L’hydroxyurée (hydroxycarbamide) pour le traitement des personnes atteintes de bêta-thalassémie transfusion-dépendante


Problématique de la revue

Nous avons examiné les données probantes sur l'effet de l'hydroxyurée (hydroxycarbamide) chez les personnes atteintes de bêta (β)-thalassémie transfusion-dépendante .

Contexte

La β-thalassémie est un trouble sanguin qui est transmis par les deux parents à leurs enfants. Cette condition entraîne une diminution de la production d’hémoglobine Selon l'OMS, près de 60 000 enfants atteints de thalassémie naissent chaque année. La ß-thalassémie transfusion-dépendante, dont les symptômes sont clairement visibles au cours des six premiers mois de la vie, est la forme la plus sévère de ß-thalassémie. Elle peut être mortelle si elle n'est pas traitée par transfusion sanguine Cependant, les transfusion sanguines augmentent le risque d’infections virales potentiellement mortelles et peuvent conduire à une surcharge en fer dans l’organisme, affectant ainsi la fonction d’organes importants. Les médicaments prescrits pour éliminer le fer de l'organisme peuvent réduire le risque de surcharge en fer, mais le coût de la prise en charge de la maladie peut souvent devenir trop élevé pour les individus et leur famille. L'hydroxyurée pourrait être efficace dans le traitement de β-thalassémie car elle augmente la production d'hémoglobine (sang) et ses bienfaits ont déjà été démontrés.

Date de recherche

Les données de cette revue ont été mises à jour le 4 mars 2019.

Caractéristiques des études

Nous n'avons trouvé aucun essai clinique à inclure dans la revue.

Résultats principaux

Nous n'avons trouvé aucun essai clinique répondant aux critères d'inclusion pour cette revue. Des essais multicentriques randomisés et contrôlés (comparés à un placebo ou à d'autres traitements disponibles, comme la transfusion sanguine et la chélation du fer) sont nécessaires afin d’évaluer l'efficacité et la sécurité de l'hydroxyurée pour réduire le besoin en transfusion sanguine, maintenir ou améliorer les taux moyens d'hémoglobine et évaluer la rentabilité du traitement.

Conclusions des auteurs: 

À l'heure actuelle, il n'existe pas de données probantes de qualité pour appuyer ou contester l'utilisation continue de l'hydroxyurée dans la prise en charge des personnes atteintes de ß-thalassémie transfusion-dépendante. Des essais multicentriques randomisés et contrôlés (comparés à un placebo ou à d'autres traitements disponibles, comme la transfusion sanguine et la chélation du fer) sont nécessaires afin d’évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hydroxyurée pour réduire le besoin en transfusion sanguine, maintenir ou améliorer le taux moyen d'hémoglobine, ainsi que pour déterminer la rentabilité de ce traitement.

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Contexte: 

L'hydroxyurée (hydroxycarbamide) favorise la production d'hémoglobine fœtale (HbF) en réactivant les gènes gamma. Les bienfaits cliniques de l'hydroxyurée ont été démontrés chez les personnes atteintes de drépanocytose ; cependant, seules quelques études ont évalué ce traitement chez les personnes atteintes de bêta (β)-thalassémie.

Objectifs: 

L'objectif principal est d'examiner l'efficacité de l'hydroxyurée dans la réduction ou l'amélioration des transfusions sanguines nécessaires chez les personnes souffrant β-thalassémie transfusion-dépendante. Le deuxième objectif est d'examiner l'innocuité de l'hydroxyurée en ce qui concerne les effets indésirables graves dans cette population.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons fait des recherches dans le Registre Cochrane des Essais Cliniques sur les Hémoglobinopathies du Groupe Mucovicidose et Maladies Génétiques (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group's Haemoglobinopathies Trials Register), compilé à partir des recherches en ligne dans des bases de données électroniques et manuelles dans des revues et des comptes rendus de conférences. Nous avons également effectué des recherches dans des bases de données électroniques et des registres d'essais cliniques, notamment ClinicalTrials.gov, l'ICTRP de l'OMS et PubMed (09 octobre 2018).

Date de la dernière recherche dans le Registre des essais sur les hémoglobinopathies du groupe : 04 mars 2019.

Critères de sélection: 

Essais cliniques randomisés contrôlés de l’hydroxyurée chez des patients atteints de ß-thalassémie transfusion-dépendante en comparaison avec un placebo ou un traitement standard ou comparant différentes doses d’hydroxyurée.

Recueil et analyse des données: 

Deux auteurs ont évalué de façon indépendante les essais cliniques en vue de leur inclusion dans la revue, qui a été vérifiée par un troisième auteur.

Résultats principaux: 

Aucun essai répondant aux critères d’inclusion de cette revue n’a été trouvé.

Notes de traduction: 

Post-édition effectuée par Margaux Demuysere et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr

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Les traductions sur ce site ont été rendues possibles grâce à la contribution financière du Ministère français des affaires sociales et de la santé et des instituts publics de recherche canadiens.