什么是溃疡性结肠炎？

溃疡性结肠炎是种慢性（长期）、主要影响大肠的炎症性肠病。溃疡性结肠炎最常见的症状包括血性腹泻，腹痛和突发、几乎无法控制的排便冲动。某些患者会出现肠外症状，包括关节酸痛、口疮和眼睛发炎。当病人出现溃疡性结肠炎的症状时，可以认为他们处于疾病“活动期”。当溃疡性结肠炎的症状停止时，疾病可被认为处于“缓解期”。缓解期溃疡性结肠炎患者通常会接受药物治疗，以试图延长（维持）缓解期。

什么是JAK抑制剂？

JAK抑制剂（包括托法替尼）是一类减少体内炎症的药物。托法替尼目前被用于治疗自身免疫性疾病，如类风湿关节炎和溃疡性结肠炎。这些药物以药丸形式存在，并通过口腔服用（口服）。

研究人员评估了什么?

研究人员调查了托法替尼是否有助于维持非活动性溃疡性结肠炎患者的缓解期，以及这种药物是否造成任何损害（副作用）。研究人员检索了截至2019年9月17日的医学文献。

主要结果

我们检索到了一项比较托法替尼与安慰剂的研究（593名受试者）。受试者患有处于缓解期的中至重度溃疡性结肠炎。该研究具有很高的方法学质量。高确定性证据表明，在52周时，托法替尼在维持溃疡性结肠炎临床缓解（症状停止）和内窥镜缓解（如炎性肠粘膜愈合）方面比安慰剂更有效。 临床副作用发生率（托法替尼：76%，安慰剂：75%）和严重副作用发生率（托法替尼：5%，安慰剂：7%）在服用托法替尼与安慰剂的受试者中相同。高确定性证据表明，与安慰剂相比，托法替尼不会增加副作用的风险。常见报道的副作用包括溃疡性结肠炎、鼻咽炎（如普通感冒）、关节痛和头痛。由于事件数量少，严重副作用的证据确定性较低。严重副作用包括非黑色素瘤皮肤癌、心血管事件（如心脏病发作）、非黑色素瘤皮肤癌以外的癌症、鲍恩氏病（一种皮肤癌）、皮肤乳头瘤（一种皮肤瘤）和子宫平滑肌瘤（一种子宫肿瘤）。此外，与治疗组相比，由于安慰剂组的副作用而退出研究的比率更高。服用托法替尼的受试者中有9％由于副作用而退出，而服用安慰剂受试者中有19％（中确定性证据）。由于副作用而退出研究的最常见原因是溃疡性结肠炎恶化。

结论

高确定性证据表明，对于中至重度溃疡性结肠炎缓解期患者，托法替尼用于维持临床和内镜缓解在52周时优于安慰剂。托法替尼维持治疗的最佳剂量尚不明确。高确定性证据表明，与安慰剂相比，托法替尼不会增加副作用的风险。但是由于事件数量少，我们尚不清楚托法替尼对严重副作用的作用。我们需要进一步的研究来观察，使用托法替尼和其他口服JAK抑制剂用于维持缓解期、中至重度溃疡性结肠炎受试者的长期利弊。