Dornaza alfa stosowana wziewnie w celu leczenia uszkodzenia płuc w przebiegu mukowiscydozy

Tłumaczenie nieaktualne. Kliknij tutaj aby zobaczyć aktualną wersję przeglądu w języku angielskim.

Pytanie przeglądu

Poszukiwaliśmy danych o efektach stosowania wziewnej dornazy alfa w leczeniu uszkodzenia płuc u chorych na mukowiscydozę.

Wprowadzenie

Mukowiscydoza to wrodzona choroba, w której dochodzi do zaburzeń transportu jonów w różnych komórkach organizmu. Dotyka ona m.in. gruczołów potowych, dróg oddechowych, trzustki i męskiego układu rozrodczego. Zajęcie płuc jest najczęstszym powodem śmierci chorych na mukowiscydozę. Mimo że średnia długość życia rośnie od 30 lat, to nadal wynosi w krajach rozwiniętych tylko 48,5 roku. U chorych na mukowiscydozę rozwija się przewlekła choroba płuc spowodowana gęstym śluzem odkładającym się w płucach, co prowadzi do infekcji i zapalenia. Dornaza alfa została stworzona w celu rozrzedzenia tego śluzu, tak aby chorym było łatwiej wykaszleć go z płuc; to z kolei powinno zmniejszyć ilość infekcji i nasilenie zapalenia oraz zapobiec przewlekłej chorobie płuc.

Data poszukiwania danych do przeglądu

Dane są aktualne na 28 listopada 2015 r.

Charakterystyka badań

W przeglądzie uwzględniliśmy 19 badań obejmujących łącznie 2565 osób z mukowiscydozą. W 15 badaniach dornazę alfa porównywano z placebo (leczenie pozorne, bez aktywnego leku) lub z brakiem leczenia dornazą alfa (2447 osób), w dwóch porównywano codzienne stosowanie dornazy i soli hipertonicznej (32 osoby), w jednym codzienne stosowanie dornazy alfa porównywano z naprzemiennym stosowaniem soli hipertonicznej i dornazy (48 osób), i w jednym dornazę alfa porównywano z mannitolem i z połączeniem obu leków (38 osób). W badaniach, które trwały od 6 dni do 3 lat, brały udział osoby z wszystkich grup wiekowych (od niemowląt do dorosłych).

Główne wyniki

Przegląd wykazał, że dornaza alfa poprawia czynność płuc w ciągu miesiąca, w porównaniu z placebo lub z brakiem leczenia. Ta poprawę obserwowano też w dłuższych badaniach, trwających od sześciu miesięcy do dwóch lat, w tych dłuższych badaniach wystąpiło ponadto mniej zaostrzeń choroby. Jedno z badań pokazało, że stosowanie dornazy alfa zmniejsza wydatki na leki od 18% do 38%.

Badania porównujące dornazę alfa do soli hipertonicznej lub mannitolu dały mieszane wyniki. Jedno badanie wykazało większą poprawę czynności płuc po dornazie alfa niż po soli hipertonicznej, a w trzech badaniach nie stwierdzono różnic między lekami. W jedynym badaniu, w którym połączenie dornazy alfa z innym lekiem porównywano z samą dornazą, nie zauważono korzyści z połączenia dornazy alfa i mannitolu.

Ogólnie, nie zaobserwowano poważnych efektów ubocznych. Jedynie wysypkę i zmianę głosu obserwowano częściej w przypadku osób przyjmujących dornazę alfa. Dostępne dane nie przesądzają ostatecznie, czy dornaza alfa jest lepsza niż inne leki, takie jak sól hipertoniczna lub mannitol.

Jakość danych naukowych

Jakość danych uzyskanych w badaniach porównujących dornazę alfa z placebo lub z brakiem leczenia była średnia lub wysoka w odniesieniu do czynności płuc. Niestety tylko w jednym badaniu oceniano wpływ na jakość życia, dlatego dane dotyczące tego efektu są ograniczone.

Mało było też badań porównujących różne schematy leczenia dornazą alfa (np. raz albo dwa razy dziennie) lub porównujących dornazę alfa z innymi lekami pomagającymi usuwać wydzielinę, tak więc aktualne dane z tych badań są ograniczone i niskiej jakości.

Uwagi do tłumaczenia: 

Tłumaczenie: Piotr Majdzik. Redakcja: Łukasz Strzeszyński

Share/Save