Utilisation de l'hormone de croissance recombinante pour améliorer la croissance et la santé chez les enfants et les jeunes adultes atteints de mucoviscidose

Problématique de la revue

Nous avons examiné les données probantes sur les effets de l'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) sur la santé des personnes atteintes de mucoviscidose.

Contexte

La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui cause des maladies dans les poumons, le système digestif et le pancréas. Les personnes atteintes de mucoviscidose présentent souvent une insuffisance pondérale et un retard de croissance, ce qui peut avoir une incidence sur leur fonction pulmonaire. Les suppléments nutritionnels peuvent ne pas être suffisants et il a été suggéré que le traitement par la rhGH, qui améliore le taux de croissance et la densité osseuse, pourrait aider. Le traitement à la rhGH est généralement administré une fois par jour à l'aide d'une aiguille sous la peau. Il est coûteux et peut affecter le métabolisme du glucose, ce qui a des implications pour les enfants à risque de développer un diabète lié à la mucoviscidose. Par conséquent, nous devons examiner d'un œil critique les risques et les avantages de ce traitement. Il s'agit d'une mise à jour d'une revue précédente.

Date des recherches

Les preuves sont à jour au : 22 octobre 2018.

Caractéristiques de l’étude

Cette revue a porté sur l'utilisation de l'hormone rhGH pour améliorer la fonction pulmonaire, la croissance et la qualité de vie des enfants et des jeunes adultes atteints de mucoviscidose. Il comprend huit essais auprès de 291 personnes atteintes de mucoviscidose sélectionnées au hasard pour l'un ou l'autre traitement. Les participants aux essais étaient âgés de cinq à 23 ans, mais la plupart n'avaient pas encore atteint la puberté. Six essais ont duré un an et deux pendant six mois. Le traitement par rhGH a été comparé à l'absence de traitement dans sept essais cliniques et à un placebo (un liquide qui ne contenait pas d'hormone de croissance) dans un essai clinique. L'essai qui a utilisé un placebo l'a comparé à deux doses différentes de rhGH.

Résultats principaux

Les résultats ont montré une légère amélioration de la taille, du poids et de la masse corporelle maigre entre six et douze mois. Cependant, il n'y avait pas de réelle preuve que le traitement par rhGH améliore la fonction pulmonaire, la force musculaire ou la qualité de vie. Les essais étaient de petite envergure et nous n'avons trouvé aucune preuve de changements dans le métabolisme du glucose ou du risque à long terme de diabète dû au traitement. Compte tenu de ces résultats, nous ne sommes pas en mesure d'identifier un réel avantage de la thérapie et nous croyons qu'il est nécessaire de poursuivre la recherche au moyen d'essais cliniques bien conçus et suffisamment puissants.

Qualité des données probantes

Nous ne disposions pas de suffisamment d'informations pour décider si, dans l'ensemble, les essais étaient biaisés d'une manière qui pourrait affecter les résultats. Tous les critères de jugement mesurés ont été rapportés dans les essais, mais les essais étaient petits et n'avaient pas suffisamment de participants pour montrer une différence qui n'était peut-être pas due au hasard. Nous craignions également que des critères de jugement fondés sur le jugement personnel, comme les scores de qualité de vie, puissent être affectés parce que les participants à sept des essais savaient à quel groupe ils appartenaient.

Conclusions des auteurs: 

Comparé à l'absence de traitement, le traitement par rhGH est efficace pour améliorer les critères de jugement intermédiaires en termes de taille, de poids et de masse corporelle maigre. Certaines mesures de la fonction pulmonaire ont montré une amélioration modérée, mais aucun réel avantage n'a été observé dans tous les essais. Le changement important de la glycémie, bien qu'il ne soit pas à l'origine du diabète, souligne la nécessité de surveiller attentivement cet effet indésirable au moyen d'un traitement dans une population prédisposée au diabète lié à la mucoviscidose. Aucun changement significatif dans la qualité de vie, l'état clinique ou les effets indésirables n'a été observé au cours de cette revue en raison du petit nombre de participants. Des essais contrôlés randomisés à long terme et bien conçus de la rhGH chez des personnes atteintes de mucoviscidose sont nécessaires avant l'utilisation clinique courante de la rhGH dans la mucoviscidose.

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Contexte: 

La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui cause des maladies surtout dans les poumons, le tube digestif et le pancréas. Les personnes atteintes de mucoviscidose souffrent souvent de malnutrition et de retard de croissance. Une supplémentation nutritionnelle adéquate n'améliore pas la croissance de façon optimale. Un agent anabolisant, l'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH), a donc été proposé comme une intervention potentielle. Cette revue est une mise à jour d'une revue déjà publiée.

Objectifs: 

Évaluer l'efficacité et l'innocuité de la rhGH pour améliorer la fonction pulmonaire, la qualité de vie et l'état clinique des enfants et des jeunes adultes atteints de mucoviscidose.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais cliniques du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et autres maladies génétiques constitué des références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles de revues pertinentes et de résumés d'actes de conférence. Date de la dernière recherche : 22 octobre 2018.

Nous avons également effectué des recherches dans les registres d'essais cliniques en cours du site clinicaltrials.gov des États-Unis et de la Plate-forme internationale de registres d'essais cliniques de l'OMS (ICTRP). Date de la dernière recherche : 05 mars 2018.

Nous avons effectué une recherche dans les revues endocriniennes pertinentes et dans les actes des réunions de la Société d'endocrinologie en utilisant Web of Science, Scopus et Proceedings First. Date de la dernière recherche : 04 mars 2018.

Critères de sélection: 

Essais contrôlés randomisés et quasi-randomisés de toutes les préparations de rhGH par rapport à l'absence de traitement, au placebo ou entre elles, à n'importe quelle dose (forte et faible dose) ou voie d'administration et pour n'importe quelle durée, chez des enfants ou des jeunes adultes (âgés de 25 ans et moins) atteints de mucoviscidose (par test sudoral ou test génétique).

Recueil et analyse des données: 

Deux auteurs de cette revue ont indépendamment examiné les articles, extrait les données détaillées des essais et évalué leurs risques de biais. Nous avons évalué la qualité des données probantes à l'aide du système GRADE.

Résultats principaux: 

Nous avons inclus huit essais (291 participants, âgés de 5 à 23 ans) dans cette révision de la revue. Sept essais ont comparé la rhGH à dose standard (environ 0,3 mg/kg/semaine) à l'absence de traitement et un essai à trois groupes (63 participants) a comparé le placebo, la rhGH à dose standard (0,3 mg/kg/semaine) et la rhGH à dose élevée (0,5 mg/kg/semaine). Six essais ont duré un an et deux pendant six mois. Nous avons constaté que le traitement par rhGH peut améliorer certains des résultats de la fonction pulmonaire, mais qu'il n'y avait pas de différence entre les doses standard et les doses élevées (données de faible qualité, limitées par l'incohérence entre les essais, le petit nombre de participants et la courte durée du traitement). Les essais montrent une amélioration des paramètres anthropométriques (taille, poids et masse corporelle maigre) avec le traitement par rhGH, encore une fois sans différence entre les niveaux de dose. Nous avons constaté une amélioration de la taille pour toutes les comparaisons (données probantes de très faible à très faible qualité), mais des améliorations du poids et de la masse corporelle maigre n'ont été signalées que pour la rhGH à dose normale par rapport à l'absence de traitement (preuves de très faible qualité). Certaines données indiquent un changement dans le taux de glycémie à jeun avec le traitement à la rhGH, mais il n'a pas dépassé le seuil clinique pour le diagnostic du diabète dans les essais de courte durée (données de faible qualité). Il existe des preuves de faible à très faible qualité pour l'amélioration des exacerbations pulmonaires sans autres effets indésirables importants, mais cela est limité par la courte durée des essais et le petit nombre de participants. Un petit essai a fourni des données incohérentes sur l'amélioration de la qualité de vie (données de très faible qualité). Il y a peu de preuves de l'amélioration de la capacité d'exercice dans trois essais (preuves de faible qualité). Aucun des essais n'a systématiquement comparé les coûts du traitement aux coûts globaux des soins de santé.

Notes de traduction: 

Post-édition effectuée par Amytis Heim et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d’origine? Merci d’adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr

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