سوال مطالعه مروری
ما شواهد مربوط به تاثیر هیدروکسی‌اوره (hydroxyurea) (هیدروکسی‌کربامید (hydroxycarbamide)) را در افراد مبتلا به بتا (β)-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن مرور کردیم.
پیشینه
β-تالاسمی نوعی اختلال خونی است که توسط هر دو والد به فرزندانشان منتقل می‌شود. در این شرایط هموگلوبین کم‌تری تولید می‌شود. براساس آمار WHO، هر سال تقریبا 60,000 کودک مبتلا به تالاسمی متولد می‌شوند. β-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، شکل شدید β-تالاسمی است، که در آن نشانه‌ها در شش ماه اول زندگی کاملا مشهود می‌شوند. در صورتی که، مثلا با ترانسفیوژن خون درمان نشود، می‌تواند کشنده باشد. با این حال، ترانسفیوژن خون، احتمال ایجاد عفونت‌های ویروسی تهدید کننده زندگی و اضافه بار آهن را در بدن افزایش می‌دهد که این امر اندام‌های اصلی را تحت تاثیر قرار می‌دهد. داروهایی که برای حذف آهن از بدن استفاده می‌شوند، می‌توانند خطر اضافه بار آهن را کاهش دهند، اما هزینه مدیریت این بیماری اغلب می‌تواند برای افراد و خانواده‌های آن‌ها بسیار بالا باشد. گزارش شده که هیدروکسی‌اوره در درمان β-تالاسمی موثر است زیرا باعث افزایش تولید هموگلوبین (خون) می‌شود و منافع آن قبلا نشان داده شده است.
زمان انجام پژوهش
شواهد تا 4 مارچ 2019 موجود است.
ویژگی‌های مطالعه
ما هیچ کارآزمایی‌ای را برای ورود به این مرور نیافتیم.
نتایج اصلی
ما هیچ کارآزمایی مناسبی را برای ورود به این مرور نیافتیم. انجام کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل شده چند-مرکزی (که به مقایسه دارونما (placebo) یا سایر درمان‌های موجود، مثلا ترانسفیوژن خون و شلات آهن (iron chelation) بپردازند) برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی هیدروکسی‌اوره به منظور کاهش نیاز به ترانسفیوژن خون، برای حفظ یا بهبود میانگین سطوح هموگلوبین، هم‌چنین برای ارزیابی اینکه درمان مقرون‌به‌صرفه است یا خیر، مورد نیاز است.
در حال حاضر، هیچ شواهدی با کیفیت بالا برای حمایت یا به چالش کشیدن ادامه استفاده از هیدروکسی‌اوره در مدیریت افراد مبتلا به β-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن وجود ندارد. انجام کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل شده چند-مرکزی (که به مقایسه با دارونما یا سایر درمان‌های موجود، مثلا ترانسفیوژن خون و شلات آهن (iron chelation) بپردازند) به منظور ارزیابی اثربخشی و ایمنی هیدروکسی‌اوره برای کاهش نیاز به ترانسفیوژن خون، به منظور حفظ یا بهبود میانگین سطوح هموگلوبین، هم‌چنین برای تعیین هزینه-اثربخشی آن، مورد نیاز هستند.
هیدروکسی‌اوره (hydroxyurea) (هیدروکسی‌کربامید (hydroxycarbamide)) با فعال کردن مجدد ژن‌های گاما، تولید هموگلوبین جنینی (foetal haemoglobin; HbF) را تقویت می‌کند. شواهدی وجود دارد که منافع بالینی هیدروکسی‌اوره را در افراد مبتلا به کم‌خونی سلول داسی‌شکل (sickle cell anemia) نشان داده‌اند؛ با این حال، فقط چند مطالعه، این روش درمانی را در افراد مبتلا به بتا (β)-تالاسمی ارزیابی کرده‌اند.
هدف اولیه، مرور اثربخشی هیدروکسی‌اوره در کاهش یا بهتر کردن نیاز به ترانسفیوژن‌های خون در افراد مبتلا به β-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن است. هدف ثانویه، مرور ایمنی هیدروکسی‌اوره با توجه به عوارض جانبی شدید در این جمعیت از بیماران است.
ما پایگاه ثبت کارآزمایی‌های هموگلوبینوپاتی‌های گروه فیبروز کیستیک و اختلالات ژنتیکی را در کاکرین جست‌وجو کردیم، که متشکل از جست‌وجو در بانک اطلاعاتی الکترونیکی و جست‌وجوی دستی مجلات و چکیده مقالات کنفرانس بودند. هم‌چنین بانک‌های اطلاعاتی الکترونیکی و پایگاه‌های ثبت کارآزمایی را، از جمله ClinicalTrials.gov؛ WHO ICTRP و PubMed (9 اکتبر 2018)، جست‌وجو کردیم.
تاریخ آخرین جست‌وجو در پایگاه ثبت کارآزمایی‌های مربوط به هموگلوبینوپاتی این گروه: 4 مارچ 2019.
کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل شده از هیدروکسی‌اوره در افراد مبتلا به β-تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، در مقایسه با دارونما (placebo) یا درمان استاندارد یا مقایسه دوزهای مختلف هیدروکسی‌اوره.
دو نویسنده به‌طور مستقل از هم، کارآزمایی‌ها را برای ورود به این مرور ارزیابی کردند، که توسط نویسنده سوم تأیید شد.
هیچ کارآزمایی برای ورود به این مرور مناسب نبود.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.