系统综述问题

我们评价了现有证据，以了解利妥昔单抗在治疗严重血友病患者的凝血因子抑制物时是否有效和安全。本综述是先前发表的Cochrane综述的更新版本。

背景

血友病A和B是遗传性疾病，表现为血液中凝血因子VIII（血友病A）或凝血因子IX（血友病B）水平降低（或根本没有）。在极端情况下，这些凝血因子的水平无法被检测到（低于每毫升0.01国际单位 (IU)）。血友病患者有可能自发或在创伤或侵入性医疗程序后发生出血事件的风险。因此，它们需要用浓缩凝血因子治疗，以预防或应对这些事件。不幸的是，大约30%的严重血友病A患者和1%至6%的严重血友病B患者会产生针对凝血因子VIII 或凝血因子IX的抗体（抑制物），因为免疫系统无法识别这些因子。抑制物的产生是血友病治疗中的主要并发症，因为它们的存在降低或抵消了替代疗法的有益效果，使得控制出血变得非常困难。此外，当存在抑制物时，不可能开始使用凝血因子VIII或凝血因子IX浓缩物进行预防性治疗。因此，消除抑制物并让治疗成功进行是很重要的。一些研究表明，利妥昔单抗的“标签外”使用（目前尚未批准用于治疗血友病患者）对消除血友病患者的抑制物有效果。因此，我们想看看使用利妥昔单抗是否优于标准治疗或其他不使用利妥昔单抗的疗法，以及是否安全、是否可以使这些人免于危及生命的出血和巨额经济开支。

检索日期

证据检索更新至：2020年3月19日。

关键结果

我们没有发现任何评估利妥昔单抗治疗严重血友病患者的随机对照试验。需要精心设计的对照试验来评估在血友病患者中使用利妥昔单抗的益处和风险。在对照试验发表之前，只有基于个案的有限和低质量证据来指导医生做出临床决策。