Pytanie badawcze

Czy leki takie jak kolchicyna, anakinra, rylonacept, kanakinumab, etanercept, infliksymab, adalimumab, talidomid, tocilizumab, interferon-α i ImmunoGuard (suplement ziołowy) mogą zmniejszać stan zapalny u osób z rodzinną gorączką śródziemnomorską (ang. familial mediterranean fever, FMF)?

Wprowadzenie

FMF jest dziedziczną chorobą zapalną, której objawy często występują w postaci gorączki powyżej 38°C, bólu i zapalenia błony otaczającej jamę klatki piersiowej, stawów lub płuc. Chcieliśmy dowiedzieć się, czy leki te są skuteczniejsze w zmniejszaniu stanu zapalnego u osób z FMF niż placebo (leczenie pozorowane, nie zawierające substancji czynnej) lub brak leczenia, a także porównać je między sobą.

Data wyszukiwania

Dane są aktualne na dzień 17 sierpnia 2021 r.

Charakterystyka badań

W przeglądzie uwzględniono 10 badań, w których łącznie uczestniczyło 312 osób z FMF, w wieku od 3 do 53 lat. W ośmiu badaniach porównywano pięć leków (kolchicynę, rylonacept, ImmunoGuard, anakinrę i kanakinumab) z placebo. Uczestnicy losowo otrzymywali jeden z pięciu leków lub placebo przez okres od jednego do czterech miesięcy. W pozostałych dwóch badaniach porównano podawanie dzieciom kolchicyny w dawce 1 mg raz na dobę z podawaniem jej dwa lub trzy razy na dobę przez okres od sześciu do ośmiu miesięcy.

Najważniejsze wyniki

Naszym celem było przedstawienie liczby uczestników doświadczających ataków gorączki, czasu jej występowania oraz zapobiegania amyloidozie AA (jest to reakcja na przewlekłą chorobę zapalną lub infekcję prowadząca do gromadzenia się nieprawidłowego białka, zwanego amyloidem, w narządach i tkankach w całym organizmie, uniemożliwiając im prawidłowe działanie). Ponadto analizowaliśmy jakiekolwiek skutki uboczne leczenia oraz poziomy różnych markerów stanu zapalnego podczas ataku. Nie wszystkie badania uwzględniały te punkty końcowe. Ze względu na różnice w stosowanych metodach leczenia oraz projektach badań, połączenie jakichkolwiek wyników uzyskanych z tych badań nie było możliwe.  

Badanie dotyczące doustnego podawania kolchicyny w dawce 0,6 mg trzy razy na dobę (15 uczestników) oraz inne badanie dotyczące podawania kanakinumabu w dawce 150 mg podskórnie co cztery tygodnie przez 16 tygodni (63 uczestników) wykazały, że oceniane leczenie może pomóc zmniejszyć liczbę osób z atakami FMF. Aczkolwiek doustna kolchicyna w dawce 0,5 mg dwa razy dziennie (20 uczestników), rilonacept (14 uczestników) lub anakinra (25 uczestników) nie zmniejszyły liczby osób, które doświadczają ataków. ImmunoGuard (24 uczestników) nie obniżył poziomu markerów stanu zapalnego we krwi, które ulegają podwyższeniu w fazie ataku FMF. Obejmują one: szybkość opadania czerwonych krwinek po umieszczeniu w probówce, liczbę białych krwinek i obecność białka C-reaktywnego (białka wytwarzanego w wątrobie). Anakinra i kanakinumab obniżyły poziom białka C-reaktywnego. Kolchicyna przyjmowana raz dziennie i dwa lub trzy razy dziennie może nie skutkować innymi wynikami, również w zakresie czasu w jakim występują ataki, skutkami ubocznymi leku i wskaźnikami odpowiedzi ostrej fazy.

Jakość danych naukowych

Podczas gdy cztery badania zostały dobrze zaprojektowane, inne budziły zastrzeżenia co do sposobu w jaki zostały zaplanowane, co mogło wpłynąć na wyniki. W czterech badaniach nie określono również jednoznacznie, w jaki sposób uczestnicy zostali przydzieleni do poszczególnych grup terapeutycznych. W czterech badaniach nie podano, czy badacze, którzy oceniali wyniki badania, wiedzieli, do którego leczenia zostały przypisane dane osoby. W czterech badaniach nie wyjaśniono jednoznacznie powodów, przez które osoby wycofały się z badania, a w jednym z nich wysoki odsetek uczestników nie ukończył badania. W pięciu badaniach nie byliśmy w stanie potwierdzić, czy każdy z zaplanowanych do oceny wyników został udokumentowany. W pięciu badaniach w badanych grupach nie określono nasilenia FMF na początku leczenia. Jakość danych dotyczących raportowanych punktów końcowych oceniliśmy na umiarkowaną do bardzo niskiej.