유전성 중증 혈우병 환자의 억제제 치료를위한 리툭시 맙

연구 질문

우리는 중증 혈우병 환자에서 응고 인자 억제제를 치료할 때 리툭시 맙이 효과적이고 안전한지 확인하기 위해 이용 가능한 증거를 검토했다. 이것은 이전에 출판된 코크란 리뷰의 업데이트다.

배경

혈우병 A와 B는 혈우병 중 인자 VIII (혈우병 A) 또는 인자 IX (혈우병 B)의 수치가 감소하거나 전혀없는 유전 질환이다. 심각한 형태에서는 감지 할 수없는 수준의 이러한 요소가 있다 (밀리 리터당 0.01 국제 단위 (IU) 미만). 혈우병 환자는 저절로 또는 외상 또는 침습적 의료 시술 후에 발생할 수있는 출혈 위험이 있다. 따라서 이러한 사건에 대한 반응으로 또는 예방 적으로 요인 농축 물로 치료해야한다. 안타깝게도 중증 혈우병 A 환자의 약 30 %와 중증 혈우병 B 환자의 1 ~ 6 %는 인자 VIII 또는 인자 IX에 대한 항체 (억제제)를 개발할 수 있다. 억제제의 개발은 혈우병 치료의 주요 합병증입니다. 그 이유는 그 존재가 대체 요법의 유익한 효과를 감소 시키거나 취소하여 출혈을 조절하기 매우 어렵 기 때문이다. 더욱이 억제제가 존재하는 경우 인자 VIII 또는 인자 IX 농축 물로 예방 치료를 시작하는 것은 불가능하다. 따라서 억제제를 제거하고 치료가 성공적으로 진행되도록하는 것이 중요하다. 리툭시 맙의 '오프 라벨'사용 (현재 혈우병 환자 치료에 대해 승인되지 않음)은 일부 연구에서 혈우병 환자의 억제제 제거 효과를 보여주었다. 따라서 우리는 리툭시 맙을 사용하는 것이 표준 치료법이나 리툭시 맙이없는 다른 요법보다 나은지, 안전한지, 그리고 생명을 위협하는 출혈과 막대한 재정적 비용으로부터 이들 사람들을 구할 수 있는지 알아보고 싶었다.

검색 날짜

그 근거는 현재 다음과 같다. 2020 년 3 월 19 일.

주요 결과

우리는 중증 혈우병 환자를 대상으로 리툭시 맙을 평가 한 무작위 대조 시험을 찾지 못했다. 혈우병 환자에서 리툭시 맙 사용의 이점과 위험을 평가하려면 잘 설계된 대조 시험이 필요하다. 통제 된 시험이 발표 될 때까지 개별 사례를 기반으로 한 제한적이고 낮은 수준의 증거 만이 의사가 임상 결정을 내 리도록 안내 할 수 있다.

연구진 결론: 

혈우병 환자의 억제제 치료를위한 리툭시 맙의 효능 및 안전성에 대한 관련 시험을 확인할 수 없었다. 사용 가능한 연구 증거는 사례 보고서 및 사례 시리즈에서 가져온 것이다. 이 상태에 대한 리툭시 맙의 효능과 안전성을 평가하기 위해서는 무작위 대조 시험이 필요하다. 그러나 가능한 미래의 무작위 대조 시험을 발표하기 전에 사례 보고서 및 사례 시리즈의 메타 분석을 통해 몇 가지 증거를 제공 할 수 있다.

전체 초록 읽기
배경: 

혈우병 A와 B는 각각 인자 VIII 또는 인자 IX의 감소 또는 부재 수준을 특징으로하는 유전성 응고 장애이다. 심각한 형태는 밀리 리터당 0.01 국제 단위 (IU) 미만의 요인 수준을 특징으로한다. 혈우병에서 억제제의 개발은 치료의 주요 합병증입니다. 이러한 항체의 존재는 대체 요법의 효능을 감소 시키거나 심지어 무효화하여 출혈을 조절하기 매우 어렵 기 때문이다. 억제제를 가진 사람들은 상당한 치료 비용과 함께 이환율과 사망률의 위험이 훨씬 더 높다. 혈우병 및 억제제를 가진 사람들을 치료하기 위해 리툭시 맙의 광범위한 '오프 라벨'사용을 감안할 때, 그 효능과 안전성을 평가해야한다. 이것은 이전에 출판된 코크란 리뷰의 업데이트다.

목적: 

유전성 중증 혈우병 A 또는 B 환자의 억제제 치료에 대한 리툭시 맙의 효능 및 안전성을 평가한다.

검색 전략: 

우리는 Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group의 Coagulopathies Trials Register를 검색했으며, 전자 데이터베이스 검색과 저널 및 컨퍼런스 초록 서적의 수기 검색을 따랐다. 관련 기사 및 리뷰의 참조 목록을 검색하고 진행 중이거나 게시되지 않은 연구도 검색했다. 우리는 또한 다른 서지 데이터베이스와 시험 레지스트리에 대한 추가 검색을 수행했다.

Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group의 Coagulopathies Trials Register의 마지막 검색 날짜 : 2020 년 3 월 19 일.

선정 기준: 

혈우병 환자의 억제제 치료를위한 리툭시 맙의 효능과 안전성을 조사하는 무작위 대조 시험 및 대조 임상 시험.

자료 수집 및 분석: 

선택 기준과 일치하는 무작위 대조 시험은 포함 할 수 없었다.

주요 결과: 

혈우병 환자의 억제제 치료를위한 리툭시 맙에 대한 무작위 대조 시험은 확인되지 않았다.

역주: 

위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.

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