Rituksimab za liječenje inhibitora faktora zgrušavanja kod osoba s nasljednom teškom hemofilijom

Istraživačko pitanje

U ovom Cochraneovom sustavnom pregledu analizirani su dostupni dokazi u kojima je ispitano je li lijek rituksimab učinkovit i siguran za liječenje inhibitora faktora zgrušavanja u osoba s teškom hemofilijom. Ovo je obnovljena verzija ranije objavljenog Cochraneovog sustavnog pregleda.

Uvod

Hemofilija A i B su nasljedna stanja u kojima su ili smanjene koncentracije (ili nisu prisutni) faktora VII (hemofilija A) ili faktora XI (hemofilija B) u krvi. U teškim oblicima bolesti koncentracije tih faktora nisu mjerljive (manje od 0.01 internacionalnih jedinica(UI) po mililitru). Ljudi s hemofilijom imaju rizik od krvarenja koja se mogu javiti spontano, nakon ozljede ili nakon invazivnog medicinskog zahvata. Stoga ih treba liječiti koncentratima faktora zgrušavanja preventivno ili kao reakciju na samo krvarenje. Nažalost, oko 30% osoba s teškom hemofilijom A te od 1% do 6% osoba s teškom hemofilijom B mogu razviti antitijela (inhibitore) na faktore zgrušavanja VIII ili IX, budući da ti faktori nisu prepoznatljivi imunosnom sustavu osoba sa hemofilijom. Razvitak inhibitora glavna je komplikacija u liječenju hemofilije, s obzirom na to njihova prisutnost smanjuje ili poništava učinkovitost nadomjesne terapije, čime se znatno otežava kontrola krvarenja. Štoviše, prisutnost inhibitora onemogućuje početak preventivnog liječenja koncentratima faktora VII ili IX. Stoga je važno odstraniti inhibitore i omogućiti uspješan nastavak liječenja. Korištenje rituksimaba izvan odobrenih indikacija (trenutno nije odobren za liječenje osoba s hemofilijom), u nekim je istraživanjima pokazalo učinkovitost kod eliminacije inhibitora u osoba s hemofilijom. Ciljevi ovog istraživanja su bili utvrditi je li upotreba rituksimaba bolja od standardnog liječenja ili drugih terapija bez njegove upotrebe, je li siguran za upotrebu te može li ljude oboljele od hemofilije spasiti od krvarenja opasnih po život i može li dovesti do uštede troškova liječenja.

Datum pretraživanja

Analizirana su istraživanja objavljena do: 19. ožujka 2020.

Ključni rezultati

Nije pronađeno niti jedno nasumično kontrolirano istraživanje koje procjenjuje učinkovitost rituksimaba kod ljudi s teškom hemofilijom. Za procjenu koristi i rizika upotrebe rituksimaba kod ljudi s teškom hemofilijom potrebna su dobro osmišljena kontrolirana istraživanja. Dok se kontrolirana istraživanja ne objave, liječnicima kao smjernice u donošenju kliničkih odluka mogu koristiti samo ograničeni dokazi niske razine pout+zdanosti i temeljeni na individualnim slučajevima.

Bilješke prijevoda: 

Hrvatski Cochrane. Preveo: Daniel Rehlicki. Ovaj sažetak preveden je u okviru volonterskog projekta prevođenja Cochrane sažetaka. Uključite se u projekt i pomozite nam u prevođenju brojnih preostalih Cochrane sažetaka koji su još uvijek dostupni samo na engleskom jeziku. Kontakt: cochrane_croatia@mefst.hr

Tools
Information
Share/Save