겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 치료

연구 질문

유전자 치료가 생존 및 겸상 적혈구 질환과 관련된 증상 및 합병증 예방에 미치는 영향과 안전성에 대한 근거를 검토했다.

배경

낫 적혈구 병은 아이가 양쪽 부모로부터 헤모글로빈을 생산하는 결함 유전자를 물려 받았을 때 발생한다. 그것은 어린 시절부터 빈번한 질병과 관련이 있으며 종종 일반 인구보다 일찍 사망에 이르는 질병이다. 유전자 치료는 이러한 결함이있는 유전자를 정상 유전자로 대체한다.

검색 날짜

그 근거는 현재 다음과 같다. 2020 년 9 월 15 일.

주요 결과

겸상 적혈구 질환의 치료에서 헤모글로빈을 생산하는 결함 유전자를 정상 유전자로 대체하는이 접근법을 사용한 실험을 찾았다. 이 질환에 대한 유전자 치료의 위험이나 이점에 대한 신뢰할 수있는 근거를 제공하는 시험을 찾지 못했다. 겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 치료의 이점 또는 위험을 평가하는 시험이 필요하다.

연구진 결론: 

겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 치료에 대한 무작위 또는 준 무작위 임상 시험은 보고되지 않았다. 따라서 낫 적혈구 병에 대한 유전자 치료에 대해 실제로 객관적인 결론이나 권고를 할 수 없다. 이 체계적인 검토는 겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 치료의 이점과 위험을 평가하기 위해 잘 설계된 무작위 대조 시험의 필요성을 확인했다.

전체 초록 읽기
배경: 

겸상 적혈구 질환은 적어도 하나의 헤모글로빈 S (Hb S) 대립 유전자와 증상 장애로 이어지는 비정상 헤모글로빈 중합을 허용 할 수있는 두 번째 비정상 대립 유전자의 존재를 특징으로하는 유전 질환 그룹을 포함한다.

상 염색체 열성 장애 (예 : 겸상 적혈구 질환)는 정상적인 표현형이 돌연변이 유전자의 단일 정상 사본으로 만 병든 세포에서 회복 될 수 있기 때문에 유전자 치료에 좋은 후보이다. 이것은 이전에 출판된 코크란 문헌고찰의 업데이트이다.

목적: 

이 검토의 목적은 다음과 같다.

-유전자 치료가 생존을 향상시키고 겸상 적혈구 질환과 관련된 증상 및 합병증을 예방할 수 있는지 여부를 결정한다.

-겸상 적혈구 질환이있는 사람들의 잠재적 인 장기적 이득에 대한 유전자 치료의 위험을 조사한다.

검색 전략: 

Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Haemoglobinopathies Trials Register를 검색했습니다. 여기에는 포괄적 인 전자 데이터베이스 검색에서 확인 된 참고 문헌과 관련 학술지 및 학회 논문 요약서 검색으로 구성되어 있다. 온라인 평가판 레지스트리도 검색했다.

그룹의 혈색소 병증 시험 등록에 대한 최근 검색 날짜 : 2020 년 9 월 15 일.

선정 기준: 

연령이나 환경에 관계없이 겸상 적혈구 질환이있는 모든 개인을 대상으로 한 모든 무작위 또는 준 무작위 임상 시험 (관련 1 상, 2 상 또는 3 상 시험 포함).

자료 수집 및 분석: 

겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 치료 시험은 발견되지 않았다.

주요 결과: 

겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 치료 시험은보고되지 않았다.

역주: 

위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.

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