對這些風險感到不確定。

我們沒有比較不同給予 methotrexate 的方法（例如：口服片劑、注射劑）或不同劑量的 methotrexate。

這些證據的更新日期為？

證據更新至 2023 年 2 月 1 日。