La thérapie génique dans la drépanocytose

Problématique de la revue

Nous avons examiné les données probantes concernant les effets et l'innocuité de la thérapie génique sur la survie et la prévention des symptômes et des complications liées à la drépanocytose.

Contexte

La drépanocytose survient lorsqu'un enfant hérite de ses deux parents de gènes contrôlant la production d'hémoglobine altérés. Cette pathologie provoque des maladies fréquentes dès la petite enfance et entraîne souvent une mort plus précoce que dans le reste de la population. La thérapie génique remplace ces gènes altérés par des gènes normaux.

Date des recherches

Les données probantes sont à jour jusqu’au : 21 septembre 2020.

Principaux résultats

Nous avons recherché des essais ayant utilisé cette méthode de remplacement de gènes contrôlant la production d'hémoglobine altérés par des gènes normaux pour le traitement de la drépanocytose. Nous n'avons trouvé aucun essai pouvant fournir des données probantes fiables sur les risques ou les bienfaits de la thérapie génique pour cette maladie. Des essais évaluant les bienfaits et les risques de la thérapie génique pour la drépanocytose sont nécessaires.

Conclusions des auteurs: 

Aucun essai clinique randomisé ou quasi-randomisé sur la thérapie génique dans la drépanocytose n'a été rapporté. Aucune conclusion ou recommandation objective sur le plan pratique ne peut donc être faite concernant la thérapie génique pour la drépanocytose. Cette revue systématique a identifié la nécessité de réaliser des essais contrôlés randomisés bien conçus afin d'évaluer les bienfaits et les risques de la thérapie génique pour la drépanocytose.

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Contexte: 

La drépanocytose englobe un groupe de troubles génétiques caractérisés par la présence d'au moins un allèle de l'hémoglobine S (Hb S), et d'un second allèle anormal pouvant permettre une polymérisation anormale de l'hémoglobine conduisant à un trouble symptomatique.

Les troubles autosomiques récessifs (comme la drépanocytose) sont de bons candidats pour la thérapie génique, car un phénotype normal peut être rétabli dans les cellules malades au moyen d'une seule copie normale du gène mutant. Il s’agit d’une mise à jour d'une revue systématique Cochrane déjà publiée.

Objectifs: 

Les objectifs de cette revue sont :

- déterminer si la thérapie génique peut améliorer la survie et prévenir les symptômes et les complications associés à la drépanocytose ;

- examiner les risques de la thérapie génique par rapport aux bienfaits potentiels à long terme pour les personnes atteintes de drépanocytose.

Stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques de type hémoglobinopathies. Ce registre est constitué des références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques, des recherches dans des revues pertinentes ainsi que des résumés d'actes de conférence. Nous avons également effectué des recherches dans les registres d’essais en ligne.

Date de la recherche la plus récente effectuée dans le Registre des essais cliniques du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques de type hémoglobinopathies : 21 septembre 2020.

Critères de sélection: 

Tous les essais cliniques randomisés ou quasi-randomisés (y compris tout essai pertinent de phase 1, 2 ou 3) portant sur la thérapie génique pour tout individu atteint de drépanocytose, indépendamment de l'âge ou du contexte.

Recueil et analyse des données: 

Aucun essai sur la thérapie génique dans la drépanocytose n'a été trouvé.

Résultats principaux: 

Aucun essai sur la thérapie génique dans la drépanocytose n'a été rapporté.

Notes de traduction: 

Post-édition effectuée par Carole Lescure et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr

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