系统综述问题
抗氧化剂对于预防杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者呼吸问题恶化的效果（获益和伤害）如何？
背景
杜氏肌肉营养不良症是一种遗传性疾病，男孩在儿童早期表现出肌肉无力的迹象，随着时间的推移症状加重。呼吸所需的肌肉没有力量导致呼吸急促，甚至需要人工通气（使用呼吸机）。已有研究提出使用抗氧化剂疗法，以减缓肌肉力量损失和缓解呼吸衰退。
研究特征
我们检索了截至2021年3月23日的证据。我们纳入了两项对呼吸受影响的患有DMD的男孩的研究。这两项研究都将抗氧化药物艾地苯醌与一种模拟药剂进行了比较。其中一项研究纳入了66名10至18岁的受试者。研究受试者没有接受皮质类固醇（已被证明对DMD有益的药物）治疗。另一项研究涉及255名同样服用皮质类固醇的患有DMD的儿童。这项研究因缺乏获益而提前停止。该研究的完整结果尚未公布。
研究经费来源
这些研究由艾地苯醌的制造商Santhera Pharmaceuticals资助。
关键结果
艾地苯醌可能导致用力肺活量（肺活量的量度）稍有下降，但可能对呼吸恶化患者的生活质量影响很小或没有影响。艾地苯醌可能导致空气从肺部和气道排出的能力稍有下降（基于第一秒和峰值呼气流量的用力呼气量测试）。与模拟药物相比，艾地苯醌的严重副作用较少，对非严重副作用的影响很小或没有影响。艾地苯醌可能对肌肉功能（手臂力量）的影响很小或没有影响。我们尚未发现有关因呼吸道感染住院的研究。
证据质量
总体而言为低质量证据。
Read the full abstract
杜氏肌肉营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）是一种与X染色体相关的连锁隐性遗传疾病，其特征是从儿童早期开始出现进行性肌无力。肌肉无力会导致肺不张、肺炎或需要通气支持的风险，这使得所有患者会出现呼吸衰竭和微弱咳嗽的症状。DMD没有治愈方法。皮质类固醇是唯一被证明可以延缓肌肉无力发生、进展的药物，因此可用于DMD呼吸功能下降的治疗。研究指出，抗氧化治疗可以尝试缓解一般的肌肉无力，特别是呼吸功能下降。
Objectives
评价抗氧化剂预防杜氏肌肉营养不良症患者呼吸衰退阶段呼吸功能下降的效果。
Search strategy
截至2021年3月23日，我们检索了Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）、MEDLINE、Embase和两个试验注册库，同时查阅参考文献、检索引文，并与研究作者联系以确定其他研究。
Selection criteria
我们纳入了符合纳入标准的随机对照试验（RCT）和半随机对照试验。纳入了诊断为DMD的男性患者，将他们与使用其他DMD治疗或安慰剂的患者进行对比，发现接受抗氧化剂治疗患者的用力肺活量（FVC%）低于预测值的80%，但高于预测值的30%。
Data collection and analysis
两名综述作者筛选研究，评价研究的偏倚风险，并提取资料。我们采用了Cochrane推荐的标准方法。使用GRADE方法评价证据质量。主要结局是FVC和因呼吸道感染住院。次要结局是生活质量、不良事件、肌肉功能变化、第一秒用力呼气量（FEV1）和呼气峰值流量（PEF）。
Main results
我们纳入了一项涉及66名未接受皮质类固醇联合治疗的受试者的研究，这是唯一一项为我们的主要分析提供数据的研究。我们还纳入了一项研究，该研究招募了255名接受皮质类固醇治疗的受试者，但该研究仅发布了新闻稿，没有数据结果。这些研究是平行组RCT，评价了艾地苯醌与安慰剂相比对呼吸功能的影响。提供数据资料的试验包括纳入时平均（标准差）年龄为14.3（2.7）岁的患者，他们有DMD记录或确诊为严重肌营养不良症，其临床特征与典型的DMD一致。大多数结局的总体偏倚风险相似，均判定为“低”偏倚风险。
基线测评后一年，与安慰剂相比，艾地苯醌可能使FVC略微下降（MD=3.28%, 95% CI [-0.41, 6.97]，涉及64名受试者，低质量证据），并且可能对生活质量的变化影响很小或没有影响（MD=-3.80, 95% CI [-10.09, 2.49]，涉及63名受试者，中等质量证据）（儿科生活质量量表 （PedsQL）[0, 100]，0是最差生活质量，100是最好生活质量）。作为一个相关但次要的结局，与安慰剂相比，艾地苯醌可能导致FEV1（MD=8.28%, 95% CI [0.89, 15.67]，涉及53名受试者）和PEF（MD=6.27%, 95% CI [0.61, 11.93]，一项试验，涉及64名受试者）的下降幅度较小。
与安慰剂相比，艾地苯醌与严重不良事件不太相关（RR=0.42, 95% CI [0.09, 2.04]，涉及66名受试者，低质量证据）且与非严重不良事件几乎没有差异（RR=1.00, 95% CI [0.88, 1.13]，涉及66名受试者，低质量证据）。与安慰剂相比，艾地苯醌可能对手臂肌肉功能变化几乎没有影响（肘部屈肌：MD=-2.45N, 95% CI [-8.60, 3.70]；肘伸肌：MD=-1.06N, 95% CI [-6.77, 4.65]，涉及52名受试者）。我们没有发现相关研究评价因呼吸道感染住院的结局。
第二项试验涉及255名受试者，其数据仅可从新闻稿中获取，没有数字数据，在基于FVC的中期疗效分析后因无效而提前终止。未出现安全问题。
由于不精确性和发表偏倚（因缺乏大型试验的完整报告而过早终止），大多数结局为低质量证据。
Authors' conclusions
艾地苯醌是在RCT中测试的唯一一种抗氧化剂，用于预防DMD患者呼吸功能衰退，其证据可用于评估。艾地苯醌可能导致FVC、FEV1、PEF略微下降，但可能对生活质量变化几乎没有或没有可测量的影响。与安慰剂相比，艾地苯醌引发的严重不良事件可能较少。艾地苯醌可能对肌肉功能变化几乎没有影响。
由于SIDEROS试验无效，以及扩大的获取计划，导致试验终止，可能表明不再需要在这种情况下进行艾地苯醌研究，但我们仍等待试验数据。需要进一步研究以确定不同抗氧化剂预防DMD患者在呼吸衰退阶段呼吸功能下降的效果。
译者：杨雯珺（北京中医药大学），审校：温海煜（北京中医药大学人文学院）。2021年11月27日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com
