Retuksimab za liječenje inhibitora faktora zgrušavanja u osoba s naslijeđenom teškom hemofilijom

Istraživačko pitanje

U ovom Cochrane sustavnom pregledu literature analizirali smo dostupne dokaze iz istraživanja u kojima je ispitano je li retuksimab učinkovit i siguran u liječenju inhibitora faktora zgrušavanja u osoba s teškom hemofillijom. Ovaj pregled je obnovljena verzija ranije objavljenog Cochrane sustavnog pregleda.

Dosadašnje spoznaje

Hemofilija A i B su nasljedna stanja sa smanjenom razinom ( ili je uopće nema) faktora VIII (hemofilija A) ili faktora IX (hemofilija B) u krvi. U teškim oblicima koncentracije ovih faktora su nemjerljive (manje od 0.01 internacionalnih jedinica (IU) po mililitru). Ljudi sa hemofilijom imaju opasnost od krvarenja koja se mogu javiti spontano, nakon traume ili invazivnog medicinskog postupka. Stoga ih treba liječiti koncentratima faktora zgrušavanja, ili nakon što se ti događaje dogode ili preventivno. Nažalost, oko 30% osoba s teškom hemofilijom A i 1% do 6% osoba sa teškom hemofilijom B mogu razviti antitijela (inhibitore) na faktor VIII ili faktor IX, jer imunološki sustav ne prepoznaje faktore. Razvijanje inhibitora predstavlja glavnu komplikaciju u liječenju hemofilije, jer njihova prisutnost smanjuje ili poništava učinkovitost nadomjesne terapije, čime se otežava kontrola krvarenja. Štoviše, kada su inhibitori prisutni nemoguće je započeti preventivno liječenje koncentracijama faktora VIII ili faktora IX. Stoga je važno ukloniti inhibitore i omogućiti uspješan nastavak liječenja. Korišenje retuksimaba u ovoj situaciji predstavlja liječenje izvan odobrenih indikacija (engl. off-label use), ali se u nekim studijama taj lijek pokazao učinkovit za uklanjanje inhibitora kod osoba sa hemofilijom. Stoga smo željeli vidjeti je li retuksimab bolji od liječenja standardnom terapijom ili drugim terapijama bez retuksimaba, i da li je to sigurno i može li spasiti ljude od po život opasnih krvarenja i ogromnih financijskih troškova.

Datum pretraživanja

Dokazi se temelje na literaturi objavljenoj do: 16. veljače 2016.

Ključni rezultati

Nismo pronašli niti jedan randomizirani kontrolirani pokus koji procjenjuje retuksimab u ljudi s teškom hemofilijom. Potrebne su dobro ustrojene kontrolirane studije kako bi se procjenili koristi i rizici upotrebe retuksimab-a kod ljudi sa teškom hemofilijom. Dok se ne objave kontrolirane studije, samo ograničeni dokazi niske razine, temeljeni na individualnim slučajevima, mogu liječnicima biti vodič u donošenju kliničkih odluka.

Bilješka o prijevodu: 

Hrvatski Cochrane
Prevela: Ana Ćuk
Ovaj sažetak preveden je u okviru volonterskog projekta prevođenja Cochrane sažetaka. Uključite se u projekt i pomozite nam u prevođenju brojnih preostalih Cochrane sažetaka koji su još uvijek dostupni samo na engleskom jeziku. Kontakt: cochrane_croatia@mefst.hr

Tools
Information
Share/Save