Greffe de cellules souches pour traiter la maladie de Gaucher

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La maladie de Gaucher est un trouble héréditaire causé par un déficit enzymatique en glucocérébrosidase. Cela conduit au stockage de lipides complexes dans certains types de cellules sanguines. En raison de ces cellules anormales, les personnes atteintes de la maladie de Gaucher souffriront de douleurs, de fatigue, d'anémie, de jaunisse et de lésions osseuses. Certaines formes de la maladie de Gaucher peuvent également provoquer des troubles neurologiques. Le traitement de la maladie de Gaucher, à l'heure actuelle, se fait principalement par une enzymothérapie substitutive qui est coûteuse. Dans certains cas graves, une greffe de cellules souches est utilisée pour traiter les personnes atteintes de la maladie de Gaucher. Il s'agit d'une intervention à haut risque, conduisant parfois à la mort de l'individu. Nous n'avons pas trouvé d'essais pour démontrer l'efficacité et les risques de l'intervention chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher. Nous n'avons trouvé aucun essai pertinent à inclure dans cette revue en mars 2012. Nous ne mettrons à jour cette revue que lorsque de nouveaux essais seront publiés.

Conclusions des auteurs: 

La greffe de cellules souches est une forme de traitement qui offre la possibilité d'une guérison définitive. Cependant, il n'existe pas d'essais cliniques qui ont évalué l'innocuité et l'efficacité de la greffe de cellules souches par rapport à d'autres mesures conservatrices (l'enzymothérapie substitutive, la thérapie par réduction de substrat) actuellement en usage.

Nous n'avons trouvé aucun essai pertinent à inclure dans cette revue en mars 2012. Nous ne mettrons à jour cette revue que lorsque de nouveaux essais seront publiés.

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Contexte: 

La maladie de Gaucher est le trouble le plus courant du stockage lysosomal, causé par un déficit enzymatique en glucocérébrosidase. Le traitement actuel de la maladie implique un choix entre l'enzymothérapie substitutive, la thérapie par réduction du substrat et la greffe de cellules souches. Une greffe de cellules souches est une intervention à haut risque avec de possibles bénéfices à long terme dans la régression des changements du squelette et des changements neurologiques chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher.

Objectifs: 

Déterminer le rôle de la greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher en ce qui concerne : le risque de mortalité associé à l'intervention ; l'efficacité à modifier l'évolution de la maladie ; et l'arrêt ou la régression des manifestations neurologiques dans les formes neuropathiques (types 2 et 3).

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué des recherches dans le registre d’essais des erreurs innées du métabolisme du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et autres maladies génétiques constitué des références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles dans des revues et des résumés d’actes de conférence pertinents.

Date des recherches les plus récentes effectuées dans le registre des essais cliniques sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane : le 26 mars 2012.

Nous avons également effectué des recherches sur les sites Web www.clinicaltrials.gov et www.genzymeclinicalresearch.com. Date de la recherche la plus récente sur ces sites : le 16 février 2012.

Critères de sélection: 

Tous les essais cliniques contrôlés, randomisés et quasi-randomisés, comparant la greffe de cellules souches avec l'enzymothérapie substitutive, la thérapie par réduction du substrat, le traitement symptomatique ou l'absence de traitement chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher de tous les âges.

Recueil et analyse des données: 

Nous avons évalué indépendamment les essais à inclure, cependant, aucun essai pertinent n'a été identifié.

Résultats principaux: 

Douze essais ont été identifiés par les recherches, cependant, ceux-ci ne pouvaient pas être inclus dans la revue.

Notes de traduction: 
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