簡明摘要標題

阻斷補體的藥物用於治療老年黃斑部病變 (AMD) 的益處和風險為何？

主要資訊

 • 經過一年的治療，pegcetacoplan（一種阻斷補體的藥物）被證明可以減緩患有嚴重 “乾性” AMD 的人眼中病變視網膜斑塊的生長，但目前沒有證據表明它可以減緩視力喪失或提高生活品質。

 • 使用 pegcetacoplan 和其他阻斷補體的藥物治療 “乾性” AMD 可能會導致更多 “濕性” AMD 案例，即視網膜中異常血管生長。這些可能造成血液或液體滲漏，並導致視力迅速喪失，但如果及時發現，則可以被治療。

 • 未來的研究應著重於對決策者重要的選擇和效果，例如：

 - 以不同方式和不同時程阻斷補體的好處。

 - 潛在的傷害和花費。

 - 與患者相關的結果。

什麼是老年黃斑部病變？

AMD 是導致成年人視力喪失的主要原因，影響全球近 2 億人。AMD 有兩種類型：“乾性” 和 “濕性”。AMD 至少有部分是由於尚未完全了解或無法治療的遺傳因素所致。大多數與 AMD 相關的基因變化被證實會影響補體，而補體是我們免疫系統的主要組成。當補體過度活化時，它會損傷視網膜（眼睛內部的感光膜），並導致 AMD。

如何治療老年黃斑部病變？

目前尚無治癒 AMD 的方法，雖然有針對 “濕性” AMD 的治療，但對於大多數 95% 的 “乾性” AMD 患者，尚無治療方法。然而，美國最近核准一種新的治療選擇 pegcetacoplan，它可以阻斷補體，用於治療嚴重的 “乾性” AMD。

我們想知道什麼？

我們想知道用不同的藥物阻斷補體是否比假治療或安慰劑（一種假治療）更能預防或減緩 AMD。

我們做了什麼？

我們檢索了世界各地對於 AMD 患者的補體抑制劑與假治療或安慰劑進行比較的研究。我們比較與統整這些研究的結果，並根據研究方法與規模等因素，評比對於證據的信心。

我們發現了什麼？

我們發現了 10 項研究，涉及 4,052 名地圖狀萎縮（一種嚴重的 “乾性” AMD）的患者，且至少持續了 1 年。最大的研究涵蓋 1,881 人，而最小的研究涵蓋 30 人。這些研究在世界各國進行，大部分在美國或歐洲完成。所有研究都是由製藥公司所資助。幾乎所有被研究的補體阻斷藥物都是透過眼睛注射（玻璃體內）給予。

Lampalizumab 和 pegcetacoplan 此 2 種藥物的結果分別在 3 項研究中被報告。我們綜合了這些研究的結果以幫助我們了解每月和每隔一個月進行這些治療的確切有效性。我們也詳查了其他研究的結果，包括一種稱為 avacincaptad pegol 的藥物。

主要研究结果

我們發現每月或每隔一個月給予 pegcetacoplan 可以減少病變視網膜斑塊的生長，但可能對視力喪失幾乎沒有影響。我們也發現 avacinaptad pegol 可能會減少病變視網膜的生長，但也可能對視力喪失幾乎沒有影響。我們發現 lampalizumab 對患者及其臨床醫生感興趣的任何結果幾乎沒有影響。

如同其他眼部用藥，我們發現大多數阻斷補體的藥物可能會略微增加嚴重眼部感染或發炎的風險。我們也發現在大多數研究中，阻斷眼睛中的補體可能會導致視網膜異常血管生長的風險增加；這些可能會滲漏血液或液體，並導致視力迅速喪失，但如果及時發現，則可以被治療。

此證據有什麼侷限性？

我們對 lampalizumab 和 pegcetacoplan 治療地圖狀萎縮的結果充滿信心。研究中的受試者被隨機分派到不同治療組別。這意味著組別之間的差異是由於治療的差異，而非受試者之間的差異。需要更多訊息來增加我們對 avacincaptad pegol 解剖學益處的信心，但早期證據令人鼓舞。

這些結果僅與使用視網膜內藥物至多 1 年有關。並非所有研究都提供患者或其臨床醫師所感興趣的所有內容之數據。研究中的受試者患有嚴重的 “乾性” AMD，因此我們的結果可能對 AMD 較輕微或患有 “濕性” AMD 的人沒有用處。

此證據的更新日期為何？

本文更新了先前的文獻回顧。此證據更新至 2022 年 6 月 29 日。