Problématique de la revue
Les thérapies à base de cellules souches peuvent-elles sauver la vie ou améliorer le développement à long terme des nouveau-nés victimes d'un accident vasculaire cérébral ?
Contexte
Les nouveau-nés sont parfois victimes d'un accident vasculaire cérébral, qui survient lorsque l'irrigation sanguine d'une partie du cerveau est bloquée ou lorsqu'un vaisseau sanguin du cerveau éclate. Les bébés ayant subi un AVC moins grave pourraient se rétablir complètement ou n'avoir que de légers problèmes intellectuels. Si l'accident vasculaire cérébral est très important, il peut entraîner la mort ou de graves problèmes de développement neurologique plus tard dans la vie. Certains de ces bébés développent des déficiences intellectuelles, des troubles du comportement, des difficultés de concentration, des problèmes de socialisation et une infirmité motrice cérébrale. À l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement pour les accidents vasculaires cérébraux.
Que voulions-nous découvrir ?
L'objectif de cette revue systématique Cochrane était d'évaluer si les revues à base de cellules souches pouvaient réduire la mortalité et améliorer le développement à long terme des nouveau-nés victimes d'un accident vasculaire cérébral. Nous voulions également savoir si ce traitement avait des effets indésirables. Dans le cadre d'une thérapie à base de cellules souches, des cellules souches sont implantées dans le bébé (par exemple par injection) afin qu'elles puissent réparer les cellules cérébrales endommagées par l'accident vasculaire cérébral. Ces cellules souches pourraient provenir d'humains ou d'animaux et pourraient provenir du sang du cordon ombilical, de la moelle osseuse ou d'autres parties du corps.
Comment avons-nous procédé ?
Nous avons recherché dans les bases de données médicales les essais cliniques portant sur les thérapies à base de cellules souches pour les accidents vasculaires cérébraux chez les nouveau-nés.
Principaux résultats
Nous n'avons pu inclure aucune étude dans notre revue. Nous avons identifié trois études, mais nous les avons toutes exclues car elles avaient un plan d'étude inadmissible ou car elles incluaient des nouveau-nés sans accident vasculaire cérébral.
Les données probantes sont-elles à jour ?
Les données probantes sont à jour jusqu’en février 2023.
Il n’y avait pas de données probantes disponibles pour évaluer les bénéfices et les risques des interventions à base de cellules souches pour le traitement des accidents vasculaires cérébraux chez les nouveau-nés. Aucune étude en cours n'a été identifiée.
Les futurs essais cliniques devraient se concentrer sur la normalisation du moment et de la méthode d'administration et de traitement des cellules afin d'optimiser le potentiel thérapeutique des interventions à base de cellules souches et les profils de tolérance. Les études de phase 1 et les études sur les grands animaux pourraient jeter les bases de futurs essais randomisés. Les critères de jugement devraient inclure la mortalité toutes causes confondues, les handicaps majeurs du développement neurologique et le rejet immunitaire, ainsi que tout autre événement indésirable grave.
Les accidents vasculaires cérébraux (AVC) périnatals désignent un groupe diversifié mais spécifique de maladies cérébrovasculaires qui surviennent entre la 20e semaine de vie fœtale et le 28e jour de la vie postnatale. Les options de traitement aigu de l'AVC périnatal sont limitées aux soins de soutien, tels que le contrôle de l'hypoglycémie et des crises d'épilepsie. Les thérapies à base de cellules souches constituent une approche thérapeutique potentielle pour réparer, restaurer ou régénérer les tissus cérébraux lésés. Les résultats précliniques ont abouti à des études néonatales humaines en cours.
Évaluer les bénéfices et les risques des interventions à base de cellules souches pour le traitement des accidents vasculaires cérébraux chez les nouveau-nés par rapport à des interventions de contrôle (placebo ou absence de traitement) ou à des interventions à base de cellules souches d'un autre type ou d'une autre origine.
Nous avons effectué des recherches dans CENTRAL, PubMed, Embase et dans trois registres d'essais en février 2023. Nous avons prévu de faire une recherche des références bibliographiques des études incluses et des revues systématiques pertinentes pour les études non identifiées par les recherches dans les bases de données.
Nous avons tenté d'inclure des essais contrôlés randomisés, des essais contrôlés quasi randomisés et des essais en grappes qui évaluaient l'une des comparaisons suivantes.
- Interventions à base de cellules souches (tout type) par rapport au contrôle (placebo ou absence de traitement)
- Cellules souches mésenchymateuses/stromales (CSM) d'un type
spécifique (p. ex. nombre de doses ou de passages) ou d’une source spécifique (par exemple, autologue/allogénique ou moelle osseuse/cordon) par rapport à des CSM d'un autre type ou d'une autre source
- Interventions à base de cellules souches (autres que les CSM) d'un type spécifique (par exemple, cellules mononucléaires, cellules progénitrices d'oligodendrocytes, cellules souches neurales, cellules souches hématopoïétiques ou cellules dérivées de cellules souches pluripotentes induites) ou d'une source spécifique (par exemple, autologue/allogénique ou moelle osseuse/cordon) par rapport à des interventions à base de cellules souches (autres que les CSM) d'un autre type ou d'une autre source.
- CSM par rapport aux interventions à base de cellules souches autres que les CSM
Nous avons prévu d'inclure tous les types de transplantation, quelle que soit la source des cellules (moelle osseuse, sang de cordon, gelée de Wharton, placenta, tissu adipeux, sang périphérique), le type de greffe (autologue ou allogène) et la dose.
Nous avons utilisé les méthodes standard de Cochrane. Nos critères de jugement principaux étaient la mortalité néonatale toutes causes confondues, les troubles neurodéveloppementaux sévères, le rejet immunitaire ou tout autre événement indésirable grave. Nos critères de jugement secondaires comprenaient la mortalité toutes causes confondues avant la première sortie de l'hôpital, les crises d'épilepsie, les effets indésirables et le décès ou une incapacité neurodéveloppementale majeure à l'âge de 18 à 24 mois. Nous avons prévu d'utiliser GRADE pour évaluer le niveau de confiance des données probantes pour chaque critère de jugement.
Nous n'avons identifié aucun essai randomisé, achevé ou en cours, répondant à nos critères d'inclusion. Nous avons exclu trois études : deux étaient des essais de phase 1, et une incluait des nouveau-nés souffrant d'affections autres que l'AVC (c'est-à-dire d'ischémie cérébrale et d'anémie).
Parmi les trois études exclues, nous avons identifié le premier essai de phase 1 sur l'utilisation de cellules souches pour l'AVC néonatal. Il a rapporté qu'une application intranasale unique de CSM dérivées de la moelle osseuse chez des nouveau-nés à terme ayant reçu un diagnostic d'accident ischémique artériel périnatal était faisable et n'était apparemment pas associée à des événements indésirables graves. Cependant, l'essai n'a porté que sur 10 nourrissons et le suivi a été limité à trois mois.
Post-édition effectuée par Stéphanie Antoun et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr