Soalan ulasan

Kami meneliti bukti kajian mengenai kesan dan keselamatan terapi gen terhadap kehidupan dan juga pencegahan simptom dan komplikasi berkaitan penyakit sel sabit.

Latar belakang

Penyakit sel sabit berlaku apabila anak mewarisi gen yang menghasilkan hemoglobin rosak daripada kedua ibu bapanya. Ia merupakan penyakit yang dikaitkan dengan sakit yang kerap sejak awal kehidupan dan selalunya menyebabkan kematian yang lebih awal daripada populasi umum. Terapi gen menggantikan gen yang rosak dengan yang normal.

Tarikh carian

Bukti terkini sehingga: 21 September 2020.

Keputusan utama

Kami mencari kajian yang menggunakan kaedah penggantian gen yang menghasilkan hemoglobin yang rosak dengan gen yang normal dalam rawatan penyakit sel sabit. Kami tidak menjumpai kajian yang dapat memberi bukti andal mengenai risiko atau manfaat terapi gen untuk penyakit ini. Terdapat keperluan untuk kajian menilai manfaat atau risiko terapi gen untuk penyakit sel sabit.