Вопрос обзора

Мы рассмотрели доказательства эффективности и безопасности генной терапии относительно выживаемости, предотвращения симптомов и осложнений, связанных с серповидно-клеточной болезнью.

Актуальность

Серповидно-клеточная болезнь возникает у людей, которые унаследовали от обоих родителей дефектные гены, вырабатывающие гемоглобин. Эта болезнь связана с частыми заболеваниями в раннем возрасте и обычно приводит к смерти раньше, чем в целом в популяции. Генная терапия заменяет эти дефекты нормальными генами.

Дата поиска

Доказательства актуальны по состоянию на: 21 Сентября 2020 года.

Основные результаты

Мы провели поиск испытаний, в которых использовали подход замены дефектных генов, вырабатывающих гемоглобин, нормальными генами при лечении серповидно-клеточной болезни. Мы не нашли испытаний, предоставляющих надежные доказательства о рисках или пользе генной терапии при таком состоянии. Необходимы испытания, оценивающие пользу или риски генной терапии при серповидно-клеточной болезни.