دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال (facioscapulohumeral muscular dystrophy) یک بیماری پیشرونده عضلانی است. ضعف عضلانی اغلب نسبتا خفیف و پیشرفت آن کُند است، اما حدود یکپنجم افراد مبتلا در نهایت مجبور به استفاده از ویلچر میشوند. عضلات صورت، تیغههای شانه و بازوها بیشترین آسیب را میبینند، اما ضعف در دیگر عضلات نیز رخ میدهد. هیچ درمان توافقشدهای برای این بیماری وجود ندارد. فقط دو کارآزمایی تصادفیسازی و کنترلشده منتشر شدهاند. برای تائید یا رد یک تاثیر قابل توجه، یافتههای یک کارآزمایی کوچک روی آلبوترول (که با نام سالبوتامول نیز شناخته میشود) و یک کارآزمایی کوچک دیگر روی کراتین (یک مکمل غذایی برای عضلهسازی) کافی نبودند. انجام کارآزماییهای بیشتری در مورد آلبوترول، کراتین و دیگر عوامل مورد نیاز است.
مطالعه چکیده کامل
دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال (facioscapulohumeral muscular dystrophy) یک بیماری عضلانی پیشرونده است که هیچ درمان قطعی و مورد توافقی برای آن وجود ندارد. پیشنهادهای اولیه مبنی بر اینکه کورتیکواستروئیدها ممکن است مفید باشند، توسط یک مطالعه بعدی که برچسب-باز (open label) بود، پشتیبانی نشدند. آگونیست بتا-2 آدرنرژیک، آلبوترول (albuterol)، که با نام سالبوتامول (salbutamol) نیز شناخته میشود، به داشتن تاثیرات آنابولیک معروف است، بدین معنی که میتواند برای دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال مفید باشد. کراتین به عنوان یک تقویتکننده عملکرد عضلانی توسط ورزشکاران استفاده شده و ممکن است در دیستروفیهای عضلانی از جمله دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال مفید باشد.
اهداف
هدف از این مرور تعیین آن بود که نوعی درمان دارویی وجود دارد که پیشرفت دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال را تغییر دهد یا خیر.
روشهای جستوجو
ما در پایگاه ثبت تخصصی گروه بیماریهای عصبیعضلانی در کاکرین (آگوست 2003)، MEDLINE (ژانویه 1966 تا آگوست 2003) و EMBASE (ژانویه 1980 تا آگوست 2003) برای یافتن هرگونه ارجاعی به دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال، جستوجو کردیم. خلاصهمقالات کنفرانسهای مهم نورولوژی و کتابشناختی (bibliography) کارآزماییها نیز برای یافتن منابع بیشتر به کارآزماییها جستوجو شدند. برای کسب اطلاعات بیشتر در مورد کارآزماییهای منتشرنشده یا در حال انجام، با متخصصان تماس گرفته شد.
معیارهای انتخاب
ما تمام کارآزماییهای تصادفیسازیشده یا شبه-تصادفیسازیشده را مربوط به هرگونه درمان دارویی برای دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال، در بزرگسالانی با تشخیص قطعی دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال وارد کردیم. کارآزماییها میبایست شامل ارزیابی قدرت عضلانی در یک سال بودند.
گردآوری و تجزیهوتحلیل دادهها
تمام کارآزماییهای شناساییشده توسط هر دو نویسنده بهطور مستقل از هم ارزیابی شدند تا اطمینان حاصل شود که معیارهای انتخاب را برآورده میکنند و سپس از نظر کیفیت، رتبهبندی شدند. دادههای کارآزمایی توسط یک نویسنده استخراج شده و وارد و توسط نویسنده دیگر بررسی شدند. در صورت وجود دادههای مناسب، یک تاثیر وزندهیشده درمان میان کارآزماییها با استفاده از بسته آماری کاکرین، Review Manager، محاسبه شد. هدف آن بود نتایج بهصورت نسبت خطر (relative risk; RR) و 95% فواصل اطمینان و تفاوتهای خطر و 95% فواصل اطمینان برای پیامدهای دوحالتی (dichotomous outcome)، و تفاوت میانگین وزندهیشده و 95% فواصل اطمینان برای پیامدهای پیوسته (continuous outcome) ارائه شوند.
نتایج اصلی
دو کارآزمایی تصادفیسازی و کنترلشده با کیفیت بالا که منتشر شدهاند، معیارهای انتخاب را داشتند. یک مورد مکمل کراتین را با دارونما (placebo) و دیگری دوز بالا و پائین آلبوترول با را با دارونما مقایسه کردند. یک کارآزمایی تصادفیسازی و کنترلشده منتشرنشده دیگری از مصرف آلبوترول در دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال شناسایی شد. کارآزمایی کراتین تفاوت غیرمعنیداری را به نفع کراتین نشان داد. کارآزمایی آلبوترول هیچ تفاوت معنیداری را در قدرت عضلانی در یک سال نشان نداد، اما برخی از معیارهای ثانویه، مانند توده بدون چربی بدن و قدرت چنگزدن دست، بهبود یافتند.
نتیجهگیریهای نویسندگان
هیچ شواهدی از کارآزماییهای تصادفیسازی و کنترلشده برای حمایت از هرگونه درمان دارویی در مدیریت بالینی دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال به دست نیامد، اما فقط دو کارآزمایی تصادفیسازی و کنترلشده منتشر شدهاند.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.
