Hormone de croissance humaine synthétique pour le traitement de l'hypophosphatémie liée au chromosome X (ou rachitisme résistant à la vitamine D) chez l'enfant

Le traitement standard de l'hypophosphatémie liée au chromosome X peut guérir le rachitisme, mais ne permet pas toujours d'élever le niveau de phosphates dans le sang ni de ramener les taux de croissance à la normale. On ne sait pas si la combinaison du traitement par hormone de croissance humaine avec un traitement standard améliore les niveaux de phosphate, les taux de croissance et la densité minérale osseuse. Un seul petit essai portant sur cinq enfants a été inclus dans cette revue. Le traitement par hormone de croissance humaine avait amélioré le score z pour la taille et augmenté brièvement le taux de phosphate dans le sang. Nous n'avons cependant trouvé aucune preuve concluante en faveur de l'utilisation du traitement par hormone de croissance humaine pour cette affection. Il n'y a pas eu suffisamment d'essais sur le traitement par hormone de croissance humaine de cette affection et des recherches supplémentaires sont nécessaires.

Conclusions des auteurs: 

Nous n'avons pas trouvé de preuve concluante indiquant que l'utilisation du traitement par hormone de croissance humaine recombinante chez les enfants atteints d'hypophosphatémie liée au chromosome X est associée à des changements dans la croissance longitudinale, le métabolisme minéral, le système endocrinien, la fonction rénale, la densité minérale osseuse ou les proportions du corps.

Lire le résumé complet...
Contexte: 

Le traitement standard de l'hypophosphatémie liée au chromosome X par administration orale de phosphate et de calcitriol peut guérir le rachitisme, mais il ne relève pas toujours les concentrations sériques de phosphate de manière significative, ni ne normalise linéairement la croissance dans tous les cas. Certains essais cliniques font penser que la combinaison du traitement par hormone de croissance humaine recombinante avec un traitement standard améliore la vitesse de croissance, la rétention de phosphate et la densité minérale osseuse, mais pour certains autres essais cliniques elle semble aggraver la stature disproportionnée de ces enfants.

Objectifs: 

Déterminer si le traitement par hormone de croissance humaine recombinante pour les enfants atteints d'hypophosphatémie liée au chromosome X est associée à des changements dans la croissance longitudinale, la fonction endocrinienne, la fonction rénale, la densité minérale osseuse, les proportions du corps, ou bien dans certains effets indésirables.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais cliniques du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques, constitué de références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles dans des journaux professionnels et des résumés d'actes de conférence pertinents. Nous avons de plus cherché dans le registre central Cochrane des essais contrôlés, Ovid MEDLINE et les références bibliographiques des essais identifiés et d'autres revues. Nous avons également entrepris une recherche manuelle supplémentaire de journaux professionnels et d'actes de conférence pertinents.

Date de la recherche la plus récente effectuée dans le registre des essais cliniques du groupe : 17 mars 2011.

Critères de sélection: 

Tout essai contrôlé randomisé ou quasi-randomisé comparant l'hormone de croissance (seule ou en association avec le traitement standard) à un placebo ou au seul traitement standard chez des enfants atteints d'hypophosphatémie liée au chromosome X.

Recueil et analyse des données: 

Deux auteurs de la revue ont, de façon indépendante, évalué le risque de biais des essais et extrait les données des essais éligibles.

Résultats principaux: 

Les recherches ont permis d'identifier six essais, dont un répondait aux critères d'inclusion et incluait cinq participants. Dans cet essai, le traitement par hormone de croissance humaine recombinante avait amélioré le score d'écart type de la taille (score z), et avait élevé de manière transitoire le phosphate sérique et la capacité tubulaire maximale de réabsorption du phosphate.

Tools
Information
Share/Save

Les traductions sur ce site ont été rendues possibles grâce à la contribution financière du Ministère français des affaires sociales et de la santé et des instituts publics de recherche canadiens.