Czym jest padaczka lekooporna?

Padaczka jest jedną z bardziej rozpowszechnionych przewlekłych chorób neurologicznych i dotyczy 1% osób na całym świecie. Nawet do 30% pacjentów nadal doświadcza napadów drgawkowych (nagłe wybuchy aktywności elektrycznej mózgu, które krótkotrwale zmieniają jego działanie) pomimo prawidłowego leczenia przeciwpadaczkowego . U tych osób rozpoznaje się padaczkę lekooporną.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Leki przeciwpadaczkowe mogą być stosowane pojedynczo (jako monoterapia) lub w skojarzeniu (politerapia). Stiripentol to lek przeciwpadaczkowy odkryty we Francji i zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków w 2007 r. jako lek wspomagający stosowany w skojarzeniu z walproinianem i klobazamem w leczeniu zespołu Dravet (rzadkiej, lekoopornej padaczki, która rozpoczyna się w pierwszym roku życia u zdrowych niemowląt). W niniejszym przeglądzie oceniono dowody na wpływ stosowania styrypentolu jako leczenia uzupełniającego lekoopornej padaczki ogniskowej u osób przyjmujących leki przeciwpadaczkowe.

Czego się dowiedzieliśmy?

W oparciu o zdefiniowane kryteria wyszukiwania do przeglądu włączyliśmy tylko jedno badanie. We włączonym badaniu 67 dzieci w połączeniu ze standardowym leczeniem otrzymywało lek pozorowany (placebo) przez jeden miesiąc, a następnie otrzymywało styrypentol (bez placebo) przez cztery miesiące. 32 dzieci, które zareagowały na styrypentol (u których podczas jego przyjmowania wystąpiła o połowę mniejsza liczba napadów drgawkowych w porównaniu z pierwszym miesiącem), włączono do kolejnej części badania. Siedemnaścioro z nich kontynuowało leczenie styrypentolem, podczas gdy pozostałe 15 osób otrzymywało placebo. Ten etap badania był randomizowany i podwójnie zaślepiony (leczenie zostało przydzielone losowo i ani dzieci, ani lekarze nie wiedzieli, kto otrzymuje jakie leczenie).

Po dwóch miesiącach autorzy badania nie stwierdzili wyraźnych różnic między obiema grupami pod względem zmniejszenia liczby napadów (liczba dzieci z liczbą napadów mniejszą o połowę lub mniej) lub ustąpienia napadów (liczba dzieci, u których nie wystąpiły napady). Jednak dzieci przyjmujące styrypentol były bardziej narażone na szkodliwe działania uboczne niż dzieci przyjmujące placebo. Wyniki badania mogą nie mieć zastosowania w populacji ogólnej, ponieważ obejmowało ono tylko dzieci, które zareagowały na styrypentol.

Jakie są ograniczenia uwzględnionych danych naukowych?

Mamy niewielką pewność w stosunku do danych naukowych, ponieważ włączone badanie obejmowało niewielką liczbę dzieci, kilkoro dzieci zaprzestało udziału w badaniu przed jego zakończeniem, a leczenie zastosowane u wszystkich dzieci w pierwszej części badania mogło wpłynąć na liczbę napadów w podwójnie zaślepionej części badania z randomizacją.

Aktualnie dostępne dane naukowe nie wspierają stosowania styrypentolu jako terapii wspomagającej w leczeniu ogniskowej padaczki lekoopornej. Niezbędne są duże i dobrze zaprojektowane badania z randomizacją w tym zakresie.

Dane naukowe są aktualne do marca 2022 roku.